Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A metformin hatékonyságának és biztonságosságának értékelése 1-es típusú myotóniás disztrófiában (Steinert-kór) (METFORMYO)

2024. január 30. frissítette: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

A metformin hatékonyságának és biztonságosságának értékelése az 1-es típusú myotonic dystrophiában (Steinert-kór). III. fázisú, leendő, többközpontú, randomizált, kettős vakon kontrollált vizsgálat

A kutatócsoport azt feltételezi, hogy az I-es típusú myotonic dystrophiában (DM1) szenvedő, nem cukorbetegek tünetei javulnak, különösen a motoros hiányuk, ami a betegség fő jellemzője, a metforminnal történő illesztési hiba korrekciója miatt.

A vizsgálat elsődleges célja a metformin placebóval szembeni hatékonyságának értékelése a DM1-ben szenvedő betegek izomfunkciójának javításában a placebóhoz képest.

Másodlagos célkitűzésként a tanulmány célja:

  • A metformin biztonságosságának értékelése DM1-es betegeknél.

  • A metformin és a placebo hatékonyságának értékelése:

    1. A kézfogás erőssége;
    2. A hüvelykujj-index becsípés erőssége;
    3. A mozgásszervi funkció;
    4. A légzésfunkció;
    5. A szívműködés;
    6. Az életminőség;
    7. A napi és társadalmi tevékenység.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, országos összehasonlító vizsgálat, amely a metformin és a placebo hatékonyságát és biztonságosságát hasonlítja össze a DM1-es betegeknél (1:1 arány a 2 csoport között).

A vizsgálatban résztvevők populációja: a beutaló és kompetencia osztályokon már követett biokémiai és/vagy genetikailag igazolt DM1-es betegek, valamint új betegek.

Valamennyi beteget a kutatásban részt vevő francia centrumok neuromuszkuláris szakembere von be.

A bevont betegeket véletlenszerűen (csoportonként 71 beteg 1:1 arányban) osztották be metformin-terápiára vagy placebóra, centralizált randomizációs eljárással.

A metformint vagy a placebót orálisan adják be, és a cukorbetegek számára javasolt módon titrálják. A metformin kezdeti emésztési hatásai (hányinger, hányás és székrekedés), amelyek az első napokban figyelhetők meg. Ha az emésztési tolerancia jó, a kezelést legfeljebb napi háromszori 1000 mg-ra, azaz napi 3000 mg-ra emelik egy hét elteltével. Rossz emésztési tolerancia esetén az adagot csökkenteni kell, és a metformin maximálisan tolerálható adagját kell alkalmazni. Az izomfunkció, a járásteszt, a légzés- és szívműködés, az életminőség és a tolerancia értékelése az M6 és M12 pontokon, a neuromuszkuláris központokban történik. A becsült hatásméret alapján úgy gondoljuk, hogy az egy év alatt központonként 8-12 betegnél értékelt befogadási kapacitás (18 referenciaközpont) lehetővé teszi az MFM-pontszám szignifikáns különbségének meghatározását 12 hónappal a felvétel után. A dózistitrálást, a mellékhatások monitorozását és a dózismódosítást minden vizit alkalmával a helyszíni endokrinológus tanácsa alapján, szükség esetén értékelik.

Statisztikai elemzés: A 12 hónapos pontszám és a kiindulási érték közötti különbséget a Student T-teszt segítségével hasonlítják össze a kezelési csoportok között.

A tünetek alakulását értékelő másodlagos hatékonysági végpontokat GMM vagy GEE segítségével elemezzük a folytonos, illetve a kategorikus változókra vonatkozóan.

Más mennyiségi változókat a Student t-próbával (vagy egy nem paraméteres teszttel, ha az eloszlás ferde marad a transzformációt követően), míg a kategorikus változókat a Chi-négyzet vagy a Fisher-exact teszt segítségével elemezzük.

Minden hatékonysági végpontot a kezelési szándék alapján, a biztonsági végpontokat pedig protokollonként elemzik.

Minden statisztikai tesztet 5%-os szignifikanciaszinttel kell elvégezni. Közbenső elemzés nem készül.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

142

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Garches, Franciaország, 92380
        • Neurology Department, Raymond-Poincaré hospital - APHP

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Genetikai elemzéssel igazolt DM1 betegség
  • 18 és 70 év közötti férfiak és nők.
  • Megőrzött járási képességek (bottámogatás lehetséges)
  • MIRS pontszám 3 vagy 4
  • Fogamzóképes korú nők a kezelés alatt hatékony fogamzásgátlás alatt
  • A beteg beleegyezésre képes
  • Minden olyan beteg, aki kitöltötte és aláírta a konkrét tájékoztatót és a beleegyező nyilatkozatot
  • Társadalombiztosítási rendszerhez való tartozás

Kizárási kritériumok:

  • Terhes vagy szoptató nők
  • Férfiak, akik a vizsgálat ideje alatt gyermeket kívánnak vállalni
  • A metforminnal szembeni ellenjavallatok (a metforminnal vagy a készítmény valamelyik segédanyagával szembeni túlérzékenység)

  • Légzőszervi:

    • Tracheotómiát igénylő beteg ill
    • Nem invazív lélegeztetést igénylő beteg: - napi 12 óránál többet; - elégtelen szellőzés
  • A kreatinin-clearance 50 ml/perc alatt van

  • Szív:

    • A bal kamra ejekciós frakciója 35% alatt
    • Vezetési rendszer betegsége az elektrokardiogramon >200 ms PR-intervallumnál vagy >110 ms-os QRS-időtartamnál pacemaker vagy beültethető defibrillátor nélkül, vagy az elmúlt 5 évben végzett kardiális elektrofiziológiai vizsgálat
    • Harmadfokú vagy másodfokú II-es típusú atrioventricularis blokk pacemaker vagy beültethető defibrillátor nélkül
    • Tartós kamrai tachycardia
  • Akut betegség, amely szöveti hipoxiához vezethet

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Metformin kar
A metformin karba randomizált betegek metformint szájon át szednek.
Drog: Kezelés történt
A kezelést (metformint vagy placebót) orálisan kell beadni, és ugyanazt az irányelvet követve titrálják, mint a metformint cukorbetegeknél: kezdje napi kétszer 500 mg-os napi adaggal, étkezés közben vagy után adva; majd egy hét elteltével napi kétszer 1000 mg-ra emelje. Ha az emésztési tolerancia jó, a kezelést legfeljebb napi háromszori 1000 mg-ra, azaz napi 3000 mg-ra emelik egy hét elteltével.
Placebo Comparator: Placebo vevők
A placebo karon randomizált betegek placebót kapnak szájon át, ugyanazon eljárás szerint, mint a metformint.
Drog: Kezelés történt
A kezelést (metformint vagy placebót) orálisan kell beadni, és ugyanazt az irányelvet követve titrálják, mint a metformint cukorbetegeknél: kezdje napi kétszer 500 mg-os napi adaggal, étkezés közben vagy után adva; majd egy hét elteltével napi kétszer 1000 mg-ra emelje. Ha az emésztési tolerancia jó, a kezelést legfeljebb napi háromszori 1000 mg-ra, azaz napi 3000 mg-ra emelik egy hét elteltével.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az izomfunkció változása
Időkeret: alaphelyzetben és 12 hónapban
MFM (Motor Function Measure) skála szerint. Az MFM-32 egy széles körben használt érzékeny és megbízható kvantitatív funkcionális motoros skála, amelyet különféle neuromuszkuláris rendellenességekben való használatra validáltak (Bérard et al. 2005), és előnye, hogy nemcsak az izomerőt, hanem a motoros funkciót is precízen méri. aggodalomra ad okot a DM1-es betegek miatt.
alaphelyzetben és 12 hónapban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági végpont
Időkeret: a tanulmányok befejezéséig átlagosan 30 hónap
Bármilyen súlyos nemkívánatos esemény, különösen a tejsavas acidózis.
a tanulmányok befejezéséig átlagosan 30 hónap
Az izomfunkció változása az alapvonal és a 6 hónap között
Időkeret: kiinduláskor és 6 hónapig
Az MFM (Motor Function Measure) skála szerint.
kiinduláskor és 6 hónapig
A kézfogás erőssége
Időkeret: alapvonal, 6 és 12 hónap
A kézi dinamometria standardizált (MyoGrip) segítségével kapott pontszámok által meghatározott kézi markolat erőssége
alapvonal, 6 és 12 hónap
A hüvelykujj-index becsípés erőssége
Időkeret: alapvonal, 6 és 12 hónap
A hüvelykujj-index becsípés erőssége, amelyet szabványos kézi dinamometriával (MyoPinch) kapott pontszámok határoznak meg.
alapvonal, 6 és 12 hónap
A mozgásszervi funkció
Időkeret: alapvonal, 6 és 12 hónap
A 6 perces járásteszttel kapott pontszámok által meghatározott mozgásszervi funkció.
alapvonal, 6 és 12 hónap
A légzésfunkció
Időkeret: alapvonal, 6 és 12 hónap
A légzésfunkció tüdőfunkciós tesztek segítségével, a fekvő életkapacitás (VC) által meghatározott.
alapvonal, 6 és 12 hónap
A szívműködés
Időkeret: alapvonal, 6 és 12 hónap
A szívműködés transzthoracalis echokardiográfiával, a bal kamrai ejekciós frakcióval meghatározott.
alapvonal, 6 és 12 hónap
Életminőség felmérése
Időkeret: alapvonal, 6 és 12 hónap
Az életminőség genetikai neuromuszkuláris betegség kérdőív (QoLgNMD) alapján kapott pontszámok által meghatározott életminőség.
alapvonal, 6 és 12 hónap
A különbség a kiindulási vizit, a 6 hónapos vizit és az utolsó vizit DM1-ActivC között
Időkeret: alapvonal, 6 és 12 hónap
Az aktivitást a DM1 aktivitási és részvételi skála klinikai használatra (DM1-ActivC) segítségével kapott pontszámok határozzák meg.
alapvonal, 6 és 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Pascal LAFORÊT, MD, PhD, Neurology Department, Raymond Poincaré Hospital, APHP

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. március 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. szeptember 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 6.

Első közzététel (Tényleges)

2022. szeptember 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • APHP220832
  • 2023-507660-39-00 (Registry Identifier: EU trial number)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Miotóniás disztrófia 1

Klinikai vizsgálatok a Kezelés történt

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel