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古典的ガラクトース血症の成人被験者における AT-007 (CG)

2022年6月9日 更新者：Applied Therapeutics, Inc.

古典的ガラクトース血症 (CG) の成人被験者における AT-007 の長期的な安全性と薬力学的有効性を評価する非盲検試験

この試験は、試験 AT-007-1001 パート D および/またはパート D 延長に以前に参加した CG の成人被験者における AT-007 の 12 か月の非盲検延長 (OLE) 試験です。

この試験は、AT-007 の薬力学 (PD) (ガラクチトールの阻害) および PK だけでなく、CG を有する被験者における AT-007 の長期的な安全性を評価するように設計されています。 AT-007 による 12 か月の治療が CG 患者のガラクトースおよび他のガラクトース代謝産物のレベルに及ぼす影響も評価されます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

主要な：

-古典的ガラクトース血症（CG）の成人被験者におけるAT-007の12か月経口投与の長期安全性を評価する

セカンダリ:

  • アルドース還元酵素（AR）活性のバイオマーカーであるガラクチトールの長期阻害を評価することは、CG の成人被験者に AT-007 を 12 か月間経口投与することによって誘導されます。
  • CGの成人被験者におけるAT-007の12か月経口投与の薬物動態（PK）パラメータを評価する

探索的:

  • CGを有する成人被験者のガラクトースおよびその他の代謝産物のレベルに対するAT-007の12か月の経口投与の効果を評価する
  • CG を使用した成人被験者の疾病負荷 (BOI) を評価する
  • CG を使用した成人被験者の生活の質 (QOL) 測定値を評価する
  • AT-007 の 12 か月間の経口投与が、CG を有する成人被験者の BOI および QOL に及ぼす影響を評価する

研究の種類

介入

入学 (実際)

7

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New Jersey
      • Berlin、New Jersey、アメリカ、08009
        • Hassman Research Institute

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年～63年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -CG診断を受けた男性または妊娠していない、授乳していない女性の被験者
  • スタディ AT-007-1001 パート D および/またはパート D エクステンションへの以前の参加
  • 参加を妨げるその他の重大な健康上の問題はありません

除外基準:

  • 特定の薬または店頭療法の併用
  • 有害事象による AT-007-1001 試験パート D の中止および/またはパート D の延長

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AT-007
非盲検 AT-007 20mg/kg 1日1回
薬：AT-007
AT-007 20mg/kg 1日1回

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象によって評価された CG の成人被験者における AT-007 の 12 か月経口投与の長期安全性を評価すること。
時間枠：12ヶ月
治療に伴う有害事象が発生し、臓器クラスと関連性によって分類された参加者の数。
12ヶ月
臨床検査結果によって評価された CG の成人被験者における AT-007 の 12 か月経口投与の長期安全性を評価すること。
時間枠：12ヶ月
臨床検査結果に臨床的に重大な変化があった参加者の数。
12ヶ月
身体検査パラメーターによって評価された CG の成人被験者における AT-007 の 12 か月経口投与の長期安全性を評価すること。
時間枠：12ヶ月
身体診察所見、バイタルサイン異常、および心電図所見に臨床的に重要な変化が見られた参加者の数。
12ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CGを有する成人被験者へのAT-007の12か月経口投与によって誘導される、AR活性のバイオマーカーであるガラクチトールの長期変化を評価する
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
CGの成人被験者におけるAT-007の12か月経口投与の薬物動態（PK）パラメーター最大濃度（Cmax）を評価する
時間枠：12ヶ月
最大濃度は、個々の濃度時間データ (mg/L) によって決定されます。
12ヶ月
CGを有する成人被験者におけるAT-007の12か月経口投与の薬物動態(PK)パラメータ曲線下面積(AUC)を評価する(mg*h/L)
時間枠：12ヶ月
12ヶ月

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CGを有する成人被験者のガラクトースおよびその他の代謝産物のレベルに対するAT-007の12か月の経口投与の効果を評価する
時間枠：12ヶ月
12ヶ月
CGを持つ成人被験者の病気の負担（BOI）を評価する - 病歴
時間枠：12ヶ月
臨床試験に参加する際のベースラインの神経学的検査を含む、カルテレビューおよびカルテレビューに記載された身体検査所見によって抽出されたCGの自然経過の説明。 （病歴の記述的な物語には単位がありません）
12ヶ月
CG-NIH Motor Battery を使用した成人被験者の疾病負荷 (BOI) を評価する
時間枠：12ヶ月
NIH Motor Battery は正規化されたパーセンタイル スコアを生成し、スコアが高いほど正常です。 探索的エンドポイントとして、ベースラインから 12 か月目までのスコアの変化を評価します。
12ヶ月
CG-Spiral Drawing Testで成人被験者の病気の負担（BOI）を評価する
時間枠：12ヶ月
Spiral Drawing Test は正規化されたパーセンタイル スコアを生成し、スコアが高いほど正常です。 探索的エンドポイントとして、ベースラインから 12 か月目までのスコアの変化を評価します。
12ヶ月
CG-PROMIS Emotional Distressアンケートを使用して、成人被験者の生活の質（QOL）測定値を評価する
時間枠：12ヶ月
アンケートは、より良い機能に関連するより高いスコアでこの機能を評価し、ベースラインから 12 か月までの変化を経時的に比較するために使用できます。 [PROMIS: 患者報告アウトカム測定情報システム]
12ヶ月
CG-PROMIS Emotional Supportアンケートを使用して、成人被験者の生活の質（QOL）測定を評価する
時間枠：12ヶ月
アンケートは、より良い機能に関連するより高いスコアでこの機能を評価し、ベースラインから 12 か月までの変化を経時的に比較するために使用できます。 [PROMIS: 患者報告アウトカム測定情報システム]
12ヶ月
CG-PROMIS コンパニオンシップ アンケートを使用して、成人被験者の生活の質 (QOL) 測定値を評価する
時間枠：12ヶ月
アンケートは、より良い機能に関連するより高いスコアでこの機能を評価し、ベースラインから 12 か月までの変化を経時的に比較するために使用できます。 [PROMIS: 患者報告アウトカム測定情報システム]
12ヶ月
CG-PROMIS 社会的孤立質問票を使用して、成人被験者の生活の質 (QOL) 測定値を評価する
時間枠：12ヶ月
アンケートは、より良い機能に関連するより高いスコアでこの機能を評価し、ベースラインから 12 か月までの変化を経時的に比較するために使用できます。 [PROMIS: 患者報告アウトカム測定情報システム]
12ヶ月
CG-PROMIS 社会的役割と活動への参加能力アンケートを使用して、成人被験者の生活の質 (QOL) 測定値を評価する
時間枠：12ヶ月
アンケートは、より良い機能に関連するより高いスコアでこの機能を評価し、ベースラインから 12 か月までの変化を経時的に比較するために使用できます。 [PROMIS: 患者報告アウトカム測定情報システム]
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Applied Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年10月1日

一次修了 (予想される)

2022年11月1日

研究の完了 (予想される)

2022年12月1日

試験登録日

最初に提出

2022年2月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年6月9日

最初の投稿 (実際)

2022年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年6月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年6月9日

最終確認日

2022年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT-007-1006

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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