Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení vlivu SAGE-718 na funkční kapacitu u účastníků s Huntingtonovou chorobou

29. března 2024 aktualizováno: Sage Therapeutics

28denní randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, paralelní skupinová a normativní srovnávací studie k vyhodnocení účinku SAGE-718 na funkční kapacitu u účastníků s Huntingtonovou chorobou

Primárním účelem této studie je posoudit velikost základního rozdílu mezi účastníky s ranou Huntingtonovou chorobou (HD) a zdravými účastníky (HP) s ohledem na měření kognitivní výkonnosti a vliv SAGE-718 na kognitivní výkonnost a fungování v účastníci s HD.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos, California, Spojené státy, 90720
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Sage Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

25 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pro všechny

  1. Souhlasíte s tím, že se zdržíte užívání drog po dobu trvání studie a alkoholu během 48 hodin před každou studijní návštěvou

    Další kritéria pro účastníky pouze s HD:

  2. Mít:

    1. Geneticky potvrzené onemocnění s expanzí cytosinu, adeninu a guaninu (CAG) ≥36
    2. Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity (TFC) >6 and <13, což naznačuje ne více než střední úroveň funkčního poškození.
    3. Žádné rysy juvenilní HD [tj. sjednocená škála hodnocení Huntingtonovy choroby (UHDRS) Diagnostická úroveň spolehlivosti (DCL) = 4 před dosažením věku 25 let].
  3. Skóre CAG-Age-Product (CAP) >70, jak bylo vypočteno pomocí vzorce CAP: Věk × (CAG - 30) / 6,49.

  4. Skóre <26 v Montrealském kognitivním hodnocení (MoCA) při screeningu, což ukazuje na přítomnost kognitivní poruchy.

    Další kritéria pouze pro HP:

  5. Skóre ≥26 na MoCA při screeningu.

Kritéria vyloučení:

Pro všechny

  1. Mít diagnózu probíhajícího neurodegenerativního stavu jiného než HD, včetně, ale bez omezení, Alzheimerovy choroby, vaskulární demence, demence s Lewyho tělísky nebo Parkinsonovy choroby.

  2. Do 30 dnů od screeningu a během účasti ve studii dostávat jakékoli zakázané léky

    Další kritéria pouze pro účastníky s HD

  3. Prodělal žaludeční bypass, má žaludeční návlek nebo bandáž na břiše nebo měl nějaké související procedury, které narušují gastrointestinální průchod.
  4. Do 30 dnů od screeningu a během účasti ve studii obdržíte jakékoli zakázané léky.
  5. Účastnili jste se předchozí klinické studie SAGE-718, účastnili jste se předchozí studie genové terapie nebo se účastnili jakékoli jiné studie léků, biologických látek nebo zařízení během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší), pokud účastník byl zařazen pouze do placebové větve studie. Kromě toho budou vyloučeni účastníci, kteří podstoupili léčbu antisense oligonukleotidy nebo modifikátorem sestřihu mRNA.
  6. Je známo, že je alergický na kteroukoli z pomocných látek SAGE-718, včetně sójového lecitinu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SAGE-718
Účastníci budou dostávat SAGE-718 1,2 mg měkké gelové lipidové tobolky perorálně jednou denně ráno po dobu až 28 dnů.
Lék: SAGE-718
SAGE-718 perorální měkké gelové lipidové kapsle
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou dostávat kapsli s placebem odpovídající SAGE-718 perorálně jednou denně ráno po dobu až 28 dnů.
Lék: Placebo
Perorální tobolky odpovídající SAGE-718

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl ve složeném skóre kognitivního hodnocení baterie Huntingtonovy choroby (HD-CAB) mezi účastníky s HD a HP na základní úrovni
Časové okno: Základní linie
HD-CAB vyhodnocuje kognitivní funkce pomocí následujících dílčích testů: Test modalit symbolových číslic; Punčochy One Touch z Cambridge; Výroba stezek; Revidovaný Hopkinsův test verbálního učení; Temped Tapping Test; a Test rozpoznávání emocí. Kompozit HD-CAB je odvozen transformací skóre jednotlivých účastníků v každém ze 6 dílčích testů na z-skóre a zprůměrováním z-skóre reprezentujících globální výkon vzhledem k referenčnímu vzorku (HP). Negativní HD-CAB kompozitní skóre účastníků s HD bude indikovat pokles kognitivních funkcí ve srovnání s HP.
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Vytvořte první dávku studovaného léku do 42. dne
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s touto léčbou. SAE je jakákoli neobvyklá zdravotní událost, která při jakékoli dávce vede ke smrti, vystavuje účastníka bezprostřednímu riziku smrti (život ohrožující událost); to však nezahrnuje událost, která, pokud by se vyskytla v těžší formě, mohla způsobit smrt, vyžadovala hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace, měla za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo nezpůsobilost, měla za následek vrozenou vadu nebo vrozená vada.
Vytvořte první dávku studovaného léku do 42. dne
Procento účastníků s klinicky významnými změnami v měření vitálních funkcí
Časové okno: Vytvořte první dávku studovaného léku do 42. dne
Vytvořte první dávku studovaného léku do 42. dne
Procento účastníků s klinicky významnými změnami v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Vytvořte první dávku studovaného léku do 42. dne
Vytvořte první dávku studovaného léku do 42. dne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) Test na základní úrovni
Časové okno: Základní linie

CANTAB hodnotí kognitivní funkce pomocí následujících subtestů:

  • Test N-Back (volitelné)
  • Test multitaskingu (volitelné)
  • Test úlohy prostorové pracovní paměti
  • Test prostorového rozpětí (volitelné)
  • Paired Associates Learning (nepovinné) Toto měření výsledku porovná výsledky testu CANTAB mezi účastníky s HD vs HP na základní úrovni.
Základní linie
Skóre nástroje pro hodnocení funkční kapacity virtuální reality (VRFCAT) na základní úrovni
Časové okno: Základní linie
VRFCAT je měření založené na tabletu, které hodnotí schopnost provádět instrumentální aktivity každodenního života a slouží jako měřítko funkčního zlepšení. Účastníci plní řadu úkolů odpovídajících funkční kapacitě pro přípravu jídel, používání veřejné dopravy, nakupování a správu měny. U těchto činností se zaznamenává celkový čas dokončení, který se pohybuje v rozmezí 0 – 60 000 milisekund. Méně času potřebného k dokončení aktivity naznačuje lepší funkci.
Základní linie
Změna oproti základnímu skóre ve složeném skóre baterie kognitivního hodnocení Huntingtonovy choroby (HD-CAB)
Časové okno: Základní stav, den 28
HD-CAB vyhodnocuje kognitivní funkce pomocí následujících dílčích testů: Test modalit symbolových číslic; Punčochy One Touch z Cambridge; Výroba stezek; Revidovaný Hopkinsův test verbálního učení; Temped Tapping Test; a Test rozpoznávání emocí. Kompozit HD-CAB je odvozen transformací skóre jednotlivých účastníků v každém ze 6 dílčích testů na z-skóre a zprůměrováním z-skóre reprezentujících globální výkon vzhledem k referenčnímu vzorku s očekávaným rozložením z-skóre přibližně -3 až +3, přičemž vyšší skóre znamená zlepšení. Pozitivní HD-CAB kompozit při sledování indikuje zlepšení kognitivních funkcí; negativní složené skóre ukazuje na zhoršení kognitivních funkcí; a složený z "0" by neodrážel žádnou změnu vzhledem k základní linii. Toto měření výsledku porovná kompozitní změnu HD-CAB od výchozího skóre mezi účastníky s HD ve skupině SAGE-718 a ve větvi s placebem.
Základní stav, den 28
Změna od základní hodnoty v testu automatizované baterie Cambridge Neuropsychological Test (CANTAB).
Časové okno: Základní stav, den 28

CANTAB hodnotí kognitivní funkce pomocí následujících subtestů:

  • Test N-Back (volitelné)
  • Test multitaskingu (volitelné)
  • Test úlohy prostorové pracovní paměti
  • Test prostorového rozpětí (volitelné)
  • Párové učení spolupracovníků (volitelné)
Základní stav, den 28
Změna od základní hodnoty ve skóre nástroje pro hodnocení funkční kapacity virtuální reality (VRFCAT).
Časové okno: Základní stav, den 28
VRFCAT je měření založené na tabletu, které hodnotí schopnost provádět instrumentální aktivity každodenního života a slouží jako měřítko funkčního zlepšení. Účastníci plní řadu úkolů odpovídajících funkční kapacitě pro přípravu jídel, používání veřejné dopravy, nakupování a správu měny. U těchto činností se zaznamenává celkový čas dokončení, který se pohybuje v rozmezí 0 – 60 000 milisekund. Méně času potřebného k dokončení aktivity naznačuje lepší funkci.
Základní stav, den 28

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sage Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. dubna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

3. května 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 718-CIH-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Sdílení dat bude v souladu s politikou předkládání výsledků ClinicalTrials.gov.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na SAGE-718

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kosovo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit