Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

AT-007 hos vuxna patienter med klassisk galaktosemi (CG)

9 juni 2022 uppdaterad av: Applied Therapeutics, Inc.

En öppen studie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten och farmakodynamiska effekten av AT-007 hos vuxna patienter med klassisk galaktosemi (CG)

Denna studie är en 12-månaders öppen förlängningsstudie (OLE) av AT-007 på vuxna patienter med CG som tidigare deltagit i studie AT-007-1001 del D och/eller del D Extension.

Studien är utformad för att bedöma den långsiktiga säkerheten för AT-007 hos patienter med CG samt farmakodynamiken (PD) (hämning av galaktitol) och PK för AT-007. Effekten av 12 månaders behandling med AT-007 på nivåerna av galaktos och andra galaktosmetaboliter hos patienter med CG kommer också att utvärderas.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Primär:

- För att utvärdera den långsiktiga säkerheten av 12-månaders oral administrering av AT-007 hos vuxna patienter med klassisk galaktosemi (CG)

Sekundär:

  • För att utvärdera den långsiktiga hämningen av galaktitol, en biomarkör för aldosreduktas (AR) aktivitet, inducerad av 12-månaders oral administrering av AT-007 till vuxna patienter med CG
  • För att utvärdera de farmakokinetiska (PK) parametrarna för 12-månaders oral administrering av AT-007 hos vuxna patienter med CG

Utforskande:

  • För att utvärdera effekten av 12-månaders oral administrering av AT-007 på nivåerna av galaktos och dess andra metaboliter hos vuxna patienter med CG
  • Att utvärdera sjukdomsbördan (BOI) hos vuxna patienter med CG
  • Att utvärdera livskvalitetsmått (QOL) för vuxna patienter med CG
  • För att utvärdera effekten av 12-månaders oral administrering av AT-007 på BOI och QOL hos vuxna patienter med CG

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Förenta staterna, 08009
        • Hassman Research Institute

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 63 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manlig eller icke-gravid, icke-ammande kvinnlig patient med en CG-diagnos
  • Tidigare deltagande i studie AT-007-1001 Del D och/eller Del D Extension
  • Inga andra betydande hälsoproblem som hindrar deltagande

Exklusions kriterier:

  • Samtidig användning av vissa mediciner eller receptfria terapier
  • Avbrytande från studie AT-007-1001 del D och/eller del D förlängning på grund av en negativ händelse

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AT-007
Open-label AT-007 20 mg/kg en gång dagligen
Läkemedel: AT-007
AT-007 20 mg/kg en gång dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten av 12-månaders oral administrering av AT-007 hos vuxna patienter med CG, bedömd av biverkningar.
Tidsram: 12 månader
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar och uppdelat efter organklass och släktskap.
12 månader
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten av 12-månaders oral administrering av AT-007 hos vuxna patienter med CG, bedömd av kliniska laboratorietestresultat.
Tidsram: 12 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i kliniska laboratorietestresultat.
12 månader
För att utvärdera den långsiktiga säkerheten av 12-månaders oral administrering av AT-007 hos vuxna patienter med CG, bedömd av fysiska undersökningsparametrar.
Tidsram: 12 månader
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i fysiska undersökningsfynd, vitala teckenavvikelser och elektrokardiogramfynd.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera den långsiktiga förändringen av galaktitol, en biomarkör för AR-aktivitet, inducerad av 12-månaders oral administrering av AT-007 till vuxna patienter med CG
Tidsram: 12 månader
12 månader
För att utvärdera den farmakokinetiska (PK) parameterns maximala koncentration (Cmax) för 12 månaders oral administrering av AT-007 hos vuxna patienter med CG
Tidsram: 12 månader
Maximal koncentration kommer att bestämmas av individuella koncentrationstid-data (mg/L)
12 månader
För att utvärdera den farmakokinetiska (PK) parametern Area-Under-the-Curve (AUC) för 12-månaders oral administrering av AT-007 till vuxna försökspersoner med CG (mg*h/L)
Tidsram: 12 månader
12 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att utvärdera effekten av 12-månaders oral administrering av AT-007 på nivåerna av galaktos och dess andra metaboliter hos vuxna patienter med CG
Tidsram: 12 månader
12 månader
Att utvärdera sjukdomsbördan (BOI) hos vuxna försökspersoner med CG- Medicinsk historia
Tidsram: 12 månader
Berättande beskrivning av det naturliga förloppet av CG som extraheras av diagramgenomgång och fysiska undersökningsfynd noterade i diagramgenomgången inklusive den neurologiska grundundersökningen vid inträde i den kliniska prövningen. (Det finns inga enheter för en beskrivande berättelse om medicinsk historia)
12 månader
För att utvärdera sjukdomsbördan (BOI) hos vuxna försökspersoner med CG-NIH Motor Battery
Tidsram: 12 månader
NIH Motor Battery producerar normaliserade percentilpoäng där högre poäng är mer normala. Som ett utforskande effektmått kommer förändringar i poängen från baslinjen till månad 12 att bedömas.
12 månader
För att utvärdera sjukdomsbördan (BOI) hos vuxna försökspersoner med CG- Spiral Drawing Test
Tidsram: 12 månader
Spiral Drawing Test producerar normaliserade percentilpoäng där högre poäng är mer normala. Som ett utforskande effektmått kommer förändringar i poängen från baslinjen till månad 12 att bedömas.
12 månader
För att utvärdera livskvalitetsmått (QOL) för vuxna försökspersoner med CG-PROMIS Emotional Distress-enkät
Tidsram: 12 månader
Frågeformuläret bedömer denna funktion med högre poäng relaterat till bättre funktion och kan användas för att jämföra över tid för förändring från baslinje till månad 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 månader
För att utvärdera livskvalitetsmått (QOL) hos vuxna försökspersoner med CG-PROMIS Emotional Support-enkät
Tidsram: 12 månader
Frågeformuläret bedömer denna funktion med högre poäng relaterat till bättre funktion och kan användas för att jämföra över tid för förändring från baslinje till månad 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 månader
För att utvärdera livskvalitetsmått (QOL) för vuxna försökspersoner med CG-PROMIS Companionship questionnaire
Tidsram: 12 månader
Frågeformuläret bedömer denna funktion med högre poäng relaterat till bättre funktion och kan användas för att jämföra över tid för förändring från baslinje till månad 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 månader
För att utvärdera livskvalitetsmått (QOL) för vuxna försökspersoner med CG-PROMIS Social Isolation frågeformulär
Tidsram: 12 månader
Frågeformuläret bedömer denna funktion med högre poäng relaterat till bättre funktion och kan användas för att jämföra över tid för förändring från baslinje till månad 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 månader
Att utvärdera livskvalitetsmått (QOL) för vuxna individer med CG-PROMIS förmåga att delta i sociala roller och aktiviteter frågeformulär
Tidsram: 12 månader
Frågeformuläret bedömer denna funktion med högre poäng relaterat till bättre funktion och kan användas för att jämföra över tid för förändring från baslinje till månad 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 oktober 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

1 november 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 februari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2022

Första postat (Faktisk)

14 juni 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 juni 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 juni 2022

Senast verifierad

1 juni 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AT-007-1006

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Klassisk galaktosemi

Kliniska prövningar på AT-007

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera