Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AT-007 hos voksne personer med klassisk galaktosæmi (CG)

9. juni 2022 opdateret af: Applied Therapeutics, Inc.

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og farmakodynamiske effektivitet af AT-007 hos voksne forsøgspersoner med klassisk galaktosæmi (CG)

Denne undersøgelse er en 12-måneders åben-label forlængelse (OLE) undersøgelse af AT-007 i voksne forsøgspersoner med CG, som tidligere har deltaget i undersøgelse AT-007-1001 del D og/eller del D forlængelse.

Studiet er designet til at vurdere den langsigtede sikkerhed af AT-007 hos personer med CG samt farmakodynamikken (PD) (hæmning af galactitol) og PK af AT-007. Effekten af ​​12 måneders behandling med AT-007 på niveauerne af galactose og andre galactosemetabolitter hos forsøgspersoner med CG vil også blive evalueret.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær:

- At evaluere den langsigtede sikkerhed ved 12-måneders oral administration af AT-007 hos voksne personer med klassisk galaktosæmi (CG)

Sekundær:

  • For at evaluere den langsigtede hæmning af galactitol, en biomarkør for aldosereduktase (AR) aktivitet, induceret af 12-måneders oral administration af AT-007 til voksne personer med CG
  • At evaluere de farmakokinetiske (PK) parametre for 12-måneders oral administration af AT-007 hos voksne personer med CG

Udforskende:

  • At evaluere effekten af ​​12-måneders oral administration af AT-007 på niveauet af galactose og dets andre metabolitter hos voksne personer med CG
  • At evaluere sygdomsbyrden (BOI) hos voksne personer med CG
  • At evaluere livskvalitetsmål (QOL) for voksne personer med CG
  • At evaluere effekten af ​​12-måneders oral administration af AT-007 på BOI og QOL for voksne personer med CG

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Berlin, New Jersey, Forenede Stater, 08009
        • Hassman Research Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 63 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde med en CG-diagnose
  • Tidligere deltagelse i undersøgelse AT-007-1001 del D og/eller del D forlængelse
  • Ingen andre væsentlige helbredsproblemer, der udelukker deltagelse

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig brug af visse lægemidler eller håndkøbsbehandlinger
  • Afbrydelse af undersøgelse AT-007-1001 Del D og/eller Del D forlængelse på grund af en uønsket hændelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AT-007
Åbent AT-007 20 mg/kg én gang dagligt
Medicin: AT-007
AT-007 20 mg/kg én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den langsigtede sikkerhed ved 12-måneders oral administration af AT-007 hos voksne forsøgspersoner med CG som vurderet ved bivirkninger.
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger og opdelt efter organklasse og slægtskab.
12 måneder
At evaluere den langsigtede sikkerhed ved 12-måneders oral administration af AT-007 til voksne personer med CG som vurderet ved kliniske laboratorietestresultater.
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kliniske laboratorietestresultater.
12 måneder
At evaluere den langsigtede sikkerhed ved 12-måneders oral administration af AT-007 hos voksne personer med CG som vurderet ved fysiske undersøgelsesparametre.
Tidsramme: 12 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelsesfund, vitale tegnabnormiteter og elektrokardiogramfund.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere den langsigtede ændring af galactitol, en biomarkør for AR-aktivitet, induceret af 12-måneders oral administration af AT-007 til voksne personer med CG
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
For at evaluere den farmakokinetiske (PK) parameter maksimal koncentration (Cmax) af 12-måneders oral administration af AT-007 hos voksne personer med CG
Tidsramme: 12 måneder
Maksimal koncentration vil blive bestemt af individuelle koncentrationstidsdata (mg/L)
12 måneder
For at evaluere den farmakokinetiske (PK) parameter Area-Under-The-Curve (AUC) for 12-måneders oral administration af AT-007 hos voksne forsøgspersoner med CG (mg*t/L)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere effekten af ​​12-måneders oral administration af AT-007 på niveauet af galactose og dets andre metabolitter hos voksne personer med CG
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
At evaluere sygdomsbyrden (BOI) for voksne forsøgspersoner med CG- Sygehistorie
Tidsramme: 12 måneder
Narrativ beskrivelse af det naturlige forløb af CG som uddraget af diagramgennemgang og fysiske undersøgelsesresultater noteret i diagramgennemgang, herunder den neurologiske baseline-undersøgelse ved indtræden i det kliniske forsøg. (Der er ingen enheder til en beskrivende fortælling om sygehistorie)
12 måneder
At evaluere sygdomsbyrden (BOI) hos voksne personer med CG-NIH motorbatteri
Tidsramme: 12 måneder
NIH Motor Battery producerer normaliserede percentilscorer, hvor højere score er mere normalt. Som et eksplorativt endepunkt vil ændringer i scoren fra baseline til måned 12 vurderes.
12 måneder
At evaluere sygdomsbyrden (BOI) for voksne forsøgspersoner med CG- Spiral Drawing Test
Tidsramme: 12 måneder
Spiral Drawing Test producerer normaliserede percentilscorer, hvor højere score er mere normalt. Som et eksplorativt endepunkt vil ændringer i scoren fra baseline til måned 12 vurderes.
12 måneder
At evaluere livskvalitetsmålinger (QOL) for voksne forsøgspersoner med CG-PROMIS Emotional Distress spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Spørgeskemaet vurderer denne funktion med højere score relateret til bedre funktion og kan bruges til at sammenligne over tid for ændring fra baseline til måned 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 måneder
At evaluere livskvalitetsmålinger for voksne forsøgspersoner med CG-PROMIS Emotional Support spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Spørgeskemaet vurderer denne funktion med højere score relateret til bedre funktion og kan bruges til at sammenligne over tid for ændring fra baseline til måned 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 måneder
At evaluere livskvalitetsmålinger (QOL) for voksne forsøgspersoner med CG-PROMIS Companionship spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Spørgeskemaet vurderer denne funktion med højere score relateret til bedre funktion og kan bruges til at sammenligne over tid for ændring fra baseline til måned 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 måneder
At evaluere livskvalitetsmålinger (QOL) for voksne forsøgspersoner med CG-PROMIS Social Isolation spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Spørgeskemaet vurderer denne funktion med højere score relateret til bedre funktion og kan bruges til at sammenligne over tid for ændring fra baseline til måned 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 måneder
At evaluere livskvalitetsmålinger for voksne personer med CG-PROMIS evne til at deltage i sociale roller og aktiviteter spørgeskema
Tidsramme: 12 måneder
Spørgeskemaet vurderer denne funktion med højere score relateret til bedre funktion og kan bruges til at sammenligne over tid for ændring fra baseline til måned 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Applied Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. november 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. juni 2022

Først opslået (Faktiske)

14. juni 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT-007-1006

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Klassisk galaktosæmi

  • City of Hope Medical Center
    National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Brentuximab Vedotin og Nivolumab til behandling af patienter med klassisk Hodgkin-lymfom i tidlige stadier
    Klassisk Hodgkin lymfom | Lymfocytrigt klassisk Hodgkin-lymfom | Ann Arbor Stage IB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage II Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIA Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage IIB Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Hodgkin lymfom | Ann Arbor Stage I Mixed Cellularity Klassisk Hodgkin-lymfom og andre forhold
    Forenede Stater

Kliniske forsøg med AT-007

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner