Предикторы и прогностические факторы исхода миастении гравис

Миастения гравис (МГ) — редкое приобретенное аутоиммунное заболевание, поражающее нервно-мышечное соединение (НМС), вызываемое аутоантителами, нацеленными на постсинаптическую мембрану. Его общая распространенность колеблется от 150 до 250 случаев на миллион. Наиболее распространенными аутоантителами являются те, которые направлены на никотиновый ацетилхолиновый рецептор (AChR), но в меньшем количестве случаев могут присутствовать другие антитела, в том числе антитела, направленные на специфичную для мышц тирозинкиназу (MuSK) или на рецепторы липопротеинов. родственный белок 4 (Lrp-4). Проявление МГ проявляется в виде утомляемой слабости скелетных мышц, поражающей глазные, бульбарные мышцы и мышцы конечностей. В целом диагноз заболевания подтверждается наличием этой характерной мышечной слабости с положительными аутоантителами в сыворотке. Основным современным методом лечения заболевания является симптоматическая и иммуномодулирующая терапия, которая эффективно купирует проявления заболевания. Прогноз заболевания в основном благоприятный и около 15% считается терапевтически рефрактерным к общепринятой терапии. MG можно разделить на разные подгруппы в соответствии с различными факторами, включая статус аутоантител, возраст начала и степень поражения мышц. Эти подгруппы существенно влияют на терапевтические решения. Более того, эта предложенная классификация может объяснить отчетливые иммунопатологические, клинические, терапевтические и прогностические различия между этими подгруппами.

Имеющиеся в настоящее время стандартные иммунотерапевтические средства обладают широким спектром подавления иммунитета, и потенциальные побочные эффекты, связанные с их использованием, могут значительно повлиять на качество жизни, тем более что они обычно необходимы на протяжении всей жизни. Между различными подгруппами миастении существует значительная гетерогенность в ответах на лечение и исходах, основанная на эпидемиологии, клинической картине, статусе аутоантител и сопутствующих заболеваниях. В клинических испытаниях MG оценка в основном зависела от краткосрочной клинической эффективности, но долгосрочные преимущества и влияние на качество жизни пациента и другое бремя болезни (т. е. побочные эффекты, связанные с лечением, финансовые последствия) были не измеряется. Исходы МГ оценивались во многих исследованиях и включали снижение качества жизни, негативное влияние на социальное и физическое здоровье, связанное с самим заболеванием и иммуномодуляторами, применяемыми для его лечения. Основываясь на этих факторах, исследователи стремились провести это исследование, чтобы найти характеристики заболевания у участников, индивидуализированные целевые стратегии лечения, результаты лечения, прогрессирование заболевания и качество жизни.