Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające wpływ SAGE-718 na zdolność funkcjonowania uczestników z chorobą Huntingtona

11 września 2025 zaktualizowane przez: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

28-dniowe randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, równoległe badanie grupowe i normatywne badanie porównawcze w celu oceny wpływu SAGE-718 na zdolność funkcjonowania uczestników z chorobą Huntingtona

Głównym celem tego badania jest ocena wielkości wyjściowej różnicy między uczestnikami z wczesną chorobą Huntingtona (HD) a zdrowymi uczestnikami (HP) w odniesieniu do pomiarów wydajności poznawczej i wpływu SAGE-718 na wydajność poznawczą i funkcjonowanie w uczestników z HD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

69

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2X 3E4
        • Sage Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos, California, Stany Zjednoczone, 90720
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Sage Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dla wszystkich

  1. Zobowiązać się do powstrzymania się od narkotyków na czas trwania badania i od alkoholu w ciągu 48 godzin poprzedzających każdą wizytę studyjną

    Dodatkowe kryteria dla uczestników tylko z HD:

  2. Posiadać:

    1. Choroba potwierdzona genetycznie z ekspansją cytozyny, adeniny i guaniny (CAG) ≥36
    2. Ujednolicona skala oceny choroby Huntingtona (UHDRS) Całkowita wydolność funkcjonalna (TFC) >6 i <13, sugerująca nie więcej niż umiarkowany poziom upośledzenia czynnościowego.
    3. Brak cech młodzieńczej HD [tj. Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS) Diagnostic Confidence Level (DCL) = 4 przed 25 rokiem życia].
  3. Wynik CAG-Age-Product (CAP) >70, obliczony przy użyciu wzoru CAP: Wiek × (CAG - 30) / 6,49.

  4. Wynik <26 w montrealskiej ocenie funkcji poznawczych (MoCA) podczas badań przesiewowych, co wskazuje na obecność upośledzenia funkcji poznawczych.

    Dodatkowe kryteria tylko dla HP:

  5. Wynik ≥26 w skali MoCA podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

Dla wszystkich

  1. Mieć zdiagnozowaną chorobę neurodegeneracyjną inną niż HD, w tym między innymi chorobę Alzheimera, otępienie naczyniowe, otępienie z ciałami Lewy'ego lub chorobę Parkinsona.

  2. Otrzymaj wszelkie zabronione leki w ciągu 30 dni od badania przesiewowego i podczas udziału w badaniu

    Dodatkowe kryteria tylko dla uczestników z HD

  3. Miał operację pomostowania żołądka, ma rękaw żołądkowy lub opaskę biodrową lub miał jakiekolwiek powiązane procedury, które zakłócają pasaż żołądkowo-jelitowy.
  4. Otrzymania wszelkich zabronionych leków w ciągu 30 dni od badania przesiewowego i podczas udziału w badaniu.
  5. Brali udział w poprzednim badaniu klinicznym SAGE-718, uczestniczyli w poprzednim badaniu dotyczącym terapii genowej lub uczestniczyli w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leku, leku biologicznego lub urządzenia w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy), chyba że uczestnik został włączony wyłącznie do ramienia placebo badania. Ponadto uczestnicy, którzy otrzymali leczenie antysensownymi oligonukleotydami lub modyfikatorem splicingu mRNA, zostaną wykluczeni.
  6. Wiadomo, że jest uczulony na którąkolwiek substancję pomocniczą SAGE-718, w tym na lecytynę sojową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sage-718
Uczestnicy z HD otrzymają Sage-718 1,2 miligramów (MG), ustnie, raz dziennie przez okres do 28 dni.
Lek: SAGE-718
SAGE-718 doustne miękkie kapsułki lipidowe
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy z HD otrzymają placebo dopasowane Sage-718, ustnie, raz dziennie przez okres do 28 dni.
Lek: Placebo
Kapsułki doustne pasujące do SAGE-718
Brak interwencji: Zdrowi uczestnicy
HP zarejestrowany w tym badaniu nie otrzyma żadnego produktu badawczego (IP) (SAGE-718 lub placebo).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnica w kompozytowym wyniku Baterii Oceny Kognitywnej Huntington (HD-CAB) między uczestnikami z HD vs HP na początku
Ramy czasowe: Linia bazowa
HD-CAB ocenia funkcję poznawczą za pomocą 6 podtestów: Modowalności cyfr symbolicznych kodowanych testów (0-110); Jedno pończochy dotykowe Cambridge (OTS)-średni czas, aby osiągnąć prawidłową odpowiedź (zakres nie zdefiniowany); Trail Making Test Trail B (TMT-B) -Tim do wykonania zadania (0-240 s); Hopkins Słowne testowanie uczenia się Zmienione Totalne prawidłowe próby wycofania (0-48); Tempo Test Test-Recrocrocal odchylenia standardowego (SD) przedziałów międzytapowych (zakres nie zdefiniowany); Rozpoznawanie emocji testowe ujemne emocje poprawnie zidentyfikowane (0-24). Wartości OTS i TMT B są mnożone przez -1, aby reprezentować wyższy kierunek jest lepszy jak inne testy. Każdy z 6 wyników podtestów został przekształcony w wynik Z (zakres nie zdefiniowany; niska wartość ujemna reprezentuje zaburzenie poznawcze), które jest obliczane przez odjęcie średniej i dzieląc przez SD HP na początku. Kompozyt HD-CAB = średnia 6 z wyników Z. Negatywne HD-CAB uczestników HD = spadek funkcji poznawczych w stosunku do HP. Ocena dotyczy grupy referencyjnej (zdrowa populacja).
Linia bazowa

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z HD z niepożądanymi zdarzeniami leczenia (TEAES) i poważnymi Teae
Ramy czasowe: Do 42 dnia
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika podawanego produktu farmaceutycznego, który niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. Zdarzenia niepożądane z leczeniem są zdefiniowane jako wszelkie zdarzenia niepożądane z początkiem lub po pierwszej dawce IP. Poważny Teae to wszelkie nieporadne zdarzenie lekarskie, które przy jakiejkolwiek dawce powoduje śmierć, stawia uczestnik natychmiastowego ryzyka śmierci (zdarzenie zagrażające życiu), wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje uporczywą lub znaczącą niepełnosprawność lub niezdolność, powoduje wrogość wrodzoną lub wadę porodu.
Do 42 dnia
Liczba uczestników z HD z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowej w pomiarach znaków życiowych
Ramy czasowe: Do 42 dnia
Znaki życiowe, w tym temperatura doustna, szybkość oddechu, częstość akcji serca (na plecach i stoisko) oraz ciśnienie krwi (na wznak i stojące). Zgłoszono liczbę uczestników o klinicznie znaczącej zmianie pomiarów objawów życiowych, które zostały uznane za istotne klinicznie przez badacza.
Do 42 dnia
Liczba uczestników z HD z klinicznie istotną zmianą w stosunku do wartości wyjściowej w klinicznych ocenie laboratoryjnych
Ramy czasowe: Do 42 dnia
Przeprowadzono oceny laboratoryjne kliniczne, w tym hematologia, chemia surowicy, krzepnięcie i analiza moczu. Zgłoszono liczbę uczestników o klinicznie znaczącej zmianie ocen laboratoryjnych, które zostały uznane za klinicznie istotne przez badacza.
Do 42 dnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Test Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa

CANTAB ocenia funkcje poznawcze za pomocą następujących podtestów:

  • Test N-Back (opcjonalnie)
  • Test wielozadaniowości (opcjonalnie)
  • Test zadań przestrzennej pamięci roboczej
  • Test rozpiętości przestrzennej (opcjonalnie)
  • Nauka sparowanych współpracowników (opcjonalnie) Ta miara wyniku porówna wyniki testu CANTAB między uczestnikami z HD a HP na linii podstawowej.
Linia bazowa
Wynik narzędzia do oceny wydajności funkcjonalnej rzeczywistości wirtualnej (VRFCAT) na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
VRFCAT to miara oparta na tablecie, która ocenia zdolność do wykonywania codziennych czynności instrumentalnych, służy jako miara poprawy funkcjonalnej. Uczestnicy wykonują szereg zadań odpowiadających funkcjonalnej zdolności do przygotowywania posiłków, korzystania z transportu publicznego, robienia zakupów i zarządzania walutą. Dla tych działań rejestrowany jest całkowity czas zakończenia, który mieści się w zakresie od 0 do 60000 milisekund. Krótszy czas potrzebny do wykonania czynności oznacza lepszą funkcję.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w zbiorczym wyniku oceny poznawczej choroby Huntingtona (HD-CAB)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
HD-CAB ocenia funkcje poznawcze za pomocą następujących podtestów: test modalności symboli cyfrowych; Pończochy One Touch firmy Cambridge; Tworzenie szlaków; Skorygowany test uczenia się werbalnego Hopkinsa; Test stukania w tempie; oraz test rozpoznawania emocji. Kompozyt HD-CAB uzyskuje się poprzez przekształcenie wyników poszczególnych uczestników w każdym z 6 podtestów na wyniki z i uśrednienie wyników z, aby przedstawić globalne wyniki w stosunku do próby referencyjnej z oczekiwanym rozkładem wyniku z około -3 do +3, z wyższym wynikiem wskazującym na poprawę. Dodatni wynik połączenia HD-CAB podczas obserwacji wskazuje na poprawę funkcji poznawczych; ujemny wynik złożony wskazuje na pogorszenie funkcji poznawczych; a złożenie „0” nie odzwierciedlałoby żadnej zmiany w stosunku do linii podstawowej. Ta miara wyniku porówna złożoną zmianę HD-CAB w stosunku do wyników wyjściowych między uczestnikami z HD w ramionach SAGE-718 i placebo.
Wartość bazowa, dzień 28
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w teście Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28

CANTAB ocenia funkcje poznawcze za pomocą następujących podtestów:

  • Test N-Back (opcjonalnie)
  • Test wielozadaniowości (opcjonalnie)
  • Test zadań przestrzennej pamięci roboczej
  • Test rozpiętości przestrzennej (opcjonalnie)
  • Nauka sparowanych współpracowników (opcjonalnie)
Wartość bazowa, dzień 28
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku narzędzia do oceny zdolności funkcjonalnej rzeczywistości wirtualnej (VRFCAT).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
VRFCAT to miara oparta na tablecie, która ocenia zdolność do wykonywania codziennych czynności instrumentalnych, służy jako miara poprawy funkcjonalnej. Uczestnicy wykonują szereg zadań odpowiadających funkcjonalnej zdolności do przygotowywania posiłków, korzystania z transportu publicznego, robienia zakupów i zarządzania walutą. Dla tych działań rejestrowany jest całkowity czas zakończenia, który mieści się w zakresie od 0 do 60000 milisekund. Krótszy czas potrzebny do wykonania czynności oznacza lepszą funkcję.
Wartość bazowa, dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 maja 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 718-CIH-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Udostępnianie danych będzie zgodne z polityką przesyłania wyników ClinicalTrials.gov.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj