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Eine Studie zur Bewertung der Wirkung von SAGE-718 auf die Funktionsfähigkeit bei Teilnehmern mit der Huntington-Krankheit

11. September 2025 aktualisiert von: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Eine 28-tägige randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Parallelgruppen- und normative Vergleichsstudie zur Bewertung der Wirkung von SAGE-718 auf die Funktionsfähigkeit bei Teilnehmern mit Chorea Huntington

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, die Größe des Basislinienunterschieds zwischen Teilnehmern mit früher Huntington-Krankheit (HD) und gesunden Teilnehmern (HP) in Bezug auf die Messung der kognitiven Leistung und die Wirkung von SAGE-718 auf die kognitive Leistung und das Funktionieren in zu bewerten Teilnehmer mit HD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

69

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H2X 3E4
        • Sage Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos, California, Vereinigte Staaten, 90720
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Vereinigte Staaten, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Sage Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

25 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Für alle

  1. Stimmen Sie zu, während der Dauer der Studie auf Drogen und Alkohol während der 48 Stunden vor jedem Studienbesuch zu verzichten

    Zusätzliche Kriterien nur für Teilnehmer mit HD:

  2. Haben:

    1. Genetisch bestätigte Erkrankung mit Cytosin-, Adenin- und Guanin(CAG)-Expansion ≥36
    2. Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) >6 und <13, was nicht mehr als eine mäßige funktionelle Beeinträchtigung nahelegt.
    3. Keine Merkmale der juvenilen Huntington-Krankheit [dh Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Level (DCL) = 4 vor dem 25. Lebensjahr].
  3. CAG-Altersprodukt (CAP)-Score >70, berechnet nach der CAP-Formel: Alter × (CAG – 30) / 6,49.

  4. Ergebnis <26 beim Montreal Cognitive Assessment (MoCA) beim Screening, was auf das Vorhandensein einer kognitiven Beeinträchtigung hinweist.

    Zusätzliche Kriterien nur für HP:

  5. Ergebnis ≥26 auf dem MoCA beim Screening.

Ausschlusskriterien:

Für alle

  1. Eine Diagnose einer anderen andauernden neurodegenerativen Erkrankung als der Huntington-Krankheit haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Alzheimer-Krankheit, vaskuläre Demenz, Demenz mit Lewy-Körperchen oder Parkinson-Krankheit.

  2. Erhalten Sie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening und während der Teilnahme an der Studie verbotene Medikamente

    Zusätzliche Kriterien nur für Teilnehmer mit HD

  3. Hatte eine Magenbypass-Operation, hat einen Schlauchmagen oder ein Bauchband oder hatte irgendwelche damit verbundenen Eingriffe, die den Magen-Darm-Transit beeinträchtigen.
  4. Erhalten Sie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening und während der Teilnahme an der Studie verbotene Medikamente.
  5. Sie haben innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) an einer früheren klinischen Studie zu SAGE-718 teilgenommen, haben an einer früheren Gentherapiestudie teilgenommen oder an einer anderen Arzneimittel-, Biologika- oder Gerätestudie teilgenommen, es sei denn, die Der Teilnehmer wurde ausschließlich in den Placebo-Arm der Studie aufgenommen. Darüber hinaus werden Teilnehmer ausgeschlossen, die eine Behandlung mit Antisense-Oligonukleotiden oder einem mRNA-Splicing-Modifikator erhalten haben.
  6. Ist bekanntermaßen allergisch gegen einen der Hilfsstoffe von SAGE-718, einschließlich Sojalecithin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sage-718
Teilnehmer mit HD erhalten mündlich für bis zu 28 Tage lang Sage-718 1,2 Milligramm (Mg).
Arzneimittel: SALBEI-718
SAGE-718 orale Softgel-Lipidkapseln
Placebo-Komparator: Placebo
Teilnehmer mit HD erhalten mündlich ein Sage-718-Matching-Placebo für bis zu 28 Tage.
Arzneimittel: Placebo
SAGE-718-passende orale Kapseln
Kein Eingriff: Gesunde Teilnehmer
In dieser Studie eingeschriebene HP erhält kein Untersuchungsprodukt (IP) (Sage-718 oder Placebo).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Unterschied in der Huntington-Krankheit Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) Composite-Score zwischen Teilnehmern mit HD vs HP zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
HD-CAB bewertet die kognitive Funktion unter Verwendung von 6 Subtests: Symbol-Ziffernmodalitäten, korrekte codierte Elemente (0-110); Eine Berührungsstrümpfe von Cambridge (OTS) -Mean-Zeit, um die korrekte Reaktion zu erreichen (Bereich nicht definiert); Trail Making Test Trail B (TMT-B) -Time, um die Aufgabe zu erledigen (0-240 Sekunden); Hopkins Verbal Learning Test Revised-Total Right Recall-Versuche (0-48); Tempo des Taping-Test-Reciprocal der Standardabweichung (SD) von Intertap-Intervallen (Bereich nicht definiert); Emotionserkennungstest-negative Emotionen korrekt identifiziert (0-24). Die Werte von OTS & TMT B werden mit -1 multipliziert, um eine höhere Richtung darzustellen, da andere Tests eine bessere Richtung sind. Jede der 6 Untertests wurden in z-Score (Bereich nicht definiert; niedriger negativer Wert repräsentiert kognitive Beeinträchtigungen), was durch Subtrahieren von Mittelwert und Division durch SD von HP zu Studienbeginn berechnet wird. HD-CAB-Komposit = Durchschnitt von 6 Z-Scores. Negativer HD-KAB von HD-Teilnehmern = Rückgang der kognitiven Funktion im Vergleich zu HP. Die Bewertung ist relativ zur Referenzgruppe (gesunde Bevölkerung).
Grundlinie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit HD mit Behandlungsveranstaltungsveranstaltungen (Teaes) und schwerwiegenden Teees
Zeitfenster: Bis zum Tag 42
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, das ein pharmazeutisches Produkt verabreicht hat und das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung aufweist. Behandlung mit Behandlungen, die unerwünschte Ereignisse als unerwünschte Ereignisse mit Beginn oder nach der ersten IP-Dosis definiert sind. Ein schwerwiegender Teee ist ein unerschütterliches medizinisches Ereignis, das in jeder Dosis zum Tod führt, den Teilnehmer so ein sofortiges Todesrisiko (ein lebensbedrohliches Ereignis) stellt, das Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung bestehender Krankenhausaufenthalte erfordert.
Bis zum Tag 42
Anzahl der Teilnehmer mit HD mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Vitalzeichenmessungen
Zeitfenster: Bis zum Tag 42
Vitalfunktionen, einschließlich Mundtemperatur, Atemfrequenz, Herzfrequenz (Rücken- und Stehen) und Blutdruck (Rückenlage und Stehen). Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Messungen der Vitalfunktionen, die vom Forscher als klinisch signifikant angesehen wurden.
Bis zum Tag 42
Anzahl der Teilnehmer mit HD mit klinisch signifikanter Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Laborbewertungen
Zeitfenster: Bis zum Tag 42
Klinische Laborbewertungen wie Hämatologie, Serumchemie, Gerinnung und Urinanalyse wurden durchgeführt. Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Laborbewertungen, die vom Forscher klinisch signifikant angesehen wurden.
Bis zum Tag 42

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Cambridge Neuropsychology Test Automated Battery (CANTAB) Test zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie

Das CANTAB bewertet die kognitive Funktion anhand der folgenden Untertests:

  • N-Back-Test (optional)
  • Multitasking-Test (optional)
  • Räumlicher Arbeitsgedächtnis-Aufgabentest
  • Räumlicher Spannentest (optional)
  • Paired Associates Learning (optional) Diese Ergebnismessung vergleicht die CANTAB-Testergebnisse zwischen Teilnehmern mit HD und HP zu Studienbeginn.
Grundlinie
Bewertung des Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT) zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Der VRFCAT ist ein Tablet-basiertes Maß, das die Fähigkeit bewertet, instrumentelle Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen, die als Maß für die funktionelle Verbesserung dienen. Die Teilnehmer erledigen eine Reihe von Aufgaben, die ihrer funktionalen Kapazität für die Zubereitung von Mahlzeiten, die Nutzung öffentlicher Verkehrsmittel, das Einkaufen und die Verwaltung von Währungen entsprechen. Für diese Aktivitäten wird die Gesamtabschlusszeit aufgezeichnet, die zwischen 0 und 60.000 Millisekunden liegt. Eine geringere Zeit, die zum Abschließen der Aktivität erforderlich ist, weist auf eine bessere Funktion hin.
Grundlinie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des zusammengesetzten Scores der Huntington's Disease Cognitive Assessment Battery (HD-CAB).
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28
Der HD-CAB bewertet die kognitive Funktion über die folgenden Subtests: Symbol Digit Modalities Test; One-Touch-Strümpfe von Cambridge; Trail-Making; Hopkins Sprachlerntest überarbeitet; Paced Tapping Test; und der Emotionserkennungstest. Das HD-CAB-Komposit wird abgeleitet, indem die Ergebnisse der einzelnen Teilnehmer bei jedem der 6 Untertests in Z-Werte umgewandelt und die Z-Werte gemittelt werden, um die globale Leistung relativ zur Referenzstichprobe mit einer erwarteten Z-Wert-Verteilung von etwa -3 bis darzustellen +3, wobei eine höhere Punktzahl eine Verbesserung anzeigt. Ein positives HD-CAB-Komposit bei der Nachuntersuchung weist auf eine Verbesserung der kognitiven Funktion hin; ein negativer zusammengesetzter Score zeigt eine Verschlechterung der kognitiven Funktion an; und ein zusammengesetzter Wert von "0" würde keine Änderung relativ zur Grundlinie widerspiegeln. Diese Ergebnismessung vergleicht die zusammengesetzte HD-CAB-Änderung von den Ausgangswerten zwischen Teilnehmern mit Huntington in SAGE-718- und Placebo-Armen.
Grundlinie, Tag 28
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Cambridge Neuropsychology Test Automated Battery (CANTAB) Test
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28

Das CANTAB bewertet die kognitive Funktion anhand der folgenden Untertests:

  • N-Back-Test (optional)
  • Multitasking-Test (optional)
  • Räumlicher Arbeitsgedächtnis-Aufgabentest
  • Räumlicher Spannentest (optional)
  • Gepaartes Lernen von Mitarbeitern (optional)
Grundlinie, Tag 28
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRFCAT)-Score
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28
Der VRFCAT ist ein Tablet-basiertes Maß, das die Fähigkeit bewertet, instrumentelle Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen, die als Maß für die funktionelle Verbesserung dienen. Die Teilnehmer erledigen eine Reihe von Aufgaben, die ihrer funktionalen Kapazität für die Zubereitung von Mahlzeiten, die Nutzung öffentlicher Verkehrsmittel, das Einkaufen und die Verwaltung von Währungen entsprechen. Für diese Aktivitäten wird die Gesamtabschlusszeit aufgezeichnet, die zwischen 0 und 60.000 Millisekunden liegt. Eine geringere Zeit, die zum Abschließen der Aktivität erforderlich ist, weist auf eine bessere Funktion hin.
Grundlinie, Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. Mai 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

15. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 718-CIH-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die gemeinsame Nutzung von Daten steht im Einklang mit der Richtlinie zur Einreichung von Ergebnissen auf ClinicalTrials.gov.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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