Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa metforminy w dystrofii miotonicznej typu 1 (choroba Steinerta) (METFORMYO)

30 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa metforminy w dystrofii miotonicznej typu 1 (choroba Steinerta). Prospektywne, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie fazy III z podwójnie ślepą próbą

Zespół badawczy stawia hipotezę, że pacjenci bez cukrzycy z dystrofią miotoniczną typu I (DM1) poprawią swoje objawy, zwłaszcza deficyt motoryczny, który jest główną cechą choroby, dzięki korekcji defektu splicingu przez metforminę.

Głównym celem badania jest ocena skuteczności metforminy w porównaniu z placebo na poprawę funkcji mięśni u pacjentów z DM1 w porównaniu z placebo.

Jako cele drugorzędne, badanie ma na celu:

  • Ocena bezpieczeństwa metforminy u pacjenta z DM1.

  • Aby ocenić skuteczność metforminy w porównaniu z placebo na:

    1. Siła uścisku dłoni;
    2. Siła szczypania kciuka;
    3. Funkcja lokomotoryczna;
    4. Funkcja oddechowa;
    5. Funkcja serca;
    6. Jakość życia;
    7. Codzienna i towarzyska aktywność.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, krajowe badanie porównawcze porównujące skuteczność i bezpieczeństwo metforminy i placebo u pacjentów (stosunek 1:1 między dwiema grupami) z DM1.

Populacja uczestników badania: pacjenci z biochemicznie i/lub genetycznie potwierdzoną chorobą DM1, już obserwowani w oddziałach referencyjnych i kompetencyjnych, a także pacjenci nowi.

Wszyscy pacjenci zostaną włączeni do badań przez specjalistę nerwowo-mięśniowego z francuskich ośrodków biorących udział w badaniu.

Zarejestrowani pacjenci zostali losowo przydzieleni (71 pacjentów na grupę w stosunku 1: 1) do leczenia metforminą lub placebo, przy użyciu scentralizowanej procedury randomizacji.

Metformina lub placebo będą podawane doustnie i miareczkowane zgodnie z zaleceniami dla pacjentów z cukrzycą. Początkowe efekty trawienne (nudności, wymioty i zaparcia) metforminy, które można zaobserwować w pierwszych dniach. Jeśli tolerancja pokarmowa jest dobra, leczenie zostanie zwiększone do maksymalnie 1000 mg trzy razy dziennie, tj. 3000 mg/dobę po kolejnym tygodniu. W przypadku złej tolerancji pokarmowej należy zmniejszyć dawkę i zastosować maksymalną tolerowaną dawkę metforminy. Oceny funkcji mięśni, testu chodu, funkcji układu oddechowego i serca, jakości życia i tolerancji zostaną ocenione w M6 i M12, w ośrodkach nerwowo-mięśniowych. Przy szacowanej wielkości efektu uważamy, że możliwości włączenia oceniane przy 8 do 12 pacjentów na ośrodek w ciągu jednego roku (zaangażowanych 18 ośrodków referencyjnych) pozwolą określić istotną różnicę wyniku MFM 12 miesięcy po włączeniu. Dostosowanie dawki, monitorowanie działań niepożądanych i dostosowanie dawki będą oceniane podczas każdej wizyty zgodnie z zaleceniami endokrynologa ośrodka, jeśli to konieczne.

Analiza statystyczna: Różnica między wynikiem po 12 miesiącach a wartością wyjściową zostanie porównana między grupami terapeutycznymi przy użyciu testu T-Studenta.

Drugorzędowe punkty końcowe skuteczności oceniające ewolucję objawów zostaną przeanalizowane przy użyciu GMM lub GEE odpowiednio dla zmiennych ciągłych i kategorycznych.

Inne zmienne ilościowe zostaną porównane za pomocą testu t-Studenta (lub testu nieparametrycznego, jeśli rozkład pozostaje skośny po transformacji), podczas gdy zmienne kategorialne zostaną przeanalizowane za pomocą testów Chi-kwadrat lub dokładnych testów Fishera.

Wszystkie punkty końcowe skuteczności zostaną przeanalizowane na podstawie zamiaru leczenia, a punkty końcowe bezpieczeństwa na podstawie protokołu.

Wszystkie testy statystyczne zostaną przeprowadzone z poziomem istotności 5%. Analiza pośrednia nie zostanie przeprowadzona.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

142

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Garches, Francja, 92380
        • Neurology Department, Raymond-Poincaré hospital - APHP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba DM1 potwierdzona analizą genetyczną
  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 70 lat.
  • Zachowana zdolność chodzenia (możliwa pomoc kijem)
  • Wynik MIRS 3 lub 4
  • Kobiety w wieku rozrodczym stosujące skuteczną antykoncepcję podczas leczenia
  • Pacjent zdolny do wyrażenia zgody
  • Wszyscy pacjenci, którzy wypełnili i podpisali określone informacje i formularz świadomej zgody
  • Przynależność do systemu ubezpieczeń społecznych

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Mężczyźni z zamiarem poczęcia dziecka w czasie badania
  • Przeciwwskazania do Metforminy (nadwrażliwość na metforminę lub na którąkolwiek substancję pomocniczą)

  • Oddechowy:

    • Pacjent wymagający tracheotomii lub
    • Pacjent wymagający wentylacji nieinwazyjnej: - powyżej 12 godzin na dobę; - niedostatecznie wentylowane
  • Klirens kreatyniny mniejszy niż 50 ml/min

  • Sercowy:

    • Frakcja wyrzutowa lewej komory poniżej 35%
    • Choroba układu przewodzącego na elektrokardiogramie z odstępem PR >200 ms lub czasem QRS >110 ms bez stymulatora lub wszczepialnego defibrylatora lub badaniem elektrofizjologicznym serca wykonanym w ciągu ostatnich 5 lat
    • Blok przedsionkowo-komorowy III stopnia lub II stopnia typu II bez rozrusznika serca lub wszczepialnego defibrylatora
    • Utrzymujący się częstoskurcz komorowy
  • Ostra choroba, która może prowadzić do niedotlenienia tkanek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię metforminy
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy metforminy będą przyjmować metforminę doustnie.
Lek: Podjęte leczenie
Leczenie (metformina lub placebo) będzie podawane doustnie i miareczkowane zgodnie z tymi samymi wytycznymi, co metformina u pacjentów z cukrzycą: należy rozpocząć od dziennej dawki 500 mg dwa razy dziennie, podawanej podczas lub po posiłkach; następnie zwiększyć do 1000 mg dwa razy dziennie po tygodniu. Jeśli tolerancja pokarmowa jest dobra, leczenie zostanie zwiększone do maksymalnie 1000 mg trzy razy dziennie, tj. 3000 mg/dobę po kolejnym tygodniu.
Komparator placebo: Odbiorniki placebo
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy otrzymującej placebo będą przyjmować placebo doustnie w ramach tej samej procedury, co przyjmowana metformina.
Lek: Podjęte leczenie
Leczenie (metformina lub placebo) będzie podawane doustnie i miareczkowane zgodnie z tymi samymi wytycznymi, co metformina u pacjentów z cukrzycą: należy rozpocząć od dziennej dawki 500 mg dwa razy dziennie, podawanej podczas lub po posiłkach; następnie zwiększyć do 1000 mg dwa razy dziennie po tygodniu. Jeśli tolerancja pokarmowa jest dobra, leczenie zostanie zwiększone do maksymalnie 1000 mg trzy razy dziennie, tj. 3000 mg/dobę po kolejnym tygodniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana funkcji mięśni
Ramy czasowe: na początku i 12 miesięcy
Według skali MFM (Motor Function Measure). MFM-32 jest szeroko stosowaną, czułą i niezawodną ilościową funkcjonalną skalą motoryczną, zatwierdzoną do stosowania w różnych zaburzeniach nerwowo-mięśniowych (Bérard et al. 2005) i mającą zaletę w postaci precyzyjnego pomiaru nie tylko siły mięśni, ale także funkcji motorycznych, która jest głównym troska o pacjentów z DM1.
na początku i 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Punkt końcowy bezpieczeństwa
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 30 miesięcy
Każde poważne zdarzenie niepożądane, zwłaszcza kwasica mleczanowa.
do ukończenia studiów, średnio 30 miesięcy
Zmiana funkcji mięśni między wartością wyjściową a 6 miesiącami
Ramy czasowe: na początku i 6 miesięcy
Według skali MFM (Motor Function Measure).
na początku i 6 miesięcy
Siła uścisku dłoni
Ramy czasowe: wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Siła chwytu dłoni określona przez wyniki uzyskane za pomocą znormalizowanej dynamometrii ręcznej (MyoGrip)
wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Siła szczypania kciuka
Ramy czasowe: wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Siła uszczypnięcia kciuka określona przez wyniki uzyskane za pomocą znormalizowanej dynamometrii ręcznej (MyoPinch)
wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Funkcja lokomotoryczna
Ramy czasowe: wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Funkcja lokomotoryczna określona przez wyniki uzyskane za pomocą 6-minutowego testu marszu.
wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Funkcja oddechowa
Ramy czasowe: wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Czynność oddechowa, przy użyciu testów czynnościowych płuc, określona przez pojemność życiową w pozycji leżącej (VC).
wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Funkcja serca
Ramy czasowe: wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Czynność serca, za pomocą echokardiografii przezklatkowej, określona przez frakcję wyrzutową lewej komory.
wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Ocena jakości życia
Ramy czasowe: wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Jakość życia określona przez wyniki uzyskane za pomocą kwestionariusza jakości życia w kwestionariuszu genetycznej choroby nerwowo-mięśniowej (QoLgNMD).
wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Różnica między DM1-ActivC podczas wizyty wyjściowej, wizyty po 6 miesiącach i wizyty końcowej
Ramy czasowe: wyjściowa, 6 i 12 miesięcy
Aktywność zdefiniowana przez wyniki uzyskane przy użyciu skali aktywności i uczestnictwa DM1 do użytku klinicznego (DM1-ActivC).
wyjściowa, 6 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Pascal LAFORÊT, MD, PhD, Neurology Department, Raymond Poincaré Hospital, APHP

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 września 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 września 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP220832
  • 2023-507660-39-00 (Identyfikator rejestru: EU trial number)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia miotoniczna 1

Badania kliniczne na Podjęte leczenie

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj