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Uno studio per valutare l'effetto di SAGE-718 sulla capacità di funzionamento nei partecipanti con malattia di Huntington

11 settembre 2025 aggiornato da: Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di 28 giorni randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli e di confronto normativo per valutare l'effetto di SAGE-718 sulla capacità di funzionamento nei partecipanti con malattia di Huntington

Lo scopo principale di questo studio è valutare l'entità della differenza di base tra i partecipanti con la malattia di Huntington precoce (HD) e i partecipanti sani (HP) rispetto alle misure delle prestazioni cognitive e l'effetto di SAGE-718 sulle prestazioni cognitive e sul funzionamento in partecipanti con MH.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

69

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montreal, Canada, H2X 3E4
        • Sage Investigational Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos, California, Stati Uniti, 90720
        • Sage Investigational Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Sage Investigational Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 25 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

Per tutti

  1. Accettare di astenersi dall'abuso di droghe per la durata dello studio e dall'alcol durante le 48 ore precedenti ogni visita di studio

    Criteri aggiuntivi per i partecipanti solo con MH:

  2. Avere:

    1. Malattia geneticamente confermata con espansione di citosina, adenina e guanina (CAG) ≥36
    2. Capacità funzionale totale (TFC) della Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) >6 e <13, suggerendo non più di un livello moderato di compromissione funzionale.
    3. Nessuna caratteristica della MH giovanile [cioè, Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Diagnostic Confidence Level (DCL) = 4 prima dei 25 anni].
  3. Punteggio CAG-Età-Prodotto (CAP) >70, calcolato utilizzando la formula CAP: Età × (CAG - 30) / 6,49.

  4. Punteggio <26 sul Montreal Cognitive Assessment (MoCA) allo Screening, che indica la presenza di deterioramento cognitivo.

    Criteri aggiuntivi solo per HP:

  5. Punteggio ≥26 sul MoCA allo screening.

Criteri di esclusione:

Per tutti

  1. Avere una diagnosi di una condizione neurodegenerativa in corso diversa dalla MH, inclusi ma non limitati a morbo di Alzheimer, demenza vascolare, demenza con corpi di Lewy o morbo di Parkinson.

  2. Ricevi tutti i farmaci proibiti entro 30 giorni dallo screening e durante la partecipazione allo studio

    Criteri aggiuntivi per i partecipanti solo con MH

  3. Ha subito un intervento chirurgico di bypass gastrico, ha una manica gastrica o una fascia addominale o ha subito procedure correlate che interferiscono con il transito gastrointestinale.
  4. Ricevi tutti i farmaci proibiti entro 30 giorni dallo screening e durante la partecipazione allo studio.
  5. Aver partecipato a un precedente studio clinico su SAGE-718, aver partecipato a un precedente studio di terapia genica o aver partecipato a qualsiasi altro studio farmacologico, biologico o dispositivo entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale dei due sia più lungo), a meno che il partecipante è stato arruolato esclusivamente nel braccio placebo dello studio. Inoltre, saranno esclusi i partecipanti che hanno ricevuto un trattamento con oligonucleotidi antisenso o un modificatore di splicing dell'mRNA.
  6. È noto per essere allergico a qualsiasi eccipiente SAGE-718, inclusa la lecitina di soia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sage-718
I partecipanti con HD riceveranno SAGE-718 1,2 milligrammi (mg), oralmente, una volta al giorno per un massimo di 28 giorni.
Droga: SALVIA-718
SAGE-718 capsule lipidiche softgel orali
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti con HD riceveranno il placebo di abbinamento SAGE-718, oralmente, una volta al giorno per un massimo di 28 giorni.
Droga: Placebo
Capsule orali corrispondenti a SAGE-718
Nessun intervento: Partecipanti sani
HP iscritti a questo studio non riceverà alcun prodotto investigativo (IP) (SAGE-718 o placebo).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza nel punteggio composito della batteria cognitiva della batteria cognitiva di Huntington tra partecipanti con HD vs HP al basale
Lasso di tempo: Basale
HD-Cab valuta la funzione cognitiva usando 6 sottotest: modalità di cifera di simbolo oggetti codificati con corretto (0-110); One Touch Stockings of Cambridge (OTS)-Mean Time per raggiungere la risposta corretta (intervallo non definito); Trail make Test Trail B (TMT-B)-tempo per completare l'attività (0-240 sec); Test di apprendimento verbale di Hopkins Reviso totali RICHIAME CORRETTA (0-48); Test di tocco ritmo-reciprocale della deviazione standard (DS) degli intervalli di intertap (intervallo non definito); Emozioni di riconoscimento delle emozioni Emozioni negative identificate correttamente (0-24). I valori di OTS e TMT B vengono moltiplicati per -1 per rappresentare una direzione superiore è una direzione migliore come altri test. Ciascuno dei 6 punteggi dei subtest è stato trasformato in z-punteggio (intervallo non definito; un basso valore negativo rappresenta un deterioramento cognitivo), che viene calcolato sottraendo la media e dividendo per SD di HP al basale. Composito HD-cab = media di 6 punteggi Z. HD-Cab negativo dei partecipanti HD = declino della funzione cognitiva rispetto a HP. La valutazione è relativa al gruppo di riferimento (popolazione sana).
Basale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con HD con eventi avversi emergenti (Teaes) e Teaes Serious Teaes
Lasso di tempo: Fino al giorno 42
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in un partecipante ha somministrato un prodotto farmaceutico e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Gli eventi avversi emergenti dal trattamento sono definiti come eventuali eventi avversi con inizio o dopo la prima dose di IP. Un teae grave è un evento medico spiacevole che a qualsiasi dose provoca la morte, mette il partecipante a rischio immediato di morte (un evento pericoloso per la vita), richiede un ricovero nel paziente o il prolungamento del ricovero esistente, provoca disabilità o incapacità significativa o significativa, si traduce in un'anomalia congenita o di un difetto alla nascita.
Fino al giorno 42
Numero di partecipanti con HD con variazioni clinicamente significative rispetto al basale nelle misurazioni dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino al giorno 42
Segni vitali tra cui temperatura orale, frequenza respiratoria, frequenza cardiaca (supina e posizione) e pressioni sanguigne (supine e posizione). Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle misurazioni dei segni vitali che sono stati riportati clinicamente significativi dal ricercatore.
Fino al giorno 42
Numero di partecipanti con HD con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nelle valutazioni di laboratorio clinico
Lasso di tempo: Fino al giorno 42
Sono state eseguite valutazioni di laboratorio clinico tra cui ematologia, chimica sierica, coagulazione e analisi delle urine. Sono stati segnalati il ​​numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nelle valutazioni di laboratorio che sono state riportate clinicamente significative dallo investigatore.
Fino al giorno 42

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) al basale
Lasso di tempo: Linea di base

Il CANTAB valuta la funzione cognitiva tramite i seguenti subtest:

  • Test N-Back (facoltativo)
  • Test multitasking (facoltativo)
  • Test di attività di memoria di lavoro spaziale
  • Spatial Span Test (facoltativo)
  • Apprendimento dei soci accoppiati (facoltativo) Questa misura dei risultati confronterà i risultati del test CANTAB tra partecipanti con MH e HP al basale.
Linea di base
Punteggio dello strumento di valutazione della capacità funzionale della realtà virtuale (VRFCAT) al basale
Lasso di tempo: Linea di base
Il VRFCAT è una misura basata su tablet che valuta la capacità di svolgere attività strumentali della vita quotidiana come misura del miglioramento funzionale. I partecipanti completano una serie di compiti corrispondenti alla capacità funzionale per la preparazione dei pasti, l'uso dei mezzi pubblici, la spesa e la gestione della valuta. Il tempo di completamento totale viene registrato per queste attività, che varia da 0 a 60000 millisecondi. Minor tempo richiesto per completare l'attività indica una migliore funzionalità.
Linea di base
Variazione rispetto al basale nel punteggio composito della batteria di valutazione cognitiva della malattia di Huntington (HD-CAB).
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
L'HD-CAB valuta la funzione cognitiva tramite i seguenti sottotest: test delle modalità delle cifre dei simboli; One Touch Calze di Cambridge; Creazione di sentieri; Test di apprendimento verbale Hopkins rivisto; Test di intercettazione stimolato; e il test di riconoscimento delle emozioni. Il composito HD-CAB è derivato trasformando i punteggi dei singoli partecipanti su ciascuno dei 6 test secondari in punteggi z e calcolando la media dei punteggi z per rappresentare le prestazioni globali rispetto al campione di riferimento con una distribuzione del punteggio z prevista di circa -3 a +3, con un punteggio più alto che indica un miglioramento. Un composito HD-CAB positivo al follow-up indica un miglioramento della funzione cognitiva; un punteggio composito negativo indica un peggioramento della funzione cognitiva; e un composto di "0" non rifletterebbe alcun cambiamento rispetto alla linea di base. Questa misura di esito confronterà la variazione composita HD-CAB rispetto ai punteggi basali tra i partecipanti con HD nei bracci SAGE-718 e placebo.
Linea di base, giorno 28
Variazione rispetto al basale nel test Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB).
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28

Il CANTAB valuta la funzione cognitiva tramite i seguenti subtest:

  • Test N-Back (facoltativo)
  • Test multitasking (facoltativo)
  • Test di attività di memoria di lavoro spaziale
  • Spatial Span Test (facoltativo)
  • Apprendimento dei soci accoppiati (facoltativo)
Linea di base, giorno 28
Variazione rispetto al basale nel punteggio VRFCAT (Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool).
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
Il VRFCAT è una misura basata su tablet che valuta la capacità di svolgere attività strumentali della vita quotidiana come misura del miglioramento funzionale. I partecipanti completano una serie di compiti corrispondenti alla capacità funzionale per la preparazione dei pasti, l'uso dei mezzi pubblici, la spesa e la gestione della valuta. Il tempo di completamento totale viene registrato per queste attività, che varia da 0 a 60000 millisecondi. Minor tempo richiesto per completare l'attività indica una migliore funzionalità.
Linea di base, giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Supernus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 maggio 2022

Completamento primario (Effettivo)

29 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

10 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 settembre 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 718-CIH-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

La condivisione dei dati sarà coerente con la politica di invio dei risultati di ClinicalTrials.gov.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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