제1형 근긴장성 이영양증(Steinert's Disease)에서 메트포르민의 효능 및 안전성 평가 (METFORMYO)

이것은 DM1과 환자(두 그룹 간 1:1 비율)에서 메트포르민과 위약의 효능과 안전성을 비교하는 다기관, 국가, 비교 연구입니다.

연구 참여자 모집단: 생화학적 및/또는 유전적으로 확인된 DM1 질병을 가진 환자는 신규 환자뿐만 아니라 의뢰 및 역량 부서에서 이미 추적 관찰했습니다.

모든 환자는 연구에 참여하는 프랑스 센터의 신경근 전문의에 의해 포함됩니다.

등록된 환자는 중앙 집중식 무작위 절차를 사용하여 메트포르민 요법 또는 위약에 무작위로 배정되었습니다(그룹당 71명의 환자, 1:1 비율).

메트포르민 또는 위약은 경구 투여되며 당뇨병 환자에게 권장되는 대로 적정됩니다. 메트포르민의 초기 소화 효과(메스꺼움, 구토 및 변비)는 첫날에 관찰할 수 있습니다. 소화관내성이 좋으면 하루 3회 최대 1000mg까지 증량한다. 소화기내성이 불량한 경우에는 용량을 감량하고 메트포르민의 최대내약용량을 사용한다. 근육 기능, 보행 테스트, 호흡 및 심장 기능, 삶의 질 및 관용의 평가는 신경근 센터의 M6 및 M12에서 평가됩니다. 추정된 효과 크기로, 우리는 1년 동안 센터당 8~12명의 환자에서 평가된 포함 용량(18개의 참조 센터가 관련됨)이 포함 후 12개월 동안 MFM 점수의 유의한 차이를 결정할 수 있을 것이라고 믿습니다. 필요한 경우 현장 내분비학자의 조언에 따라 각 방문 시 용량 적정, 부작용 모니터링 및 용량 조정을 평가합니다.

통계 분석: 12개월에서의 점수와 기준선 사이의 차이는 스튜던트 T-테스트를 ​​사용하여 처리 그룹 간에 비교될 것이다.

증상의 진행을 평가하는 2차 효능 종점은 각각 연속 및 범주 변수에 대해 GMM 또는 GEE를 사용하여 분석됩니다.

다른 정량적 변수는 Student t-test(또는 분포가 변환 후 왜곡된 상태로 유지되는 경우 비모수적 테스트)를 사용하여 비교되며 범주형 변수는 카이 제곱 또는 Fisher-exact 테스트를 사용하여 분석됩니다.

모든 효능 종점은 치료 의도 기준으로, 안전성 종점은 프로토콜별로 분석됩니다.

모든 통계 테스트는 5%의 유의 수준으로 수행됩니다. 중간 분석은 수행되지 않습니다.