Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

AT-007 bei Erwachsenen mit klassischer Galaktosämie (CG)

9. Juni 2022 aktualisiert von: Applied Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit und pharmakodynamischen Wirksamkeit von AT-007 bei Erwachsenen mit klassischer Galaktosämie (CG)

Diese Studie ist eine 12-monatige offene Verlängerungsstudie (OLE) von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit CG, die zuvor an Studie AT-007-1001 Teil D und/oder Teil D Extension teilgenommen haben.

Die Studie soll die Langzeitsicherheit von AT-007 bei Patienten mit CG sowie die Pharmakodynamik (PD) (Hemmung von Galactitol) und PK von AT-007 bewerten. Die Wirkung einer 12-monatigen Behandlung mit AT-007 auf die Spiegel von Galactose und anderen Galactose-Metaboliten bei Probanden mit CG wird ebenfalls bewertet.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primär:

- Bewertung der Langzeitsicherheit einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit klassischer Galaktosämie (CG)

Sekundär:

  • Bewertung der langfristigen Hemmung von Galactitol, einem Biomarker der Aldosereduktase (AR)-Aktivität, induziert durch 12-monatige orale Verabreichung von AT-007 an erwachsene Probanden mit CG
  • Bewertung der pharmakokinetischen (PK) Parameter einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit CG

Erkundung:

  • Bewertung der Wirkung einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 auf die Spiegel von Galactose und seinen anderen Metaboliten bei erwachsenen Probanden mit CG
  • Bewertung der Krankheitslast (BOI) von erwachsenen Probanden mit CG
  • Bewertung der Lebensqualität (QOL) von erwachsenen Probanden mit CG
  • Bewertung der Wirkung einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 auf den BOI und die QOL von erwachsenen Probanden mit CG

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08009
        • Hassman Research Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliches oder nicht schwangeres, nicht stillendes weibliches Subjekt mit einer CG-Diagnose
  • Vorherige Teilnahme an Studie AT-007-1001 Teil D und/oder Teil D Verlängerung
  • Keine anderen erheblichen gesundheitlichen Probleme, die eine Teilnahme ausschließen

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Anwendung bestimmter Medikamente oder rezeptfreier Therapien
  • Abbruch der Studie AT-007-1001 Teil D und/oder Teil D Extension aufgrund eines unerwünschten Ereignisses

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AT-007
Offenes AT-007 20 mg/kg einmal täglich
Arzneimittel: AT-007
AT-007 20 mg/kg einmal täglich

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Langzeitsicherheit einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit CG, bewertet anhand von Nebenwirkungen.
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, aufgeschlüsselt nach Organklasse und Verwandtschaft.
12 Monate
Bewertung der langfristigen Sicherheit einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit CG, wie durch klinische Labortestergebnisse bewertet.
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der klinischen Labortestergebnisse.
12 Monate
Bewertung der Langzeitsicherheit einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit CG, wie durch körperliche Untersuchungsparameter beurteilt.
Zeitfenster: 12 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der körperlichen Untersuchungsbefunde, Vitalzeichenanomalien und Elektrokardiogrammbefunde.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der langfristigen Veränderung von Galactitol, einem Biomarker der AR-Aktivität, induziert durch 12-monatige orale Verabreichung von AT-007 an erwachsene Probanden mit CG
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Bewertung der maximalen Konzentration (Cmax) des pharmakokinetischen (PK) Parameters der 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit CG
Zeitfenster: 12 Monate
Die maximale Konzentration wird durch individuelle Konzentrations-Zeit-Daten bestimmt (mg/L)
12 Monate
Bewertung des pharmakokinetischen (PK) Parameters Area-under-the-Curve (AUC) einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 bei erwachsenen Probanden mit CG (mg*h/l)
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Wirkung einer 12-monatigen oralen Verabreichung von AT-007 auf die Spiegel von Galactose und seinen anderen Metaboliten bei erwachsenen Probanden mit CG
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Bewertung der Krankheitslast (BOI) von erwachsenen Probanden mit CG-Anamnese
Zeitfenster: 12 Monate
Narrative Beschreibung des natürlichen CG-Verlaufs, wie er aus der Diagrammübersicht und den in der Diagrammübersicht festgestellten Ergebnissen der körperlichen Untersuchung extrahiert wurde, einschließlich der neurologischen Grunduntersuchung bei Eintritt in die klinische Studie. (Es gibt keine Einheiten für eine beschreibende Erzählung der Krankengeschichte)
12 Monate
Bewertung der Krankheitslast (BOI) von erwachsenen Probanden mit CG-NIH-Motorbatterie
Zeitfenster: 12 Monate
NIH Motor Battery erzeugt normalisierte Perzentilwerte, wobei höhere Werte normaler sind. Als explorativer Endpunkt werden Änderungen der Punktzahl vom Ausgangswert bis zum 12. Monat bewertet.
12 Monate
Bewertung der Krankheitslast (BOI) von erwachsenen Probanden mit dem CG-Spiral Drawing Test
Zeitfenster: 12 Monate
Der Spiral Drawing Test erzeugt normalisierte Perzentilwerte, wobei höhere Werte normaler sind. Als explorativer Endpunkt werden Änderungen der Punktzahl vom Ausgangswert bis zum 12. Monat bewertet.
12 Monate
Bewertung der Lebensqualität (QOL) von erwachsenen Probanden mit dem Fragebogen CG-PROMIS Emotional Distress
Zeitfenster: 12 Monate
Der Fragebogen bewertet diese Funktion mit höheren Werten in Bezug auf eine bessere Funktion und kann verwendet werden, um die Veränderung von der Baseline bis zum 12. Monat im Laufe der Zeit zu vergleichen. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 Monate
Bewertung der Lebensqualität (QOL) von erwachsenen Probanden mit dem CG-PROMIS Fragebogen zur emotionalen Unterstützung
Zeitfenster: 12 Monate
Der Fragebogen bewertet diese Funktion mit höheren Werten in Bezug auf eine bessere Funktion und kann verwendet werden, um die Veränderung von der Baseline bis zum 12. Monat im Laufe der Zeit zu vergleichen. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 Monate
Bewertung der Lebensqualität (QOL) von erwachsenen Probanden mit dem CG-PROMIS-Begleitfragebogen
Zeitfenster: 12 Monate
Der Fragebogen bewertet diese Funktion mit höheren Werten in Bezug auf eine bessere Funktion und kann verwendet werden, um die Veränderung von der Baseline bis zum 12. Monat im Laufe der Zeit zu vergleichen. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 Monate
Bewertung der Lebensqualität (QOL) von erwachsenen Probanden mit dem CG-PROMIS-Fragebogen zur sozialen Isolation
Zeitfenster: 12 Monate
Der Fragebogen bewertet diese Funktion mit höheren Werten in Bezug auf eine bessere Funktion und kann verwendet werden, um die Veränderung von der Baseline bis zum 12. Monat im Laufe der Zeit zu vergleichen. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 Monate
Bewertung der Lebensqualität (QOL) von erwachsenen Probanden mit dem CG-PROMIS-Fragebogen Fähigkeit zur Teilnahme an sozialen Rollen und Aktivitäten
Zeitfenster: 12 Monate
Der Fragebogen bewertet diese Funktion mit höheren Werten in Bezug auf eine bessere Funktion und kann verwendet werden, um die Veränderung von der Baseline bis zum 12. Monat im Laufe der Zeit zu vergleichen. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. November 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT-007-1006

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren