AT-007 u dorosłych pacjentów z klasyczną galaktozemią (CG)
9 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Applied Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności farmakodynamicznej AT-007 u dorosłych pacjentów z klasyczną galaktozemią (CG)
To badanie jest 12-miesięcznym otwartym badaniem przedłużonym (OLE) dotyczącym AT-007 u dorosłych pacjentów z CG, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu AT-007-1001 Część D i/lub Części D Rozszerzenie.
Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa AT-007 u pacjentów z CG, a także farmakodynamiki (PD) (hamowanie galaktitolu) i farmakokinetyki AT-007. Oceniony zostanie również wpływ 12-miesięcznego leczenia AT-007 na poziomy galaktozy i innych metabolitów galaktozy u pacjentów z CG.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Podstawowy:
- Ocena długoterminowego bezpieczeństwa 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 dorosłym pacjentom z klasyczną galaktozemią (CG)
Wtórny:
- Aby ocenić długoterminowe hamowanie galaktitolu, biomarkera aktywności reduktazy aldozowej (AR), indukowanej przez 12-miesięczne doustne podawanie AT-007 dorosłym osobom z CG
- Ocena parametrów farmakokinetycznych (PK) 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 dorosłym pacjentom z CG
Badawczy:
- Ocena wpływu doustnego podawania AT-007 przez 12 miesięcy na poziom galaktozy i innych jej metabolitów u dorosłych pacjentów z CG
- Aby ocenić obciążenie chorobą (BOI) dorosłych osób z CG
- Ocena jakości życia (QOL) dorosłych pacjentów z CG
- Ocena wpływu 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 na BOI i QOL dorosłych pacjentów z CG
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
7
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New Jersey
-
Berlin, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08009
- Hassman Research Institute
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Samiec lub nieciężarna, niekarmiąca kobieta z rozpoznaniem CG
- Wcześniejszy udział w badaniu AT-007-1001 część D i/lub rozszerzeniu części D
- Brak innych istotnych problemów zdrowotnych wykluczających udział
Kryteria wyłączenia:
- Jednoczesne stosowanie niektórych leków lub terapii dostępnych bez recepty
- Przerwanie udziału w badaniu AT-007-1001, część D i/lub przedłużenie części D z powodu zdarzenia niepożądanego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AT-007
Badanie otwarte AT-007 20 mg/kg raz dziennie
|
AT-007 20 mg/kg raz dziennie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 dorosłym pacjentom z CG w ocenie zdarzeń niepożądanych.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, w podziale na klasy narządów i pokrewieństwo.
|
12 miesięcy
|
|
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 dorosłym pacjentom z CG na podstawie wyników klinicznych testów laboratoryjnych.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wynikach klinicznych badań laboratoryjnych.
|
12 miesięcy
|
|
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 dorosłym pacjentom z CG, ocenianym na podstawie parametrów badania fizykalnego.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w wynikach badania fizykalnego, nieprawidłowościami funkcji życiowych i wynikami elektrokardiogramu.
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić długoterminową zmianę galaktitolu, biomarkera aktywności AR, wywołaną przez 12-miesięczne doustne podawanie AT-007 dorosłym osobom z CG
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Ocena parametru farmakokinetycznego (PK) maksymalnego stężenia (Cmax) 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 dorosłym pacjentom z CG
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Maksymalne stężenie zostanie określone na podstawie indywidualnych danych dotyczących stężenia w czasie (mg/L)
|
12 miesięcy
|
|
Ocena parametru farmakokinetycznego (PK) pola pod krzywą (AUC) 12-miesięcznego doustnego podawania AT-007 dorosłym pacjentom z CG (mg*h/l)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena wpływu doustnego podawania AT-007 przez 12 miesięcy na poziom galaktozy i innych jej metabolitów u dorosłych pacjentów z CG
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Aby ocenić obciążenie chorobą (BOI) dorosłych pacjentów z CG-Historia medyczna
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Narracyjny opis naturalnego przebiegu CG, wyodrębniony z przeglądu wykresów i wyników badania fizykalnego odnotowanych w przeglądzie wykresów, w tym wyjściowego badania neurologicznego po wejściu do badania klinicznego.
(Nie ma jednostek dla opisowej narracji historii medycznej)
|
12 miesięcy
|
|
Aby ocenić obciążenie chorobą (BOI) dorosłych osób z akumulatorem silnikowym CG-NIH
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
NIH Motor Battery generuje znormalizowane wyniki percentylowe, przy czym wyższe wyniki są bardziej normalne.
Jako eksploracyjny punkt końcowy ocenione zostaną zmiany wyniku od wartości początkowej do miesiąca 12.
|
12 miesięcy
|
|
Aby ocenić obciążenie chorobą (BOI) dorosłych osób za pomocą testu CG- Spiral Drawing Test
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Spiral Drawing Test daje znormalizowane wyniki percentylowe, przy czym wyższe wyniki są bardziej normalne.
Jako eksploracyjny punkt końcowy ocenione zostaną zmiany wyniku od wartości początkowej do miesiąca 12.
|
12 miesięcy
|
|
Ocena jakości życia (QOL) osób dorosłych za pomocą kwestionariusza CG-PROMIS Emotional Distress
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusz ocenia tę funkcję z wyższymi wynikami odnoszącymi się do lepszej funkcji i może być używany do porównywania zmian w czasie od wartości początkowej do miesiąca 12. [PROMIS: system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów]
|
12 miesięcy
|
|
Ocena jakości życia (QOL) osób dorosłych za pomocą kwestionariusza wsparcia emocjonalnego CG-PROMIS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusz ocenia tę funkcję z wyższymi wynikami odnoszącymi się do lepszej funkcji i może być używany do porównywania zmian w czasie od wartości początkowej do miesiąca 12. [PROMIS: system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów]
|
12 miesięcy
|
|
Ocena jakości życia (QOL) osób dorosłych za pomocą kwestionariusza towarzystwa CG-PROMIS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusz ocenia tę funkcję z wyższymi wynikami odnoszącymi się do lepszej funkcji i może być używany do porównywania zmian w czasie od wartości początkowej do miesiąca 12. [PROMIS: system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów]
|
12 miesięcy
|
|
Ocena jakości życia (QOL) osób dorosłych za pomocą kwestionariusza izolacji społecznej CG-PROMIS
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusz ocenia tę funkcję z wyższymi wynikami odnoszącymi się do lepszej funkcji i może być używany do porównywania zmian w czasie od wartości początkowej do miesiąca 12. [PROMIS: system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów]
|
12 miesięcy
|
|
Ocena wskaźników jakości życia (QOL) dorosłych osób z kwestionariuszem CG-PROMIS Zdolność do uczestniczenia w rolach i aktywnościach społecznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Kwestionariusz ocenia tę funkcję z wyższymi wynikami odnoszącymi się do lepszej funkcji i może być używany do porównywania zmian w czasie od wartości początkowej do miesiąca 12. [PROMIS: system informacji o wynikach zgłaszanych przez pacjentów]
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 października 2021
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 listopada 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 czerwca 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 czerwca 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 czerwca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 czerwca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AT-007-1006
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .