고전적 갈락토스혈증(CG)이 있는 성인 피험자의 AT-007
2022년 6월 9일 업데이트: Applied Therapeutics, Inc.
고전적 갈락토스혈증(CG) 성인 피험자에서 AT-007의 장기 안전성 및 약력학적 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구는 이전에 연구 AT-007-1001 파트 D 및/또는 파트 D 확장에 참여했던 CG가 있는 성인 피험자를 대상으로 한 AT-007의 12개월 공개 확장(OLE) 연구입니다.
이 연구는 CG뿐만 아니라 AT-007의 약력학(PD)(갈락티톨 억제) 및 PK를 가진 피험자에서 AT-007의 장기 안전성을 평가하도록 설계되었습니다. CG 환자의 갈락토스 및 기타 갈락토스 대사물질 수준에 대한 AT-007의 12개월 치료 효과도 평가될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
주요한:
- 고전적 갈락토스혈증(CG) 성인 피험자에서 AT-007의 12개월 경구 투여의 장기 안전성 평가
중고등 학년:
- CG가 있는 성인 피험자에게 AT-007을 12개월간 경구 투여하여 유도된 알도스 환원 효소(AR) 활성의 바이오마커인 갈락티톨의 장기간 억제를 평가하기 위해
- CG를 가진 성인 피험자에서 AT-007의 12개월 경구 투여의 약동학(PK) 매개변수를 평가하기 위해
탐구:
- CG를 가진 성인 피험자에서 갈락토스 및 그 다른 대사물의 수준에 대한 AT-007의 12개월 경구 투여 효과를 평가하기 위해
- CG가 있는 성인 피험자의 질병 부담(BOI)을 평가하기 위해
- CG가 있는 성인 피험자의 삶의 질(QOL) 측정을 평가하기 위해
- CG가 있는 성인 피험자의 BOI 및 QOL에 대한 AT-007의 12개월 경구 투여 효과를 평가하기 위해
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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New Jersey
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Berlin, New Jersey, 미국, 08009
- Hassman Research Institute
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CG 진단을 받은 남성 또는 비임신, 비수유 여성 피험자
- 연구 AT-007-1001 파트 D 및/또는 파트 D 연장에 이전 참여
- 참여를 방해하는 다른 심각한 건강 문제 없음
제외 기준:
- 특정 약물 또는 처방전 없이 구입할 수 있는 요법의 병용 사용
- 부작용으로 인한 연구 AT-007-1001 파트 D 및/또는 파트 D 연장의 중단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AT-007
오픈라벨 AT-007 20 mg/kg 1일 1회
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AT-007 20 mg/kg 1일 1회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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유해 사례로 평가된 CG가 있는 성인 피험자에서 AT-007의 12개월 경구 투여의 장기 안전성을 평가하기 위함.
기간: 12 개월
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치료 관련 부작용이 있고 기관 등급 및 관련성에 따라 분류된 참가자 수.
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12 개월
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임상 실험실 시험 결과에 의해 평가된 CG를 가진 성인 피험자에서 AT-007의 12개월 경구 투여의 장기 안전성을 평가하기 위함.
기간: 12 개월
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임상 실험실 테스트 결과에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수.
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12 개월
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신체 검사 매개변수로 평가한 CG가 있는 성인 피험자에서 AT-007의 12개월 경구 투여의 장기 안전성을 평가합니다.
기간: 12 개월
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신체 검사 소견, 활력 징후 이상 및 심전도 소견에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CG를 가진 성인 피험자에게 AT-007을 12개월간 경구 투여하여 유도된 AR 활성의 바이오마커인 갈락티톨의 장기적인 변화를 평가하기 위함
기간: 12 개월
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12 개월
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CG가 있는 성인 피험자에서 AT-007의 12개월 경구 투여의 약동학(PK) 매개변수 최대 농도(Cmax)를 평가하기 위해
기간: 12 개월
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최대 농도는 개별 농도 시간 데이터(mg/L)에 의해 결정됩니다.
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12 개월
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CG(mg*h/L)가 있는 성인 피험자에서 AT-007의 12개월 경구 투여의 약동학(PK) 매개변수 곡선 아래 면적(AUC)을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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12 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CG를 가진 성인 피험자에서 갈락토스 및 그 다른 대사물의 수준에 대한 AT-007의 12개월 경구 투여 효과를 평가하기 위해
기간: 12 개월
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12 개월
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CG-병력이 있는 성인 피험자의 질병 부담(BOI)을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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차트 검토에 의해 추출된 CG의 자연 과정에 대한 서술적 설명 및 임상 시험에 들어갈 때 기본 신경학적 검사를 포함하여 차트 검토에 기록된 신체 검사 소견.
(병력을 서술하는 단위는 없습니다.)
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12 개월
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CG-NIH 모터 배터리로 성인 피험자의 질병 부담(BOI)을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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NIH 모터 배터리는 높은 점수가 더 정상인 정규화된 백분위수 점수를 생성합니다.
탐색적 끝점으로 기준선에서 12개월까지의 점수 변화를 평가합니다.
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12 개월
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CG-Spiral Drawing Test로 성인 대상자의 질병부담(BOI)을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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Spiral Drawing Test는 높은 점수가 더 정상인 정규화된 백분위수 점수를 생성합니다.
탐색적 끝점으로 기준선에서 12개월까지의 점수 변화를 평가합니다.
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12 개월
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CG-PROMIS 정서적 고통 설문지로 성인 피험자의 삶의 질(QOL) 측정을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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설문지는 더 나은 기능과 관련하여 더 높은 점수로 이 기능을 평가하고 기준선에서 12개월까지의 변화를 시간 경과에 따라 비교하는 데 사용할 수 있습니다. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
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12 개월
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CG-PROMIS 정서적 지원 설문지로 성인 피험자의 삶의 질(QOL) 측정을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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설문지는 더 나은 기능과 관련하여 더 높은 점수로 이 기능을 평가하고 기준선에서 12개월까지의 변화를 시간 경과에 따라 비교하는 데 사용할 수 있습니다. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
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12 개월
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CG-PROMIS Companionship 설문지로 성인 피험자의 삶의 질(QOL) 측정을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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설문지는 더 나은 기능과 관련하여 더 높은 점수로 이 기능을 평가하고 기준선에서 12개월까지의 변화를 시간 경과에 따라 비교하는 데 사용할 수 있습니다. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
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12 개월
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CG-PROMIS 사회적 고립 설문지로 성인 피험자의 삶의 질(QOL) 측정을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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설문지는 더 나은 기능과 관련하여 더 높은 점수로 이 기능을 평가하고 기준선에서 12개월까지의 변화를 시간 경과에 따라 비교하는 데 사용할 수 있습니다. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
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12 개월
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CG-PROMIS 사회적 역할 및 활동에 참여하는 능력 설문지를 사용하여 성인 피험자의 삶의 질(QOL) 측정을 평가하기 위해
기간: 12 개월
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설문지는 더 나은 기능과 관련하여 더 높은 점수로 이 기능을 평가하고 기준선에서 12개월까지의 변화를 시간 경과에 따라 비교하는 데 사용할 수 있습니다. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2022년 11월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 9일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 9일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AT-007-1006
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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