AT-007 u dospělých pacientů s klasickou galaktosémií (CG)
9. června 2022 aktualizováno: Applied Therapeutics, Inc.
Otevřená studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a farmakodynamické účinnosti AT-007 u dospělých subjektů s klasickou galaktosémií (CG)
Tato studie je 12měsíční otevřená rozšířená (OLE) studie AT-007 u dospělých subjektů s CG, kteří se dříve účastnili studie AT-007-1001 část D a/nebo část D Extension.
Studie je navržena tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost AT-007 u subjektů s CG a také farmakodynamiku (PD) (inhibice galaktitolu) a PK AT-007. Bude také hodnocen účinek 12měsíční léčby AT-007 na hladiny galaktózy a dalších galaktózových metabolitů u subjektů s CG.
Přehled studie
Detailní popis
Hlavní:
- Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost 12měsíčního perorálního podávání AT-007 u dospělých pacientů s klasickou galaktosémií (CG)
Sekundární:
- Vyhodnotit dlouhodobou inhibici galaktitolu, biomarkeru aktivity aldózoreduktázy (AR), indukované 12měsíčním perorálním podáváním AT-007 dospělým subjektům s CG
- Vyhodnotit farmakokinetické (PK) parametry 12měsíčního perorálního podávání AT-007 u dospělých subjektů s CG
Průzkumný:
- Vyhodnotit účinek 12měsíčního perorálního podávání AT-007 na hladiny galaktózy a jejích dalších metabolitů u dospělých jedinců s CG
- Vyhodnotit zátěž nemocí (BOI) dospělých jedinců s CG
- Vyhodnotit měření kvality života (QOL) dospělých subjektů s CG
- Vyhodnotit účinek 12měsíčního perorálního podávání AT-007 na BOI a QOL dospělých subjektů s CG
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
7
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Berlin, New Jersey, Spojené státy, 08009
- Hassman Research Institute
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužský nebo netěhotný, nekojící ženský subjekt s diagnózou CG
- Předchozí účast ve studii AT-007-1001 část D a/nebo část D rozšíření
- Žádné další významné zdravotní problémy, které by účast vylučovaly
Kritéria vyloučení:
- Současné užívání některých léků nebo volně prodejných terapií
- Ukončení studie AT-007-1001 část D a/nebo část D prodloužení z důvodu nežádoucí příhody
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: AT-007
Otevřená AT-007 20 mg/kg jednou denně
|
AT-007 20 mg/kg jednou denně
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost 12měsíčního perorálního podávání AT-007 u dospělých subjektů s CG, jak bylo hodnoceno nežádoucími účinky.
Časové okno: 12 měsíců
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a rozdělený podle orgánové třídy a příbuznosti.
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost 12měsíčního perorálního podávání AT-007 u dospělých subjektů s CG, jak byla hodnocena výsledky klinických laboratorních testů.
Časové okno: 12 měsíců
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami ve výsledcích klinických laboratorních testů.
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost 12měsíčního perorálního podávání AT-007 u dospělých subjektů s CG, jak byla hodnocena parametry fyzikálního vyšetření.
Časové okno: 12 měsíců
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v nálezech fyzikálního vyšetření, abnormalitách vitálních funkcí a nálezech na elektrokardiogramu.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit dlouhodobou změnu galaktitolu, biomarkeru aktivity AR, vyvolanou 12měsíčním perorálním podáváním AT-007 dospělým subjektům s CG
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
K vyhodnocení farmakokinetického (PK) parametru maximální koncentrace (Cmax) 12měsíčního perorálního podávání AT-007 u dospělých subjektů s CG
Časové okno: 12 měsíců
|
Maximální koncentrace bude určena individuálními časovými údaji koncentrace (mg/l)
|
12 měsíců
|
|
K vyhodnocení farmakokinetického (PK) parametru Area-Under-the-Curve (AUC) 12měsíčního perorálního podávání AT-007 u dospělých subjektů s CG (mg*h/l)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vyhodnotit účinek 12měsíčního perorálního podávání AT-007 na hladiny galaktózy a jejích dalších metabolitů u dospělých jedinců s CG
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Vyhodnotit zátěž nemocí (BOI) u dospělých subjektů s CG anamnézou
Časové okno: 12 měsíců
|
Popisný popis přirozeného průběhu CG, jak je extrahován přehledem grafu a nálezy fyzikálního vyšetření zaznamenanými v přehledu grafu, včetně základního neurologického vyšetření při vstupu do klinické studie.
(Neexistují žádné jednotky pro popisný příběh lékařské historie)
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit zátěž nemocí (BOI) dospělých subjektů s motorovou baterií CG-NIH
Časové okno: 12 měsíců
|
NIH Motor Battery vytváří normalizované percentilové skóre, přičemž vyšší skóre je normálnější.
Jako explorativní cílový bod budou posouzeny změny ve skóre od výchozího stavu do 12. měsíce.
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit zátěž nemocí (BOI) dospělých subjektů pomocí CG-spiral Drawing Test
Časové okno: 12 měsíců
|
Spiral Drawing Test vytváří normalizované percentilové skóre, přičemž vyšší skóre je normálnější.
Jako explorativní cílový bod budou posouzeny změny ve skóre od výchozího stavu do 12. měsíce.
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit měření kvality života (QOL) dospělých subjektů pomocí dotazníku CG-PROMIS Emotional Distress
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník hodnotí tuto funkci s vyššími skóre souvisejícími s lepší funkcí a může být použit k porovnání v průběhu času pro změnu od výchozího stavu do měsíce 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit měření kvality života (QOL) dospělých subjektů pomocí dotazníku CG-PROMIS Emotional Support
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník hodnotí tuto funkci s vyššími skóre souvisejícími s lepší funkcí a může být použit k porovnání v průběhu času pro změnu od výchozího stavu do měsíce 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit měření kvality života (QOL) dospělých subjektů pomocí dotazníku CG-PROMIS Companionship
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník hodnotí tuto funkci s vyššími skóre souvisejícími s lepší funkcí a může být použit k porovnání v průběhu času pro změnu od výchozího stavu do měsíce 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit měření kvality života (QOL) dospělých subjektů pomocí dotazníku sociální izolace CG-PROMIS
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník hodnotí tuto funkci s vyššími skóre souvisejícími s lepší funkcí a může být použit k porovnání v průběhu času pro změnu od výchozího stavu do měsíce 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
|
12 měsíců
|
|
Vyhodnotit měření kvality života (QOL) dospělých subjektů s dotazníkem CG-PROMIS Schopnost účastnit se sociálních rolí a aktivit
Časové okno: 12 měsíců
|
Dotazník hodnotí tuto funkci s vyššími skóre souvisejícími s lepší funkcí a může být použit k porovnání v průběhu času pro změnu od výchozího stavu do měsíce 12. [PROMIS: Patient Reported Outcome Measure Information System]
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2021
Primární dokončení (Očekávaný)
1. listopadu 2022
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
14. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. června 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. června 2022
Naposledy ověřeno
1. června 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AT-007-1006
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .