Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке влияния SAGE-718 на функциональную способность участников с болезнью Гентингтона

29 марта 2024 г. обновлено: Sage Therapeutics

28-дневное рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование с параллельными группами и нормативным сравнением для оценки влияния SAGE-718 на функциональную способность у участников с болезнью Гентингтона

Основная цель этого исследования — оценить величину исходной разницы между участниками с ранней болезнью Гентингтона (БГ) и здоровыми участниками (БГ) в отношении показателей когнитивных функций и влияния SAGE-718 на когнитивные функции и функционирование в участников с HD.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

80

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Grant Rutledge, PhD
  • Номер телефона: 339-368-8432
  • Электронная почта: grant.rutledge@sagerx.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos, California, Соединенные Штаты, 90720
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Соединенные Штаты, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Sage Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 25 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

Для всех

  1. Согласитесь воздерживаться от злоупотребления наркотиками на время исследования и от алкоголя в течение 48 часов, предшествующих каждому визиту в рамках исследования.

    Дополнительные критерии для участников только с HD:

  2. Есть:

    1. Генетически подтвержденное заболевание с экспансией цитозина, аденина и гуанина (CAG) ≥36
    2. Унифицированная шкала оценки болезни Хантингтона (UHDRS) Общая функциональная емкость (TFC)> 6 и <13, что предполагает не более чем умеренный уровень функциональных нарушений.
    3. Нет признаков ювенильного БГ [т.е. диагностический уровень достоверности (DCL) унифицированной шкалы оценки болезни Гентингтона (UHDRS) = 4 до 25 лет].
  3. Показатель CAG-Age-Product (CAP) >70, рассчитанный по формуле CAP: Возраст × (CAG-30) / 6,49.

  4. Оценка <26 по Монреальской когнитивной оценке (MoCA) при скрининге, что указывает на наличие когнитивных нарушений.

    Дополнительные критерии только для HP:

  5. Оценка ≥26 по MoCA при скрининге.

Критерий исключения:

Для всех

  1. Иметь диагноз продолжающегося нейродегенеративного состояния, отличного от HD, включая, помимо прочего, болезнь Альцгеймера, сосудистую деменцию, деменцию с тельцами Леви или болезнь Паркинсона.

  2. Получать любые запрещенные лекарства в течение 30 дней после скрининга и во время участия в исследовании.

    Дополнительные критерии только для участников с HD

  3. Перенес операцию обходного желудочного анастомоза, установил желудочный рукав или поясной бандаж или перенес какие-либо сопутствующие процедуры, препятствующие желудочно-кишечному транзиту.
  4. Получать любые запрещенные лекарства в течение 30 дней после скрининга и во время участия в исследовании.
  5. Принимали участие в предыдущем клиническом исследовании SAGE-718, участвовали в предыдущем исследовании генной терапии или участвовали в испытании любого другого лекарственного средства, биологического препарата или устройства в течение 30 дней или 5 периодов полураспада (в зависимости от того, что дольше), если только участник был зачислен исключительно в группу плацебо исследования. Кроме того, будут исключены участники, получившие лечение антисмысловыми олигонуклеотидами или модификатором сплайсинга мРНК.
  6. Известно, что у него аллергия на любой из вспомогательных веществ SAGE-718, включая соевый лецитин.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SAGE-718
Участники будут получать 1,2 мг липидных капсул SAGE-718 перорально один раз в день утром в течение 28 дней.
Лекарство: SAGE-718
SAGE-718 оральные мягкие липидные капсулы
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать капсулу плацебо, соответствующую SAGE-718, перорально один раз в день утром в течение 28 дней.
Лекарство: Плацебо
Капсулы для перорального применения, соответствующие SAGE-718

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разница в совокупном балле батареи когнитивных тестов на болезнь Хантингтона (HD-CAB) между участниками с HD и HP на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень
HD-CAB оценивает когнитивную функцию с помощью следующих подтестов: тест модальностей символов и цифр; Кембриджские чулки One Touch; Создание тропы; Пересмотренный тест вербального обучения Хопкинса; Постукивание в темпе; и тест на распознавание эмоций. Композит HD-CAB получается путем преобразования оценок отдельных участников по каждому из 6 подтестов в z-показатели и усреднения z-показателей для представления общей производительности по сравнению с эталонным образцом (HP). Отрицательный составной балл HD-CAB участников с HD будет указывать на снижение когнитивной функции по сравнению с HP.
Базовый уровень

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Приготовьте первую дозу исследуемого препарата до 42-го дня.
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или участника клинического исследования, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с данным лечением. СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское происшествие, которое при любой дозе приводит к смерти, подвергает участника непосредственному риску смерти (угрожающее жизни событие); однако это не включает событие, которое, если бы оно произошло в более тяжелой форме, могло бы привести к смерти, потребовать стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, привести к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности, привести к врожденной аномалии или врожденный дефект.
Приготовьте первую дозу исследуемого препарата до 42-го дня.
Процент участников с клинически значимыми изменениями основных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: Приготовьте первую дозу исследуемого препарата до 42-го дня.
Приготовьте первую дозу исследуемого препарата до 42-го дня.
Процент участников с клинически значимыми изменениями в лабораторных оценках
Временное ограничение: Приготовьте первую дозу исследуемого препарата до 42-го дня.
Приготовьте первую дозу исследуемого препарата до 42-го дня.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Кембриджский нейропсихологический тест Автоматизированная батарея (CANTAB) Тест на исходном уровне
Временное ограничение: Базовый уровень

CANTAB оценивает когнитивную функцию с помощью следующих подтестов:

  • N-обратный тест (необязательно)
  • Тест на многозадачность (необязательно)
  • Тест на пространственную рабочую память
  • Тест пространственного охвата (дополнительно)
  • Парное обучение ассоциированных лиц (необязательно) Этот показатель результатов позволяет сравнить результаты теста CANTAB между участниками с HD и HP на исходном уровне.
Базовый уровень
Базовый балл инструмента оценки функциональных возможностей виртуальной реальности (VRFCAT)
Временное ограничение: Базовый уровень
VRFCAT — это тест на основе планшета, который оценивает способность выполнять инструментальные действия в повседневной жизни и служит мерой функционального улучшения. Участники выполняют ряд заданий, соответствующих функциональным возможностям по приготовлению еды, использованию общественного транспорта, покупкам и управлению валютой. Для этих действий записывается общее время завершения, которое находится в диапазоне от 0 до 60000 миллисекунд. Меньшее время, необходимое для завершения деятельности, указывает на лучшую функцию.
Базовый уровень
Изменение по сравнению с исходным уровнем сводной оценки батареи когнитивных тестов на болезнь Гентингтона (HD-CAB)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
HD-CAB оценивает когнитивную функцию с помощью следующих подтестов: тест модальностей символов и цифр; Кембриджские чулки One Touch; Создание тропы; Пересмотренный тест вербального обучения Хопкинса; Постукивание в темпе; и тест на распознавание эмоций. Композит HD-CAB получается путем преобразования оценок отдельных участников по каждому из 6 подтестов в z-показатели и усреднения z-показателей для представления общей производительности по сравнению с эталонной выборкой с ожидаемым распределением z-показателей приблизительно от -3 до +3, с более высоким баллом, указывающим на улучшение. Положительный композит HD-CAB при последующем наблюдении указывает на улучшение когнитивной функции; отрицательный суммарный балл указывает на ухудшение когнитивной функции; и комбинация «0» будет отражать отсутствие изменений по сравнению с исходным уровнем. Эта мера исхода будет сравнивать комбинированное изменение HD-CAB по сравнению с исходными баллами между участниками с HD в группах SAGE-718 и плацебо.
Исходный уровень, день 28
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте автоматизированной батареи Кембриджского нейропсихологического теста (CANTAB)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28

CANTAB оценивает когнитивную функцию с помощью следующих подтестов:

  • N-обратный тест (необязательно)
  • Тест на многозадачность (необязательно)
  • Тест на пространственную рабочую память
  • Тест пространственного охвата (дополнительно)
  • Парное обучение партнеров (по желанию)
Исходный уровень, день 28
Изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах Инструмента оценки функциональных возможностей виртуальной реальности (VRFCAT)
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
VRFCAT — это тест на основе планшета, который оценивает способность выполнять инструментальные действия в повседневной жизни и служит мерой функционального улучшения. Участники выполняют ряд заданий, соответствующих функциональным возможностям по приготовлению еды, использованию общественного транспорта, покупкам и управлению валютой. Для этих действий записывается общее время завершения, которое находится в диапазоне от 0 до 60000 миллисекунд. Меньшее время, необходимое для завершения деятельности, указывает на лучшую функцию.
Исходный уровень, день 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sage Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 июня 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 718-CIH-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Обмен данными будет соответствовать политике предоставления результатов ClinicalTrials.gov.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования SAGE-718

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться