Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Myasthenia Gravis -tuloksen ennustajat ja ennustavat tekijät

tiistai 30. tammikuuta 2024 päivittänyt: Nourelhoda Ahmed Ahmed Haridy, Assiut University

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida MG:n eri alaryhmien kliinisiä piirteitä, esiintymistiheyttä ja tunnistaa hoitovasteen ennustajia eri MG-alaryhmien välillä. Ennusteet sisältävät ensisijaisen lopputuloksen (MG-asteikkojen muutosten prosenttiosuus lähtötasolla ilmoittautumishetkellä ja 3 kuukauden kuluttua) ja toissijaiset tulokset (hoitoon liittyvät haittatapahtumat). Sen tavoitteena on myös määrittää refraktaarista MG:tä sairastavien potilaiden esiintymistiheys.

Näitä tietoja käytetään ymmärtämään sairauden uusiutumisen suuntauksia ja mekanismeja sekä optimaalisia hoitostrategioita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myasthenia gravis (MG) on harvinainen hankittu autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa neuromuskulaariseen liitoskohtaan (NMJ), jonka aiheuttavat postsynaptiseen kalvoon kohdistuvat autovasta-aineet. Sen yleinen esiintyvyys vaihteli 150 - 250 tapauksesta miljoonaa kohti. Yleisimmät autovasta-aineet ovat nikotiiniasetyylikoliinireseptoriin (AChR) kohdistuvat vasta-aineet, mutta pienempi osa on tapauksia, joissa voi esiintyä muita vasta-aineita ja niihin kuuluivat lihasspesifiseen tyrosiinikinaasiin (MuSK) tai lipoproteiinireseptoriin kohdistuvat vasta-aineet. sukua oleva proteiini 4 (Lrp-4). MG:n ilmentymä on väsyttävä luustolihasten heikkous, joka vaikuttaa silmä-, sipuli- ja raajojen lihaksiin. Yleensä sairausdiagnoosi vahvistaa tämän ominaisen lihasheikkouden ja positiivisten autovasta-aineiden esiintyminen seerumissa. Taudin pääasiallinen nykyhoito on oireenmukaiset ja immunomoduloivat hoidot, jotka ovat tehokkaita taudin ilmenemismuodon hallinnassa. Sairauden ennuste on pääosin suotuisa ja noin 15 %:n katsotaan olevan lääketieteellisesti vastustuskykyinen tavanomaiselle hoidolle. MG voidaan luokitella eri alaryhmiin eri tekijöiden mukaan, joihin sisältyivät autovasta-ainestatus, puhkeamisikä ja lihaskiintymysaste. Nämä alaryhmät vaikuttavat merkittävästi terapeuttisiin päätöksiin. Lisäksi tämä ehdotettu luokittelu voisi selittää selkeät immunopatologiset, kliiniset, terapeuttiset ja prognostiset erot näiden alaryhmien välillä.

Nykyisillä tavanomaisilla immunoterapioilla on laaja kirjo immuunisuppressiota, ja niiden käyttöön liittyvät mahdolliset sivuvaikutukset voivat vaikuttaa merkittävästi elämänlaatuun, varsinkin kun niitä tarvitaan yleensä elinikäisenä. Hoitovasteessa ja -tuloksissa esiintyy merkittävää heterogeenisuutta MG:n eri alaryhmissä epidemiologian, kliinisen esityksen, autovasta-ainetilan ja muiden sairauksien perusteella. MG-kliinisissä tutkimuksissa arviointi riippuu pääasiassa lyhyen aikavälin kliinisestä tehosta, mutta pitkän aikavälin hyödyt ja vaikutukset potilaan elämänlaatuun ja muihin sairauden rasituksiin (eli hoitoon liittyvät sivuvaikutukset, taloudelliset vaikutukset) olivat ei mitattu. MG:n tuloksia arvioitiin monissa tutkimuksissa ja niihin sisältyivät elämänlaadun heikkeneminen, negatiiviset vaikutukset sosiaaliseen ja fyysiseen terveyteen, itse sairauteen ja sen hoidossa käytettyihin immunomodulaattoreihin liittyvät. Näiden tekijöiden perusteella tutkijat pyrkivät tekemään tämän tutkimuksen selvittääkseen osallistujien sairauden ominaisuudet, potilaalle räätälöidyt kohdennetut hoitostrategiat, hoitotulokset, taudin etenemisen ja elämänlaadun.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Egypti
      • Assiut, Egypti, 71515
        • Rekrytointi
        • Assiut University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Alatutkija:
          • Asmaa MM Hasan, Lecturer

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on diagnosoitu MG joko silmäsairaus tai yleistynyt tymoomaan liittyvä sairaus tai tymoomiin liittyvä sairaus tai tymektomian jälkeinen potilas poliklinikalta ja osastolta, voivat osallistua.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä alkaen 16 vuotta ja vanhemmat.
  2. Sukupuoli: molemmat sukupuolet ovat mukana.

  3. MG:n kliininen diagnoosi ja sitä tukeva näyttö:

    1. yksiselitteinen kliininen vaste pyridostigmiinille
    2. >10 % toistuvien hermostimulaatioiden tutkimuksessa (RNS).
  4. Halukkuus näytteenottoon, kuvantamistutkimukseen ja muihin sairauksiin liittyviin tutkimuksiin ja arviointeihin.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ikäraja alle 16 vuotta.
  2. Aiempi krooninen psykiatrinen tai neurologinen häiriö kuin MG, joka voi aiheuttaa heikkoutta tai väsymystä.
  3. Vaikea systeeminen sairaus, joka vaikuttaa odotettuun elinikään.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos MG-spesifisessä päivittäisen elämän asteikossa (MG-ADL).
Aikaikkuna: Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä
The MG Activity of Daily Living (MG-ADL) Skaalaa helposti hoidettavan 8 kohdan kyselylomakkeen. Jokainen kohta luokitellaan 4-pisteen oireiden vakavuusasteikolla (0 = normaali, 3 = vakavin), kokonaispistemäärän ollessa 0-24. Testikohteet korostavat lihasheikkouden toiminnallista vaikutusta (esim. kykyä kampata hiuksia tai harjata hampaita käden ottamisen tai ojennettujen käsivarsien voimakkuustestien sijaan) sen kvantifioinnin sijaan. MG-ADL ei vaadi erityisiä laitteita tai koulutusta, ja se voidaan antaa 10 minuutissa. MG-ADL-testialueet sisältävät silmän (2 kohdetta), suunnielun (3 kohdetta), hengityselimiä (1 kohde) ja raajaa/raajaa (2 kohdetta).
Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä
Muutos MG-elämänlaadussa 15 (MG-QOL15).
Aikaikkuna: Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä
Jokapäiväinen kliininen käyttö johti 15 kappaleen lyhennetyn version, MG-QOL15:n, kehittämiseen. Nämä 15 kohdetta johdettiin 60 kohteen version liikkuvuuden (9 kohdetta), oireiden (3 kohdetta), yleisen tyytyväisyyden (1 kohde) ja emotionaalisen hyvinvoinnin (2 kohdetta) alueista. Potilaat arvostavat jokaisen kohdan/lausekkeen (esim. "Olen rajoittanut sosiaalista aktiivisuuttani sairauteni vuoksi") 5 pisteen asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 ("ei ollenkaan") - 4 ("erittäin"). edellisten 4 viikon kokemuksensa perusteella; kohteiden pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi, joka vaihtelee välillä 0-60.
Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä
Muutos MG manuaalisessa lihastestauksessa (MG-MMT).
Aikaikkuna: Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä
MG-MMT arvioi 30 lihasryhmän voiman tai toiminnan, joihin MG tyypillisesti vaikuttaa, ja se sisältää yhteensä 18 kohtaa, joista 12 arvioidaan kahdenvälisesti ja 6 yksittäisenä kohteena (kannen sulkeminen, poskipuhvi, kielen ulkonema, leuan sulkeminen, niska taivutus ja niskan ojennus). Jokainen kohta pisteytetään 5 pisteen vakavuusasteikolla lihasheikkouden vakavuuden perusteella [0 = ei heikkoutta, 1 = heikko/lievä (25 %) vajaatoiminta, 2 = heikko/kohtalainen (50 %) vajaatoiminta, 3 = heikko /vakava (75 %) vajaatoiminta, 4 = halvaantunut/kyvytön]. Kahdenväliset pisteet lasketaan yhteen kokonaispistemääräksi ja kaikki tuotepisteet lasketaan yhteen MG-MMT-pistemääräksi. MG-MMT-pisteet vaihtelevat välillä 0 - 120; alueita ovat silmät (3 kohdetta, mukaan lukien silmäluomien sulkeminen), kasvojen/suunielun (3 kohdetta), aksiaalista voimaa (kaulan taivutus/ojennus; 2 kohdetta) ja raajan vahvuus (10 kohdetta).
Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä
Muutos MG-komposiittipisteissä (MGC).
Aikaikkuna: Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä
MG Composite (MGC) -asteikkoa pidetään sekatulosmittana, joka sisältää sekä lääkärin arvioimat että potilaan ilmoittamat tuloskohdat. Tätä yhdistelmävaakaa luodessaan kehittäjät pyrkivät minimoimaan kohteiden lukumäärän (ja siten antoajan), maksimoimaan kunkin esineen herkkyyden ja kliinisen merkityksen sekä painottamaan kohteita (kuten Myasthenia Gravis Foundation of America MGFA -työryhmä suosittelee ) suhteessa niiden vaikutukseen toimintatilaan, elämänlaatuun, yleiseen terveydentilaan ja ennusteeseen.13 MGC-asteikko koostuu yksittäisistä tulosmittauksista (mukaan lukien kvantitatiivinen myasthenia gravis -pistemäärä (QMG), MG-ADL ja MG-MMT). Kokonaispisteet vaihtelevat 0-50.
Pisteiden muutokset lähtötason arviointipisteistä 3 kuukauteen seuraavat arviointipisteitä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kuluttua
Myasthenia graviksen hoidon haittavaikutukset
Lähtötilanteessa ja 3 kuukauden kuluttua
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat minimaaliset ilmenemismuodot (MM) tai paremmat
Aikaikkuna: 3 kuukauden kuluttua
Potilaiden kliiniset tilat arvioidaan ja luokitellaan Myasthenia Gravis Foundation of America:n (MGFA) postintervention status (PIS) mukaan. Se arvioi MG-potilaiden kliinisen tilan milloin tahansa MG-hoidon aloittamisen jälkeen
3 kuukauden kuluttua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Assiut University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. tammikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 31. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 28. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 31. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Myasthenia gravis Outcome

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hermoston sairaudet

Kliiniset tutkimukset Myasthenia graviksen lääkehoito ja kriisin hoito

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa