Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Voorspellers en prognostische factoren van de uitkomst van Myasthenia Gravis

30 juli 2024 bijgewerkt door: Nourelhoda Ahmed Ahmed Haridy, Assiut University

Deze studie heeft tot doel de klinische kenmerken en frequentie van verschillende subgroepen van MG te karakteriseren en voorspellers van responsiviteit op de behandeling tussen verschillende subgroepen van MG te identificeren. De voorspellers zijn inclusief primaire uitkomst (percentage veranderingen in MG-schalen bij baseline op het moment van inschrijving en na 3 maanden) en secundaire uitkomst (behandelingsgerelateerde bijwerkingen). Het is ook bedoeld om de frequentie van patiënten met refractaire MG te bepalen.

Deze informatie zal worden gebruikt om de trends en mechanismen van terugval van de ziekte te begrijpen, en om optimale beheersstrategieën te ontwikkelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Myasthenia gravis (MG) is een zeldzame verworven auto-immuunziekte die de neuromusculaire overgang (NMJ) aantast en wordt veroorzaakt door auto-antilichamen die zich richten op het postsynaptische membraan. De algemene prevalentie varieerde van 150 tot 250 gevallen per miljoen. De meest voorkomende auto-antilichamen zijn die gericht tegen de nicotine-acetylcholinereceptor (AChR), maar er is een kleiner deel van de gevallen waarin andere antilichamen aanwezig kunnen zijn, waaronder antilichamen gericht tegen spierspecifieke tyrosinekinase (MuSK) of tegen lipoproteïnereceptor. verwant eiwit 4 (Lrp-4). De manifestatie van MG is in de vorm van vermoeiende skeletspierzwakte, die oog-, bulbaire en ledemaatspieren aantast. Over het algemeen wordt de ziektediagnose bevestigd door de aanwezigheid van deze kenmerkende spierzwakte met positieve auto-antilichamen in het serum. De belangrijkste huidige behandeling van de ziekte is symptomatische en immunomodulerende therapieën die efficiënt zijn bij het beheersen van de ziektemanifestatie. De prognose van de ziekte is meestal gunstig en ongeveer 15% wordt beschouwd als medisch ongevoelig voor de conventionele therapie. MG kan worden ingedeeld in verschillende subgroepen op basis van verschillende factoren, waaronder de auto-antilichaamstatus, de aanvangsleeftijd en de mate van spieraandoening. Deze subgroepen hebben een significante invloed op de therapeutische beslissingen. Bovendien zou deze voorgestelde classificatie de verschillende immunopathologische, klinische, therapeutische en prognostische verschillen tussen deze subgroepen kunnen verklaren.

De huidige standaard immunotherapieën hebben een breed spectrum van immuunsuppressie, en mogelijke bijwerkingen die verband houden met het gebruik ervan kunnen de kwaliteit van leven aanzienlijk beïnvloeden, vooral omdat ze meestal levenslang nodig zijn. Er bestaat een aanzienlijke heterogeniteit in responsiviteit en resultaten van de behandeling tussen de verschillende subgroepen van MG op basis van epidemiologie, klinische presentatie, auto-antilichaamstatus en comorbiditeiten. In MG-klinische onderzoeken is de evaluatie voornamelijk afhankelijk van de klinische werkzaamheid op korte termijn, maar de voordelen op lange termijn en de impact op de levenskwaliteit van de patiënt en andere ziektelasten (d.w.z. behandelingsgerelateerde bijwerkingen, financiële impact) werden niet gemeten. De resultaten van MG werden in veel onderzoeken beoordeeld en omvatten onder meer de vermindering van de kwaliteit van leven, de negatieve impact op de sociale en fysieke gezondheid, die verband houden met de ziekte zelf en de immunomodulatoren die voor de behandeling ervan worden gebruikt. Op basis van deze factoren wilden de onderzoekers deze studie uitvoeren om de ziektekenmerken bij de deelnemers, de op de patiënt toegesneden gerichte behandelingsstrategieën, behandelingsresultaten, ziekteprogressie en kwaliteit van leven te vinden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

30

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Egypte
      • Assiut, Egypte, 71515
        • Werving
        • Assiut University
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Asmaa MM Hasan, Lecturer

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten bij wie MG is gediagnosticeerd, hetzij oculaire ziekte of gegeneraliseerde ziekte geassocieerd met thymoom of niet of post-thymectomie, van de poliklinieken en intramurale afdelingen komen in aanmerking voor deelname.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd vanaf 16 jaar en ouder.
  2. Geslacht: beide geslachten zijn inbegrepen.

  3. Klinische diagnose van MG met ondersteunend bewijs zoals:

    1. ondubbelzinnige klinische respons op pyridostigmine
    2. afname >10% in onderzoek naar repetitieve zenuwstimulaties (RNS).
  4. Bereidheid tot het verzamelen van monsters, beeldvormingsonderzoek en andere ziektegerelateerde onderzoeken en beoordelingen.

Uitsluitingscriteria:

  1. Leeftijd jonger dan 16 jaar.
  2. Geschiedenis van een andere chronische psychiatrische of neurologische aandoening dan MG die zwakte of vermoeidheid kan veroorzaken.
  3. Ernstige systemische ziekte die de levensverwachting beïnvloedt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in MG-specifieke activiteiten van het dagelijkse leven schaal (MG-ADL).
Tijdsspanne: De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden
De MG Activiteiten van het Dagelijks Leven (MG-ADL) Schaal een eenvoudig af te nemen vragenlijst van 8 items. Elk item wordt beoordeeld op een 4-punts schaal voor de ernst van de symptomen (0 = normaal, 3 = zeer ernstig), met een totaalscore van 0 tot 24. Testitems benadrukken de functionele impact van spierzwakte (bijvoorbeeld het vermogen om je haar te kammen of je tanden te poetsen in plaats van handgrepen of uitgestrekte armkrachttests) in plaats van de kwantificering ervan. De MG-ADL vereist geen speciale apparatuur of training en kan in 10 minuten worden uitgevoerd. De MG-ADL-testdomeinen omvatten oculair (2 items), orofaryngeaal (3 items), respiratoir (1 item) en extremiteit/ledemaat (2 items).
De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden
Verandering in MG-kwaliteit van leven 15 (MG-QOL15).
Tijdsspanne: De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden
Dagelijks klinisch gebruik leidde tot de ontwikkeling van een verkorte versie met 15 items, de MG-QOL15. Deze 15 items zijn afgeleid van de domeinen mobiliteit (9 items), symptomen (3 items), algemene tevredenheid (1 item) en emotioneel welzijn (2 items) van de versie met 60 items. Elk van de items/uitspraken (bijv. "Ik heb mijn sociale activiteit beperkt vanwege mijn aandoening") wordt door patiënten gescoord op een 5-puntsschaal die loopt van 0 ("helemaal niet") tot 4 ("zeer veel") op basis van hun ervaring in de afgelopen 4 weken; de itemscores worden opgeteld om een ​​totaalscore van 0 tot 60 te genereren.
De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden
Verandering in MG handmatige spiertesten (MG-MMT).
Tijdsspanne: De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden
De MG-MMT beoordeelt de kracht of functie van 30 spiergroepen die doorgaans worden aangetast door MG en omvat in totaal 18 items, waarvan 12 bilateraal beoordeeld en 6 beoordeeld als afzonderlijke items (sluiting van het ooglid, gezwollen wang, uitsteeksel van de tong, sluiting van de kaak, flexie en nekextensie). Elk item wordt gescoord op een 5-punts ernstschaal, gebaseerd op de ernst van de spierzwakte [0 = geen zwakte, 1 = zwak/licht (25%) stoornis, 2 = zwak/matig (50%) stoornis, 3 = zwak /ernstige (75%) beperking, 4 = verlamd/niet in staat om te presteren]. Bilaterale scores worden opgeteld voor een totale itemscore en alle itemscores worden opgeteld voor een totale MG-MMT-score. MG-MMT-scores variëren van 0 tot 120; domeinen omvatten oculair (3 items, inclusief ooglidsluiting), gezicht/orofaryngeaal (3 items), axiale kracht (nekflexie/extensie; 2 items) en ledemaatsterkte (10 items).
De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden
Verandering in MG-composietscore (MGC).
Tijdsspanne: De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden
De MG Composite (MGC)-schaal wordt beschouwd als een gemengde uitkomstmaat die zowel door een arts beoordeelde als door de patiënt gerapporteerde uitkomstitems omvat. Bij het maken van deze samengestelde schaal probeerden de ontwikkelaars het aantal items (en dus de administratietijd) te minimaliseren, de gevoeligheid en klinische relevantie van elk item te maximaliseren en items te wegen (zoals aanbevolen door de Myasthenia Gravis Foundation of America MGFA-taskforce ) in overeenstemming met hun impact op de functionele status, kwaliteit van leven, algehele gezondheidstoestand en prognose.13 De MGC-schaal is samengesteld uit individuele items van uitkomstmaten (waaronder de kwantitatieve myasthenia gravis-score (QMG), de MG-ADL en de MG-MMT). De totale score loopt van 0 tot 50.
De veranderingen in punten vanaf de basisbeoordelingsscore tot de beoordelingsscore na 3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het percentage patiënten met aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen.
Tijdsspanne: Bij baseline en na 3 maanden
Bijwerkingen van de behandeling van myasthenia gravis
Bij baseline en na 3 maanden
Het percentage patiënten dat minimale manifestaties (MM) of beter bereikt
Tijdsspanne: Na 3 maanden
Klinische status van patiënten wordt beoordeeld en gecategoriseerd volgens Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) postinterventiestatus (PIS). Het beoordeelt de klinische toestand van MG-patiënten op elk moment nadat de behandeling voor MG is ingesteld
Na 3 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Assiut University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Myasthenia gravis Outcome

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren