Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effekten af ​​SAGE-718 på funktionsevne hos deltagere med Huntingtons sygdom

29. marts 2024 opdateret af: Sage Therapeutics

En 28-dages randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindet, parallelle grupper og normativ sammenligningsundersøgelse for at evaluere effekten af ​​SAGE-718 på funktionsevne hos deltagere med Huntingtons sygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere størrelsen af ​​basislinjeforskellen mellem deltagere med tidlig Huntingtons sygdom (HD) og raske deltagere (HP) med hensyn til mål for kognitiv ydeevne og effekten af ​​SAGE-718 på kognitiv ydeevne og funktion i deltagere med HD.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos, California, Forenede Stater, 90720
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Sage Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For alle

  1. Accepter at afholde dig fra misbrugsstoffer under undersøgelsens varighed og fra alkohol i de 48 timer forud for hvert studiebesøg

    Yderligere kriterier kun for deltagere med HD:

  2. Har:

    1. Genetisk bekræftet sygdom med cytosin, adenin og guanin (CAG) ekspansion ≥36
    2. Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) >6 og <13, hvilket ikke tyder på mere end et moderat niveau af funktionsnedsættelse.
    3. Ingen kendetegn ved juvenil HD [dvs. Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostisk konfidensniveau (DCL) = 4 før 25 år].
  3. CAG-Age-Product (CAP) score >70, som beregnet ved hjælp af CAP-formlen: Alder × (CAG - 30) / 6,49.

  4. Score <26 på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ved screening, hvilket indikerer tilstedeværelsen af ​​kognitiv svækkelse.

    Yderligere kriterier kun for HP:

  5. Score ≥26 på MoCA ved screening.

Ekskluderingskriterier:

For alle

  1. Har en diagnose af en igangværende neurodegenerativ tilstand, som ikke er HS, inklusive, men ikke begrænset til, Alzheimers sygdom, vaskulær demens, demens med Lewy-legemer eller Parkinsons sygdom.

  2. Modtag enhver forbudt medicin inden for 30 dage efter screening og under deltagelse i undersøgelsen

    Yderligere kriterier kun for deltagere med HD

  3. Har haft gastrisk bypass-operation, har en gastrisk sleeve eller lapbånd eller har haft nogen relaterede procedurer, der interfererer med gastrointestinal transit.
  4. Modtag enhver forbudt medicin inden for 30 dage efter screening og under deltagelse i undersøgelsen.
  5. Har deltaget i et tidligere klinisk studie af SAGE-718, har deltaget i et tidligere genterapistudie eller har deltaget i ethvert andet lægemiddel-, biologisk- eller enhedsforsøg inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), medmindre deltageren var udelukkende tilmeldt studiets placebo-arm. Derudover vil deltagere, der har modtaget behandling med antisense-oligonukleotider eller en mRNA-splejsningsmodifikator, blive udelukket.
  6. Er kendt for at være allergisk over for ethvert af SAGE-718 hjælpestoffer, herunder sojalecithin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SAGE-718
Deltagerne vil modtage SAGE-718 1,2 mg softgel lipidkapsel oralt en gang dagligt om morgenen i op til 28 dage.
Medicin: SAGE-718
SAGE-718 orale softgel lipidkapsler
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage SAGE-718-matchende placebokapsel oralt en gang dagligt om morgenen i op til 28 dage.
Medicin: Placebo
SAGE-718-matchende orale kapsler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i Huntingtons sygdoms kognitive vurderingsbatteri (HD-CAB) sammensat score mellem deltagere med HD vs HP ved baseline
Tidsramme: Baseline
HD-CAB evaluerer kognitiv funktion via følgende deltest: Symbol Digit Modalities Test; One Touch Strømper fra Cambridge; Trail Making; Hopkins Verbal Learning Test Revideret; Paced tappetest; og følelsesgenkendelsestesten. HD-CAB-sammensætningen er udledt ved at transformere individuelle deltageres score på hver af de 6 deltest til z-score, og gennemsnit af z-scores for at repræsentere den globale præstation i forhold til referenceprøven (HP). En negativ HD-CAB sammensat score af deltagere med HD vil indikere et fald i kognitiv funktion i forhold til HP.
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Form den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til dag 42
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, sætter deltageren i umiddelbar risiko for døden (en livstruende begivenhed); dette omfatter dog ikke en hændelse, der, hvis den var opstået i en mere alvorlig form, kunne have forårsaget døden, kræver indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet, resulterer i en medfødt abnormitet eller fødsels fejl.
Form den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til dag 42
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i målinger af vitale tegn
Tidsramme: Form den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til dag 42
Form den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til dag 42
Procentdel af deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorievurderinger
Tidsramme: Form den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til dag 42
Form den første dosis af undersøgelseslægemidlet op til dag 42

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Test ved baseline
Tidsramme: Baseline

CANTAB evaluerer kognitiv funktion via følgende undertest:

  • N-Back Test (valgfrit)
  • Multitasking-test (valgfrit)
  • Spatial Working Memory Task Test
  • Spatial Span Test (valgfrit)
  • Paired Associates Learning (valgfrit) Dette resultatmål vil sammenligne CANTAB-testresultaterne mellem deltagere med HD vs HP ved baseline.
Baseline
Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT)-score ved baseline
Tidsramme: Baseline
VRFCAT er et tabletbaseret mål, der vurderer evnen til at udføre instrumentelle aktiviteter i dagligdagen og tjener som et mål for funktionel forbedring. Deltagerne udfører en række opgaver svarende til funktionel kapacitet til tilberedning af måltider, brug af offentlig transport, indkøb og styring af valuta. Den samlede gennemførelsestid registreres for disse aktiviteter, som spænder fra 0 - 60000 millisekunder. Mindre tid, der kræves for at fuldføre aktivitet, indikerer bedre funktion.
Baseline
Ændring fra baseline i Huntington's Disease Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) Composite Score
Tidsramme: Baseline, dag 28
HD-CAB evaluerer kognitiv funktion via følgende deltest: Symbol Digit Modalities Test; One Touch Strømper fra Cambridge; Trail Making; Hopkins Verbal Learning Test Revideret; Paced tappetest; og følelsesgenkendelsestesten. HD-CAB-sammensætningen er udledt ved at transformere individuelle deltageres score på hver af de 6 deltest til z-score, og gennemsnit af z-scores for at repræsentere global præstation i forhold til referenceprøven med en forventet z-score-fordeling på ca. -3 til +3, med højere score, der indikerer forbedring. En positiv HD-CAB-komposit ved opfølgning indikerer forbedring i kognitiv funktion; en negativ sammensat score indikerer forværring i kognitiv funktion; og en sammensætning af "0" ville ikke afspejle nogen ændring i forhold til baseline. Dette resultatmål vil sammenligne HD-CAB sammensatte ændring fra baseline score mellem deltagere med HD i SAGE-718 og placebo arme.
Baseline, dag 28
Skift fra baseline i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Test
Tidsramme: Baseline, dag 28

CANTAB evaluerer kognitiv funktion via følgende undertest:

  • N-Back Test (valgfrit)
  • Multitasking-test (valgfrit)
  • Spatial Working Memory Task Test
  • Spatial Span Test (valgfrit)
  • Paired Associates Learning (valgfrit)
Baseline, dag 28
Skift fra baseline i Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT)-score
Tidsramme: Baseline, dag 28
VRFCAT er et tabletbaseret mål, der vurderer evnen til at udføre instrumentelle aktiviteter i dagligdagen og tjener som et mål for funktionel forbedring. Deltagerne udfører en række opgaver svarende til funktionel kapacitet til tilberedning af måltider, brug af offentlig transport, indkøb og styring af valuta. Den samlede gennemførelsestid registreres for disse aktiviteter, som spænder fra 0 - 60000 millisekunder. Mindre tid, der kræves for at fuldføre aktivitet, indikerer bedre funktion.
Baseline, dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sage Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. juni 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2022

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 718-CIH-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Datadeling vil være i overensstemmelse med politikken for indsendelse af resultater fra ClinicalTrials.gov.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med SAGE-718

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner