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AT-007 in soggetti adulti con galattosemia classica (CG)

9 giugno 2022 aggiornato da: Applied Therapeutics, Inc.

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia farmacodinamica di AT-007 in soggetti adulti con galattosemia classica (CG)

Questo studio è uno studio di estensione in aperto (OLE) di 12 mesi su AT-007 in soggetti adulti con CG che hanno precedentemente partecipato allo Studio AT-007-1001 Parte D e/o Parte D Estensione.

Lo studio è progettato per valutare la sicurezza a lungo termine di AT-007 in soggetti con CG, nonché la farmacodinamica (PD) (inibizione del galattitolo) e PK di AT-007. Verrà inoltre valutato l'effetto del trattamento di 12 mesi con AT-007 sui livelli di galattosio e altri metaboliti del galattosio in soggetti con CG.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Primario:

- Valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 in soggetti adulti con galattosemia classica (CG)

Secondario:

  • Per valutare l'inibizione a lungo termine del galattitolo, un biomarcatore dell'attività dell'aldoso reduttasi (AR), indotta dalla somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 a soggetti adulti con CG
  • Per valutare i parametri farmacocinetici (PK) della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 in soggetti adulti con CG

Esplorativo:

  • Per valutare l'effetto della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 sui livelli di galattosio e dei suoi altri metaboliti in soggetti adulti con CG
  • Valutare il carico di malattia (BOI) di soggetti adulti con CG
  • Valutare le misure della qualità della vita (QOL) di soggetti adulti con CG
  • Per valutare l'effetto della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 sul BOI e QOL di soggetti adulti con CG

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Stati Uniti, 08009
        • Hassman Research Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetto maschio o femmina non gravida, non in allattamento con diagnosi CG
  • Precedente partecipazione allo Studio AT-007-1001 Parte D e/o Parte D Estensione
  • Nessun altro problema di salute significativo che precluda la partecipazione

Criteri di esclusione:

  • Uso concomitante di determinati farmaci o terapie da banco
  • Interruzione dallo Studio AT-007-1001 Parte D e/o Estensione Parte D a causa di un evento avverso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AT-007
AT-007 in aperto 20 mg/kg una volta al giorno
Droga: AT-007
AT-007 20 mg/kg una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 in soggetti adulti con CG come valutato da eventi avversi.
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento e suddivisi per classe di organi e parentela.
12 mesi
Per valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 in soggetti adulti con CG come valutato dai risultati dei test clinici di laboratorio.
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dei test di laboratorio clinici.
12 mesi
Per valutare la sicurezza a lungo termine della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 in soggetti adulti con CG come valutato dai parametri dell'esame fisico.
Lasso di tempo: 12 mesi
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dell'esame obiettivo, anomalie dei segni vitali e risultati dell'elettrocardiogramma.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare il cambiamento a lungo termine del galattitolo, un biomarcatore dell'attività AR, indotto dalla somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 a soggetti adulti con CG
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Per valutare la concentrazione massima (Cmax) del parametro farmacocinetico (PK) della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 in soggetti adulti con CG
Lasso di tempo: 12 mesi
La concentrazione massima sarà determinata dai dati tempo-concentrazione individuali (mg/L)
12 mesi
Per valutare il parametro farmacocinetico (PK) Area-Under-the-Curve (AUC) della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 in soggetti adulti con CG (mg*h/L)
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto della somministrazione orale di 12 mesi di AT-007 sui livelli di galattosio e dei suoi altri metaboliti in soggetti adulti con CG
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi
Valutare il carico di malattia (BOI) di soggetti adulti con CG- Anamnesi
Lasso di tempo: 12 mesi
Descrizione narrativa del corso naturale del CG come estratta dalla revisione della cartella e risultati dell'esame fisico annotati nella revisione della cartella, incluso l'esame neurologico di base all'ingresso nella sperimentazione clinica. (Non ci sono unità per una narrazione descrittiva della storia medica)
12 mesi
Valutare il carico di malattia (BOI) di soggetti adulti con batteria motore CG-NIH
Lasso di tempo: 12 mesi
NIH Motor Battery produce punteggi percentili normalizzati con punteggi più alti che sono più normali. Come endpoint esplorativo, verranno valutate le variazioni del punteggio dal basale al mese 12.
12 mesi
Valutare il carico di malattia (BOI) di soggetti adulti con CG-Spiral Drawing Test
Lasso di tempo: 12 mesi
Spiral Drawing Test produce punteggi percentili normalizzati con punteggi più alti che sono più normali. Come endpoint esplorativo, verranno valutate le variazioni del punteggio dal basale al mese 12.
12 mesi
Valutare le misure della qualità della vita (QOL) di soggetti adulti con il questionario CG-PROMIS sul disagio emotivo
Lasso di tempo: 12 mesi
Il questionario valuta questa funzione con punteggi più alti relativi a una migliore funzione e può essere utilizzato per confrontare nel tempo il cambiamento dal basale al mese 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 mesi
Valutare le misure della qualità della vita (QOL) di soggetti adulti con il questionario sul supporto emotivo CG-PROMIS
Lasso di tempo: 12 mesi
Il questionario valuta questa funzione con punteggi più alti relativi a una migliore funzione e può essere utilizzato per confrontare nel tempo il cambiamento dal basale al mese 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 mesi
Valutare le misure di qualità della vita (QOL) di soggetti adulti con il questionario CG-PROMIS Companionship
Lasso di tempo: 12 mesi
Il questionario valuta questa funzione con punteggi più alti relativi a una migliore funzione e può essere utilizzato per confrontare nel tempo il cambiamento dal basale al mese 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 mesi
Valutare le misure della qualità della vita (QOL) di soggetti adulti con il questionario CG-PROMIS sull'isolamento sociale
Lasso di tempo: 12 mesi
Il questionario valuta questa funzione con punteggi più alti relativi a una migliore funzione e può essere utilizzato per confrontare nel tempo il cambiamento dal basale al mese 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 mesi
Valutare le misure della qualità della vita (QOL) di soggetti adulti con questionario CG-PROMIS sulla capacità di partecipare a ruoli e attività sociali
Lasso di tempo: 12 mesi
Il questionario valuta questa funzione con punteggi più alti relativi a una migliore funzione e può essere utilizzato per confrontare nel tempo il cambiamento dal basale al mese 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2021

Completamento primario (Anticipato)

1 novembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT-007-1006

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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