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ハンチントン病の参加者の機能能力に対するSAGE-718の効果を評価する研究

2024年3月29日 更新者：Sage Therapeutics

ハンチントン病の参加者の機能能力に対するSAGE-718の効果を評価するための28日間の無作為化、プラセボ対照、二重盲検、並行群および規範的比較研究

この研究の主な目的は、初期ハンチントン病 (HD) の参加者と健康な参加者 (HP) の認知パフォーマンスの測定値、および認知パフォーマンスと機能に対する SAGE-718 の効果に関するベースラインの違いの大きさを評価することです。 HD の参加者。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

80

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • Sage Investigational Site
    • California
      • Los Alamitos、California、アメリカ、90720
        • Sage Investigational Site
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20057
        • Sage Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33431
        • Sage Investigational Site
      • Tampa、Florida、アメリカ、33602
        • Sage Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Sage Investigational Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
        • Sage Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10027
        • Sage Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • Sage Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45221
        • Sage Investigational Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Sage Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Sage Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

25年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

包含基準:

すべてのために

  1. -研究期間中は乱用薬物を控え、各研究訪問前の48時間はアルコールを控えることに同意する

    HDのみの参加者の追加基準:

  2. もつ：

    1. -シトシン、アデニン、およびグアニン（CAG）拡張≥36を伴う遺伝的に確認された疾患
    2. 統一ハンチントン病評価尺度 (UHDRS) の総機能容量 (TFC) が 6 を超えて 13 未満であり、機能障害が中程度以下であることを示唆しています。
    3. 若年性 HD の特徴がない [すなわち、統一ハンチントン病評価尺度 (UHDRS) Diagnostic Confidence Level (DCL) = 25 歳以前は 4]。
  3. CAG-Age-Product (CAP) スコア > 70、CAP 式を使用して計算: Age × (CAG - 30) / 6.49。

  4. -スクリーニング時のモントリオール認知評価（MoCA）のスコアが26未満であり、認知障害の存在を示しています。

    HP のみの追加基準:

  5. スクリーニング時の MoCA スコアが 26 以上であること。

除外基準:

すべてのために

  1. -アルツハイマー病、血管性認知症、レビー小体型認知症、またはパーキンソン病を含むがこれらに限定されない、HD以外の進行中の神経変性状態の診断を受けている.

  2. -スクリーニングから30日以内および研究への参加中に禁止されている薬を受け取る

    HDのみの参加者の追加基準

  3. 胃バイパス手術を受けた、胃スリーブまたはラップバンドを持っている、または胃腸通過を妨げる関連処置を受けた。
  4. -スクリーニングから30日以内および研究への参加中に禁止されている薬を受け取ります。
  5. -SAGE-718の以前の臨床研究に参加したことがある、以前の遺伝子治療研究に参加したことがある、または30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内に他の薬物、生物学的、またはデバイス試験に参加したことがある場合を除き、参加者は、研究のプラセボ群にのみ登録されました。 さらに、アンチセンスオリゴヌクレオチドまたはmRNAスプライシング修飾子による治療を受けた参加者は除外されます。
  6. 大豆レシチンを含む SAGE-718 賦形剤のいずれかにアレルギーがあることが知られています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：SAGE-718
参加者は、SAGE-718 1.2 mg ソフトジェル脂質カプセルを、最大 28 日間、朝に 1 日 1 回経口投与されます。
薬：SAGE-718
SAGE-718 経口ソフトジェル脂質カプセル
プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、最大 28 日間、朝に 1 日 1 回経口で SAGE-718 に一致するプラセボ カプセルを受け取ります。
薬：プラセボ
SAGE-718対応経口カプセル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインでの HD と HP の参加者間のハンチントン病認知評価バッテリー (HD-CAB) 複合スコアの差
時間枠：ベースライン
HD-CAB は、次のサブテストによって認知機能を評価します。 シンボル ディジット モダリティ テスト。ケンブリッジのワンタッチストッキング。トレイルメイキング;ホプキンスの言語学習テストが改訂されました。ペースを決めたタッピングテスト;そして感情認識テスト。 HD-CAB 複合値は、6 つのサブテストのそれぞれに関する個々の参加者のスコアを Z スコアに変換し、Z スコアを平均して参照サンプル (HP) と比較した全体的なパフォーマンスを表すことによって導出されます。 HD の参加者の HD-CAB 複合スコアが負の場合は、HP と比較して認知機能が低下していることを示します。
ベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の割合
時間枠：42日目までの治験薬の最初の投与量を形成する
有害事象とは、医薬品を投与された患者または臨床調査参加者に発生した不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 SAE とは、任意の用量で死に至る不都合な医学的出来事であり、参加者を即座に死の危険にさらします (生命を脅かす事象)。ただし、これには、より深刻な形で発生した場合、死亡を引き起こした可能性がある、入院または既存の入院の延長を必要とする、永続的または重大な障害または不能をもたらす、先天性異常または生まれつきの欠陥。
42日目までの治験薬の最初の投与量を形成する
バイタルサイン測定値に臨床的に有意な変化が見られた参加者の割合
時間枠：42日目までの治験薬の最初の投与量を形成する
42日目までの治験薬の最初の投与量を形成する
実験室評価で臨床的に重大な変化があった参加者の割合
時間枠：42日目までの治験薬の最初の投与量を形成する
42日目までの治験薬の最初の投与量を形成する

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) ベースラインでのテスト
時間枠：ベースライン

CANTAB は、次のサブテストを介して認知機能を評価します。

  • Nバックテスト（オプション）
  • マルチタスク テスト (オプション)
  • 空間作業記憶課題テスト
  • 空間スパン テスト (オプション)
  • ペア アソシエイト ラーニング (オプション) この結果測定では、参加者間の CANTAB テスト結果をベースラインでの HD と HP と比較します。
ベースライン
ベースラインでの仮想現実機能能力評価ツール (VRCAT) スコア
時間枠：ベースライン
VRFCAT は、日常生活の器械的活動を実行する能力を評価するタブレットベースの尺度であり、機能改善の尺度として役立ちます。 参加者は、食事の準備、公共交通機関の利用、買い物、通貨の管理などの機能的能力に対応する一連のタスクを完了します。 これらのアクティビティの合計完了時間は、0 ～ 60000 ミリ秒の範囲で記録されます。 活動を完了するのに必要な時間が短いほど、機能が優れていることを示します。
ベースライン
ハンチントン病認知評価バッテリー (HD-CAB) 複合スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28日目
HD-CAB は、次のサブテストを介して認知機能を評価します。記号数字モダリティ テスト。ケンブリッジのワンタッチストッキング。トレイルメイキング;ホプキンス言語学習テストが改訂されました。ペースタッピングテスト;そして感情認識テスト。 HD-CAB コンポジットは、6 つのサブテストのそれぞれでの個々の参加者のスコアを z スコアに変換し、z スコアを平均して参照サンプルと比較したグローバル パフォーマンスを表すことによって導出されます。 +3、スコアが高いほど改善を示します。 フォローアップ時の陽性の HD-CAB コンポジットは、認知機能の改善を示します。負の複合スコアは、認知機能の悪化を示します。 「0」の複合は、ベースラインと比較して変化がないことを反映します。 この結果測定は、SAGE-718 群とプラセボ群の HD を持つ参加者間のベースライン スコアからの HD-CAB 複合変化を比較します。
ベースライン、28日目
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB) テストにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28日目

CANTAB は、次のサブテストを介して認知機能を評価します。

  • Nバックテスト（オプション）
  • マルチタスク テスト (オプション)
  • 空間作業記憶課題テスト
  • 空間スパン テスト (オプション)
  • ペア アソシエイト ラーニング (オプション)
ベースライン、28日目
Virtual Reality Functional Capacity Assessment Tool (VRCAT) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、28日目
VRFCAT は、日常生活の器械的活動を実行する能力を評価するタブレットベースの尺度であり、機能改善の尺度として役立ちます。 参加者は、食事の準備、公共交通機関の利用、買い物、通貨の管理などの機能的能力に対応する一連のタスクを完了します。 これらのアクティビティの合計完了時間は、0 ～ 60000 ミリ秒の範囲で記録されます。 活動を完了するのに必要な時間が短いほど、機能が優れていることを示します。
ベースライン、28日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sage Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月22日

一次修了 (推定)

2024年9月1日

研究の完了 (推定)

2024年9月1日

試験登録日

最初に提出

2022年4月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年4月27日

最初の投稿 (実際)

2022年5月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月29日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 718-CIH-202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データ共有は、ClinicalTrials.gov の結果提出ポリシーと一致します。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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    完了
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    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ

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