헌팅턴병 환자의 기능 능력에 대한 SAGE-718의 효과를 평가하기 위한 연구
2025년 9월 11일 업데이트: Supernus Pharmaceuticals, Inc.
헌팅턴병 환자의 기능 능력에 대한 SAGE-718의 효과를 평가하기 위한 28일 무작위, 위약 대조, 이중 맹검, 병렬 그룹 및 규범적 비교 연구
이 연구의 1차 목적은 인지 기능 측정 및 인지 기능에 대한 SAGE-718의 효과와 관련하여 초기 헌팅턴병(HD) 참가자와 건강한 참가자(HP) 사이의 기본 차이의 크기를 평가하는 것입니다. HD 참가자.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
69
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Sage Investigational Site
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California
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Los Alamitos, California, 미국, 90720
- Sage Investigational Site
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Sage Investigational Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20057
- Sage Investigational Site
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33431
- Sage Investigational Site
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Tampa, Florida, 미국, 33602
- Sage Investigational Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Sage Investigational Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Sage Investigational Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10027
- Sage Investigational Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Sage Investigational Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45221
- Sage Investigational Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Sage Investigational Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Sage Investigational Site
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Montreal, 캐나다, H2X 3E4
- Sage Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
모든
각 연구 방문 전 48시간 동안 연구 기간 동안 남용 약물과 알코올을 삼가는 데 동의합니다.
HD만 있는 참가자를 위한 추가 기준:
가지다:
- 사이토신, 아데닌 및 구아닌(CAG) 확장이 ≥36인 유전적으로 확인된 질병
- 통합 헌팅턴병 등급 척도(UHDRS) 총 기능 용량(TFC) >6 및 <13, 이는 중간 정도의 기능 장애를 시사합니다.
- 청소년 HD의 특징이 없습니다[즉, 통합 헌팅턴병 평가 척도(UHDRS) 진단 신뢰 수준(DCL) = 25세 이전에 4].
- CAP 공식: 연령 × (CAG - 30) / 6.49를 사용하여 계산된 CAG-연령-제품(CAP) 점수 >70.
스크리닝 시 몬트리올 인지 평가(MoCA)에서 26점 미만으로 인지 장애가 있음을 나타냅니다.
HP 전용 추가 기준:
- 스크리닝 시 MoCA에서 26점 이상을 획득하십시오.
제외 기준:
모든
- 알츠하이머병, 혈관성 치매, 루이소체 치매 또는 파킨슨병을 포함하되 이에 국한되지 않는 HD 이외의 진행 중인 신경퇴행성 질환 진단을 받았습니다.
스크리닝 후 30일 이내에 그리고 연구에 참여하는 동안 금지된 약물을 투여받았습니다.
HD만 있는 참가자를 위한 추가 기준
- 위우회술을 받았거나, 위소매 또는 랩 밴드를 사용했거나, 위장 통과를 방해하는 관련 시술을 받은 적이 있습니다.
- 스크리닝 후 30일 이내에 그리고 연구에 참여하는 동안 금지된 약물을 받을 수 있습니다.
- SAGE-718의 이전 임상 연구에 참여했거나, 이전 유전자 치료 연구에 참여했거나, 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 약물, 생물학적 제제 또는 장치 시험에 참여했습니다. 참가자는 연구의 위약 부문에만 등록되었습니다. 또한 안티센스 올리고뉴클레오티드 또는 mRNA 스플라이싱 변형제로 치료를 받은 참가자는 제외됩니다.
- 대두 레시틴을 포함한 SAGE-718 부형제에 알레르기가 있는 것으로 알려져 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SAGE-718
HD를 가진 참가자는 SAGE-718 1.2 밀리그램 (mg)을, 경구, 매일 최대 28 일 동안 받게됩니다.
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SAGE-718 경구 소프트젤 지질 캡슐
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위약 비교기: 위약
HD를 가진 참가자는 SAGE-718 매칭 위약, 구두로 매일 최대 28 일 동안 받게됩니다.
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SAGE-718-매칭 경구용 캡슐
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간섭 없음: 건강한 참가자
이 연구에 등록 된 HP는 조사 제품 (IP) (SAGE-718 또는 위약)을받지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헌팅턴 질병인지 평가 배터리 (HD-CAB) 기준선에서 HD와 HP를 가진 참가자 간의 복합 점수 차이
기간: 기준선
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HD-CAB는 6 개의 하위 테스트를 사용하여인지 기능을 평가합니다. 기호 숫자 모더 테스트로 표정으로 코딩 된 항목 (0-110); Cambridge (OTS)의 원치 스타킹-정확한 응답에 도달 할 시간 (범위가 정의되지 않음); 트레일 만들기 테스트 트레일 B (TMT-B)-작업 완료 시간 (0-240 초); Hopkins 언어 학습 테스트 개정-고정 적 정확한 리콜 시험 (0-48); intertap 간격 (정의되지 않은 범위)의 표준 편차 (SD)의 진행 태핑 테스트 레코 칼; 감정 인식 테스트 음성 감정이 올바르게 식별되었습니다 (0-24).
OTS & TMT B의 값은 다른 테스트와 같이 더 높은 방향을 나타 내기 위해 -1을 -1로 곱합니다.
6 개의 하위 테스트 점수 각각은 Z- 점수로 변환되었으며 (범위는 정의되지 않으며 낮은 음수 값은인지 장애를 나타냅니다) 평균을 빼고 기준선에서 HP의 SD로 나누어서 계산됩니다.
HD-CAB Composite = 평균 6 z 점수.
HD 참가자의 음성 HD-CAB = HP에 대한인지 기능의 감소. 평가는 참조 그룹 (건강 인구)과 관련이 있습니다.
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기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료에 대한 부작용 (TEAES) 및 심각한 차에 대한 HD를 가진 참가자 수
기간: 최대 42 일까지
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부작용 (AE)은 제약 제품을 투여 한 참가자의 의학적 발생이 없으며이 치료와 반드시 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
처리 응급 부작용은 IP의 첫 번째 용량에 또는 이후에 시작된 부작용으로 정의됩니다.
심각한 TEAE는 모든 복용량에서 사망으로 인한 의료가 발생하지 않으면 참가자가 즉각적인 사망 위험 (생명을 위협하는 사건)을 배치하고 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하며 지속적이거나 심각한 장애 또는 무능력이 생성되며 선천성 에너지 또는 출생 결함이 발생합니다.
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최대 42 일까지
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중요한 부호 측정에서 기준선에서 임상 적으로 유의미한 변화를 가진 HD를 가진 참가자 수
기간: 최대 42 일까지
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구강 온도, 호흡 속도, 심박수 (앙와위 및 서 있음) 및 혈압 (앙와위 및 스탠딩)을 포함한 활력 징후.
임상 적으로 유의 한 것으로 간주 된 활력 징후 측정에서 임상 적으로 유의 한 변화가있는 참가자 수는보고되었다.
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최대 42 일까지
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임상 실험실 평가에서 기준선에서 임상 적으로 유의미한 변화를 가진 HD 참가자 수
기간: 최대 42 일까지
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혈액학, 혈청 화학, 응고 및 소변 검사를 포함한 임상 실험실 평가가 수행되었습니다.
임상 적으로 유의 한 것으로 간주 된 실험실 평가에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수가보고되었습니다.
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최대 42 일까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) 기준선 테스트
기간: 기준선
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CANTAB은 다음 하위 테스트를 통해 인지 기능을 평가합니다.
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기준선
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기준점에서 VRFCAT(가상 현실 기능 용량 평가 도구) 점수
기간: 기준선
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VRFCAT는 일상 생활의 도구적 활동을 수행하는 능력을 평가하는 태블릿 기반 측정으로 기능 개선의 척도로 사용됩니다.
참가자는 식사 준비, 대중 교통 이용, 쇼핑 및 통화 관리에 대한 기능적 능력에 해당하는 일련의 작업을 완료합니다.
이러한 활동에 대한 총 완료 시간이 기록되며 범위는 0 - 60000밀리초입니다.
활동을 완료하는 데 필요한 시간이 짧을수록 기능이 향상됩니다.
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기준선
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헌팅턴병 인지 평가 배터리(HD-CAB) 종합 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28일
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HD-CAB는 다음 하위 테스트를 통해 인지 기능을 평가합니다. Symbol Digit Modalities Test; 케임브리지의 원터치 스타킹; 트레일 메이킹; 개정된 홉킨스 언어 학습 테스트; 페이스 태핑 테스트; 감정 인식 테스트.
HD-CAB 합성은 6개의 하위 테스트 각각에 대한 개별 참가자의 점수를 z-점수로 변환하고 z-점수를 평균하여 참조 샘플과 비교하여 전체 성능을 나타내는 z-점수를 평균하여 예상되는 z-점수 분포가 대략 -3에서 +3, 높은 점수는 개선을 나타냅니다.
후속 조치에서 양성 HD-CAB 합성물은 인지 기능의 개선을 나타냅니다. 음성 종합 점수는 인지 기능의 악화를 나타냅니다. "0"의 합성은 기준선과 관련된 변화를 반영하지 않습니다.
이 결과 측정은 SAGE-718에서 HD를 가진 참가자와 위약군 사이의 기준 점수에서 HD-CAB 복합 변화를 비교할 것입니다.
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기준선, 28일
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Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery(CANTAB) 테스트의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28일
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CANTAB은 다음 하위 테스트를 통해 인지 기능을 평가합니다.
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기준선, 28일
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VRFCAT(가상 현실 기능 용량 평가 도구) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 28일
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VRFCAT는 일상 생활의 도구적 활동을 수행하는 능력을 평가하는 태블릿 기반 측정으로 기능 개선의 척도로 사용됩니다.
참가자는 식사 준비, 대중 교통 이용, 쇼핑 및 통화 관리에 대한 기능적 능력에 해당하는 일련의 작업을 완료합니다.
이러한 활동에 대한 총 완료 시간이 기록되며 범위는 0 - 60000밀리초입니다.
활동을 완료하는 데 필요한 시간이 짧을수록 기능이 향상됩니다.
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기준선, 28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 26일
기본 완료 (실제)
2024년 2월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 4월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 27일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 11일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 718-CIH-202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
데이터 공유는 ClinicalTrials.gov의 결과 제출 정책과 일치합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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