Studie k vyhodnocení vlivu SAGE-718 na funkční kapacitu u účastníků s Huntingtonovou chorobou
11. září 2025 aktualizováno: Supernus Pharmaceuticals, Inc.
28denní randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová a normativní srovnávací studie k vyhodnocení účinku SAGE-718 na funkční kapacitu u účastníků s Huntingtonovou chorobou
Primárním účelem této studie je posoudit velikost základního rozdílu mezi účastníky s ranou Huntingtonovou chorobou (HD) a zdravými účastníky (HP) s ohledem na měření kognitivní výkonnosti a vliv SAGE-718 na kognitivní výkonnost a fungování v účastníci s HD.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
69
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Montreal, Kanada, H2X 3E4
- Sage Investigational Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Sage Investigational Site
-
-
California
-
Los Alamitos, California, Spojené státy, 90720
- Sage Investigational Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
- Sage Investigational Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20057
- Sage Investigational Site
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33431
- Sage Investigational Site
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33602
- Sage Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Sage Investigational Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
- Sage Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10027
- Sage Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- Sage Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
- Sage Investigational Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Sage Investigational Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Sage Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
25 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pro všechny
Souhlasíte s tím, že se zdržíte užívání drog po dobu trvání studie a alkoholu během 48 hodin před každou studijní návštěvou
Další kritéria pro účastníky pouze s HD:
Mít:
- Geneticky potvrzené onemocnění s expanzí cytosinu, adeninu a guaninu (CAG) ≥36
- Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) >6 and <13, což naznačuje ne více než střední úroveň funkčního poškození.
- Žádné rysy juvenilní HD [tj. sjednocená škála hodnocení Huntingtonovy choroby (UHDRS) Diagnostická úroveň spolehlivosti (DCL) = 4 před dosažením věku 25 let].
- Skóre CAG-Age-Product (CAP) >70, jak bylo vypočteno pomocí vzorce CAP: Věk × (CAG - 30) / 6,49.
Skóre <26 v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA) při screeningu, což ukazuje na přítomnost kognitivní poruchy.
Další kritéria pouze pro HP:
- Skóre ≥26 na MoCA při screeningu.
Kritéria vyloučení:
Pro všechny
- Mít diagnózu probíhajícího neurodegenerativního stavu jiného než HD, včetně, ale bez omezení, Alzheimerovy choroby, vaskulární demence, demence s Lewyho tělísky nebo Parkinsonovy choroby.
Do 30 dnů od screeningu a během účasti ve studii dostávat jakékoli zakázané léky
Další kritéria pouze pro účastníky s HD
- Prodělal žaludeční bypass, má žaludeční návlek nebo bandáž na břiše nebo měl nějaké související procedury, které narušují gastrointestinální průchod.
- Do 30 dnů od screeningu a během účasti ve studii obdržíte jakékoli zakázané léky.
- Účastnili jste se předchozí klinické studie SAGE-718, účastnili jste se předchozí studie genové terapie nebo se účastnili jakékoli jiné studie léků, biologických látek nebo zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší), pokud účastník byl zařazen pouze do placebové větve studie. Kromě toho budou vyloučeni účastníci, kteří podstoupili léčbu antisense oligonukleotidy nebo modifikátorem sestřihu mRNA.
- Je známo, že je alergický na kteroukoli z pomocných látek SAGE-718, včetně sójového lecitinu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Sage-718
Účastníci s HD obdrží Sage-718 1,2 miligramů (MG), ústně, jednou denně po dobu až 28 dnů.
|
SAGE-718 perorální měkké gelové lipidové kapsle
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci s HD obdrží placebo SAGE-718, ústně, jednou denně po dobu až 28 dnů.
|
Perorální tobolky odpovídající SAGE-718
|
|
Žádný zásah: Zdraví účastníci
HP zapsaný do této studie neobdrží žádný vyšetřovací produkt (IP) (SAGE-718 nebo Placebo).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rozdíl v Huntingtonově chorobě Kognitivní hodnocení baterie (HD-CAB) kompozitní skóre mezi účastníky s HD vs. HP na začátku studie
Časové okno: Základní linie
|
HD-CAB hodnotí kognitivní funkci pomocí 6 dílčích testů: Symbol Digit modality test-opraveně kódované položky (0-110); Jeden dotykový čas Cambridge (OTS)-MEAN do času na dosažení správné odpovědi (rozsah není definován); Zkušební stezka B (TMT-B)-Time pro dokončení úkolu (0-240 sekund); Hopkins verbální test učení revidoval řadu zkoušek správného stažení (0-48); Trasový testovací test-reciprocal standardní odchylky (SD) intertapových intervalů (rozsah není definován); Správně identifikované emoce rozpoznávání emocí negativní (0-24).
Hodnoty OTS & TMT B jsou vynásobeny -1, aby představovaly vyšší, je lepší směr jako jiné testy.
Každý ze 6 skóre subtestů byl transformován na Z-skóre (rozsah není definován; nízká negativní hodnota představuje kognitivní poškození), které se vypočítá odečtením průměru a dělením SD HP na začátku.
Kompozit HD-kabiny = průměr 6 z skóre.
Negativní HD-CAB účastníků HD = pokles kognitivní funkce vzhledem k HP. Hodnocení je relativní s referenční skupinou (zdravá populace).
|
Základní linie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s HD s nepříznivými událostmi s léčbou (čaje) a vážným čajem
Časové okno: Až den 42
|
Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka, který spravoval farmaceutický produkt, a to nemusí nutně mít kauzální vztah s touto léčbou.
Nežádoucí účinky ve výši léčby jsou definovány jako jakékoli nežádoucí účinky s nástupem na první dávku IP nebo po něm.
Vážný čaj je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který při jakékoli dávce má za následek smrt, přiměje účastník bezprostřední riziko smrti (událost ohrožující život), vyžaduje pacientskou hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, vede k přetrvávajícímu nebo významnému postižení nebo neschopnosti, což má za následek vrozenou abnorvalnost nebo vrozenou vadu.
|
Až den 42
|
|
Počet účastníků s HD s klinicky významnou změnou oproti základní linii v měření vitálních znaků
Časové okno: Až den 42
|
Vitální příznaky včetně perorální teploty, respirační frekvence, srdeční frekvence (vleže a stoje) a krevních tlaků (vleže a stoje).
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnou změnou v měření vitálních příznaků, která byla vyšetřovatelem považována za klinicky významné.
|
Až den 42
|
|
Počet účastníků s HD s klinicky významnou změnou z výchozí hodnoty při klinické laboratorní hodnocení
Časové okno: Až den 42
|
Byla provedena klinická laboratorní hodnocení včetně hematologie, sérové chemie, koagulace a analýzy moči.
Byl hlášen počet účastníků s klinicky významnou změnou laboratorních hodnocení, které byly vyšetřovatelem považovány za klinicky významné.
|
Až den 42
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Test na základní úrovni
Časové okno: Základní linie
|
CANTAB hodnotí kognitivní funkce pomocí následujících subtestů:
|
Základní linie
|
|
Skóre nástroje pro hodnocení funkční kapacity virtuální reality (VRFCAT) na základní úrovni
Časové okno: Základní linie
|
VRFCAT je měření založené na tabletu, které hodnotí schopnost provádět instrumentální aktivity každodenního života a slouží jako měřítko funkčního zlepšení.
Účastníci plní řadu úkolů odpovídajících funkční kapacitě pro přípravu jídel, používání veřejné dopravy, nakupování a správu měny.
U těchto činností se zaznamenává celkový čas dokončení, který se pohybuje v rozmezí 0 – 60 000 milisekund.
Méně času potřebného k dokončení aktivity naznačuje lepší funkci.
|
Základní linie
|
|
Změna oproti základnímu skóre ve složeném skóre baterie kognitivního hodnocení Huntingtonovy choroby (HD-CAB)
Časové okno: Základní stav, den 28
|
HD-CAB vyhodnocuje kognitivní funkce pomocí následujících dílčích testů: Test modalit symbolových číslic; Punčochy One Touch z Cambridge; Výroba stezek; Revidovaný Hopkinsův test verbálního učení; Temped Tapping Test; a Test rozpoznávání emocí.
Kompozit HD-CAB je odvozen transformací skóre jednotlivých účastníků v každém ze 6 dílčích testů na z-skóre a zprůměrováním z-skóre reprezentujících globální výkon vzhledem k referenčnímu vzorku s očekávaným rozložením z-skóre přibližně -3 až +3, přičemž vyšší skóre znamená zlepšení.
Pozitivní HD-CAB kompozit při sledování indikuje zlepšení kognitivních funkcí; negativní složené skóre ukazuje na zhoršení kognitivních funkcí; a složený z "0" by neodrážel žádnou změnu vzhledem k základní linii.
Toto měření výsledku porovná kompozitní změnu HD-CAB od výchozího skóre mezi účastníky s HD ve skupině SAGE-718 a ve větvi s placebem.
|
Základní stav, den 28
|
|
Změna od základní hodnoty v testu automatizované baterie Cambridge Neuropsychological Test (CANTAB).
Časové okno: Základní stav, den 28
|
CANTAB hodnotí kognitivní funkce pomocí následujících subtestů:
|
Základní stav, den 28
|
|
Změna od základní hodnoty ve skóre nástroje pro hodnocení funkční kapacity virtuální reality (VRFCAT).
Časové okno: Základní stav, den 28
|
VRFCAT je měření založené na tabletu, které hodnotí schopnost provádět instrumentální aktivity každodenního života a slouží jako měřítko funkčního zlepšení.
Účastníci plní řadu úkolů odpovídajících funkční kapacitě pro přípravu jídel, používání veřejné dopravy, nakupování a správu měny.
U těchto činností se zaznamenává celkový čas dokončení, který se pohybuje v rozmezí 0 – 60 000 milisekund.
Méně času potřebného k dokončení aktivity naznačuje lepší funkci.
|
Základní stav, den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. května 2022
Primární dokončení (Aktuální)
29. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
10. dubna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
3. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
15. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. září 2025
Naposledy ověřeno
1. dubna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Duševní poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Neurokognitivní poruchy
- Poruchy kognice
- Demence
- Neurodegenerativní onemocnění
- Poruchy pohybu
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Bazální gangliové choroby
- Dyskineze
- Chorea
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Huntingtonova nemoc
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Padělané drogy
Další identifikační čísla studie
- 718-CIH-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Sdílení dat bude v souladu s politikou předkládání výsledků ClinicalTrials.gov.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .