Preditores e Fatores Prognósticos do Resultado da Miastenia Gravis

A miastenia grave (MG) é uma doença autoimune adquirida rara que afeta a junção neuromuscular (JNM), causada por autoanticorpos que têm como alvo a membrana pós-sináptica. Sua prevalência geral variou de 150 a 250 casos por milhão. Os autoanticorpos mais comuns são aqueles direcionados ao receptor nicotínico de acetilcolina (AChR), mas há menor proporção de casos, nos quais, outros anticorpos podem estar presentes e incluem anticorpos direcionados à tirosina quinase específica do músculo (MuSK) ou ao receptor de lipoproteína- proteína relacionada 4 (Lrp-4). A manifestação da MG é na forma de fraqueza muscular esquelética fatigável, afetando os músculos oculares, bulbares e dos membros. Em geral, o diagnóstico da doença é confirmado pela presença dessa fraqueza muscular característica com autoanticorpos positivos no soro. O principal tratamento atual da doença são as terapias sintomáticas e imunomoduladoras que são eficientes no manejo da manifestação da doença. O prognóstico da doença é na sua maioria favorável e cerca de 15%, é considerado clinicamente refractário à terapêutica convencional. A MG pode ser classificada em diferentes subgrupos de acordo com diferentes fatores que incluem o status de autoanticorpos, idade de início e grau de acometimento muscular. Esses subgrupos estão influenciando significativamente as decisões terapêuticas. Além disso, essa classificação proposta poderia explicar as distintas diferenças imunopatológicas, clínicas, terapêuticas e prognósticas entre esses subgrupos.

As imunoterapias padrão atuais têm um amplo espectro de supressão imunológica e os possíveis efeitos colaterais associados ao seu uso podem afetar significativamente a qualidade de vida, especialmente porque geralmente são necessários ao longo da vida. Existe uma heterogeneidade significativa na capacidade de resposta ao tratamento e nos resultados entre os vários subgrupos de MG com base na epidemiologia, apresentação clínica, status de autoanticorpos e comorbidades. Em ensaios clínicos de MG, a avaliação depende principalmente da eficácia clínica de curto prazo, mas os benefícios de longo prazo e o impacto na qualidade de vida do paciente e outros encargos da doença (ou seja, efeitos colaterais relacionados ao tratamento, impacto financeiro) foram não medido. Os desfechos da MG foram avaliados em diversos estudos e incluíram a redução da qualidade de vida, o impacto negativo na saúde física e social, relacionado à própria doença e aos imunomoduladores utilizados para seu tratamento. Com base nesses fatores, os investigadores tiveram como objetivo conduzir este estudo para encontrar as características da doença nos participantes, as estratégias de tratamento direcionadas sob medida para o paciente, os resultados do tratamento, a progressão da doença e a qualidade de vida.