Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effekten af ​​SAGE-718 på funktionsevne hos deltagere med Huntingtons sygdom

11. september 2025 opdateret af: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

En 28-dages randomiseret, placebo-kontrolleret, dobbeltblindet, parallelle grupper og normativ sammenligningsundersøgelse for at evaluere effekten af ​​SAGE-718 på funktionsevne hos deltagere med Huntingtons sygdom

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere størrelsen af ​​basislinjeforskellen mellem deltagere med tidlig Huntingtons sygdom (HD) og raske deltagere (HP) med hensyn til mål for kognitiv ydeevne og effekten af ​​SAGE-718 på kognitiv ydeevne og funktion i deltagere med HD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

69

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 3E4
        • Sage Investigational Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos, California, Forenede Stater, 90720
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Sage Investigational Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

25 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

For alle

  1. Accepter at afholde dig fra misbrugsstoffer under undersøgelsens varighed og fra alkohol i de 48 timer forud for hvert studiebesøg

    Yderligere kriterier kun for deltagere med HD:

  2. Har:

    1. Genetisk bekræftet sygdom med cytosin, adenin og guanin (CAG) ekspansion ≥36
    2. Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) >6 og <13, hvilket ikke tyder på mere end et moderat niveau af funktionsnedsættelse.
    3. Ingen kendetegn ved juvenil HD [dvs. Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostisk konfidensniveau (DCL) = 4 før 25 år].
  3. CAG-Age-Product (CAP) score >70, som beregnet ved hjælp af CAP-formlen: Alder × (CAG - 30) / 6,49.

  4. Score <26 på Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ved screening, hvilket indikerer tilstedeværelsen af ​​kognitiv svækkelse.

    Yderligere kriterier kun for HP:

  5. Score ≥26 på MoCA ved screening.

Ekskluderingskriterier:

For alle

  1. Har en diagnose af en igangværende neurodegenerativ tilstand, som ikke er HS, inklusive, men ikke begrænset til, Alzheimers sygdom, vaskulær demens, demens med Lewy-legemer eller Parkinsons sygdom.

  2. Modtag enhver forbudt medicin inden for 30 dage efter screening og under deltagelse i undersøgelsen

    Yderligere kriterier kun for deltagere med HD

  3. Har haft gastrisk bypass-operation, har en gastrisk sleeve eller lapbånd eller har haft nogen relaterede procedurer, der interfererer med gastrointestinal transit.
  4. Modtag enhver forbudt medicin inden for 30 dage efter screening og under deltagelse i undersøgelsen.
  5. Har deltaget i et tidligere klinisk studie af SAGE-718, har deltaget i et tidligere genterapistudie eller har deltaget i ethvert andet lægemiddel-, biologisk- eller enhedsforsøg inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst), medmindre deltageren var udelukkende tilmeldt studiets placebo-arm. Derudover vil deltagere, der har modtaget behandling med antisense-oligonukleotider eller en mRNA-splejsningsmodifikator, blive udelukket.
  6. Er kendt for at være allergisk over for ethvert af SAGE-718 hjælpestoffer, herunder sojalecithin.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sage-718
Deltagere med HD modtager SAGE-718 1,2 milligram (MG), mundtligt, en gang dagligt i op til 28 dage.
Medicin: SAGE-718
SAGE-718 orale softgel lipidkapsler
Placebo komparator: Placebo
Deltagere med HD modtager SAGE-718-matchende placebo, mundtligt, en gang dagligt i op til 28 dage.
Medicin: Placebo
SAGE-718-matchende orale kapsler
Ingen indgriben: Sunde deltagere
HP, der er indskrevet i denne undersøgelse, modtager ikke noget undersøgelsesprodukt (IP) (SAGE-718 eller placebo).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel i Huntingtons sygdom Kognitive vurderingsbatteri (HD-CAB) sammensat score mellem deltagere med HD vs HP ved baseline
Tidsramme: Baseline
HD-CAB vurderer kognitiv funktion ved hjælp af 6 subtests: Symbolcifrede modaliteter test-korrekt kodede poster (0-110); Én berøringsstrømper af Cambridge (OTS) -MEAN-tid til at nå korrekt respons (rækkevidde ikke defineret); Trail Making Test Trail B (TMT-B) -time til komplet opgave (0-240 sek); Hopkins verbal læringstest revideret total korrekte tilbagekaldelsesforsøg (0-48); Tempo på tapping af test-reciprokal af standardafvigelse (SD) af intertap-intervaller (rækkevidde ikke defineret); Følelsesgenkendelses test-negative følelser korrekt identificeret (0-24). Værdier for OTS & TMT B ganges med -1 for at repræsentere højere er bedre retning som andre tests. Hver af 6 subtests-scoringer blev omdannet til Z-score (rækkevidde ikke defineret; lav negativ værdi repræsenterer kognitiv svækkelse), som beregnes ved at trække gennemsnit og deling med SD for HP ved baseline. HD-CAB-komposit = gennemsnit på 6 Z-score. Negativ HD-kable hos HD-deltagere = fald i kognitiv funktion i forhold til HP. Evaluering er i forhold til referencegruppe (sund befolkning).
Baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med HD med behandlingsvækst bivirkninger (TEAE'er) og seriøse tees
Tidsramme: Op til dag 42
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager administreret et farmaceutisk produkt, og det har ikke nødvendigvis et årsagssammenhæng med denne behandling. Behandling-opstående bivirkninger er defineret som eventuelle bivirkninger med begyndelse på eller efter den første dosis IP. En alvorlig TEAE er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der i enhver dosis resulterer i død, placerer deltageren med øjeblikkelig risiko for død (en livstruende begivenhed) kræver hospitalisering eller forlængelse af eksisterende hospitalisering, resulterer i vedvarende eller betydelig handicap eller manglende evne, resulterer i en medfødt abnormalitet eller fødselsdefekt.
Op til dag 42
Antal deltagere med HD med klinisk signifikant ændring fra baseline i vigtige tegnmålinger
Tidsramme: Op til dag 42
Vituationsskilte inklusive oral temperatur, åndedrætsfrekvens, hjerterytme (liggende og stående) og blodtryk (liggende og stående). Antal deltagere med klinisk signifikant ændring i målinger af vitale tegn, som blev anset for klinisk signifikante af efterforskeren blev rapporteret.
Op til dag 42
Antal deltagere med HD med klinisk signifikant ændring fra baseline i kliniske laboratorievurderinger
Tidsramme: Op til dag 42
Kliniske laboratorievurderinger inklusive hæmatologi, serumkemi, koagulation og urinalyse blev udført. Antal deltagere med klinisk signifikant ændring i laboratorievurderinger, der blev betragtet som klinisk signifikant af efterforskeren blev rapporteret.
Op til dag 42

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Test ved baseline
Tidsramme: Baseline

CANTAB evaluerer kognitiv funktion via følgende undertest:

  • N-Back Test (valgfrit)
  • Multitasking-test (valgfrit)
  • Spatial Working Memory Task Test
  • Spatial Span Test (valgfrit)
  • Paired Associates Learning (valgfrit) Dette resultatmål vil sammenligne CANTAB-testresultaterne mellem deltagere med HD vs HP ved baseline.
Baseline
Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT)-score ved baseline
Tidsramme: Baseline
VRFCAT er et tabletbaseret mål, der vurderer evnen til at udføre instrumentelle aktiviteter i dagligdagen og tjener som et mål for funktionel forbedring. Deltagerne udfører en række opgaver svarende til funktionel kapacitet til tilberedning af måltider, brug af offentlig transport, indkøb og styring af valuta. Den samlede gennemførelsestid registreres for disse aktiviteter, som spænder fra 0 - 60000 millisekunder. Mindre tid, der kræves for at fuldføre aktivitet, indikerer bedre funktion.
Baseline
Ændring fra baseline i Huntington's Disease Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) Composite Score
Tidsramme: Baseline, dag 28
HD-CAB evaluerer kognitiv funktion via følgende deltest: Symbol Digit Modalities Test; One Touch Strømper fra Cambridge; Trail Making; Hopkins Verbal Learning Test Revideret; Paced tappetest; og følelsesgenkendelsestesten. HD-CAB-sammensætningen er udledt ved at transformere individuelle deltageres score på hver af de 6 deltest til z-score, og gennemsnit af z-scores for at repræsentere global præstation i forhold til referenceprøven med en forventet z-score-fordeling på ca. -3 til +3, med højere score, der indikerer forbedring. En positiv HD-CAB-komposit ved opfølgning indikerer forbedring i kognitiv funktion; en negativ sammensat score indikerer forværring i kognitiv funktion; og en sammensætning af "0" ville ikke afspejle nogen ændring i forhold til baseline. Dette resultatmål vil sammenligne HD-CAB sammensatte ændring fra baseline score mellem deltagere med HD i SAGE-718 og placebo arme.
Baseline, dag 28
Skift fra baseline i Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Test
Tidsramme: Baseline, dag 28

CANTAB evaluerer kognitiv funktion via følgende undertest:

  • N-Back Test (valgfrit)
  • Multitasking-test (valgfrit)
  • Spatial Working Memory Task Test
  • Spatial Span Test (valgfrit)
  • Paired Associates Learning (valgfrit)
Baseline, dag 28
Skift fra baseline i Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT)-score
Tidsramme: Baseline, dag 28
VRFCAT er et tabletbaseret mål, der vurderer evnen til at udføre instrumentelle aktiviteter i dagligdagen og tjener som et mål for funktionel forbedring. Deltagerne udfører en række opgaver svarende til funktionel kapacitet til tilberedning af måltider, brug af offentlig transport, indkøb og styring af valuta. Den samlede gennemførelsestid registreres for disse aktiviteter, som spænder fra 0 - 60000 millisekunder. Mindre tid, der kræves for at fuldføre aktivitet, indikerer bedre funktion.
Baseline, dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. maj 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

10. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2022

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

15. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. september 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 718-CIH-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Datadeling vil være i overensstemmelse med politikken for indsendelse af resultater fra ClinicalTrials.gov.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner