증상이 있는 폐쇄성 비대성 심근병증이 있는 청소년의 마바캄텐을 평가하기 위한 연구
2025년 12월 18일 업데이트: Bristol-Myers Squibb
증상이 있는 폐쇄성 비대성 심근병증이 있는 청소년(12세~18세)에서 Mavacamten을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 대조 임상 연구
본 연구의 목적은 증상이 있는 폐쇄성 비대심근병증(HCM)이 있는 청소년 환자를 대상으로 마바캄텐의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bavaria
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Munich, Bavaria, 독일, 80636
- Local Institution - 0006
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State of Berlin
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Berlin, State of Berlin, 독일, 13353
- Local Institution - 0018
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294-0004
- Local Institution - 0017
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Local Institution - 0050
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027-6062
- Local Institution - 0032
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Los Angeles, California, 미국, 90095-8344
- Local Institution - 0008
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Palo Alto, California, 미국, 94304-1601
- Local Institution - 0033
-
San Diego, California, 미국, 92123-4223
- Local Institution - 0044
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045-7106
- Local Institution - 0038
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Florida
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33701-4634
- Local Institution - 0031
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329-3117
- Local Institution - 0053
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637-1447
- Local Institution - 0013
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5272
- Local Institution - 0009
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115-5724
- Local Institution - 0043
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Local Institution - 0002
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Local Institution - 0037
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New Jersey
-
Morristown, New Jersey, 미국, 07960
- Local Institution - 0052
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New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11042
- Local Institution - 0010
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New York, New York, 미국, 10029-6574
- Local Institution - 0024
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New York, New York, 미국, 10032-1559
- Local Institution - 0036
-
The Bronx, New York, 미국, 10467-2403
- Local Institution - 0040
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Local Institution - 0015
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Local Institution - 0039
-
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Local Institution - 0019
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195-0001
- Local Institution - 0001
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Local Institution - 0029
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4319
- Local Institution - 0030
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224-1334
- Local Institution - 0005
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- Local Institution - 0034
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78712
- Local Institution - 0045
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Local Institution - 0054
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113-1103
- Local Institution - 0003
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908-0816
- Local Institution - 0012
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Madrid, 스페인, 28046
- Local Institution - 0025
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B
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Barcelona, B, 스페인, 8950
- Local Institution - 0014
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Dublin 12, D12 N512, 아일랜드, D12 N512
- Local Institution - 0047
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London, 영국, WC1N 3JH
- Local Institution - 0007
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BFS
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Belfast, BFS, 영국, BT12 6BA
- Local Institution - 0049
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Local Institution - 0027
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FI
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Florence, FI, 이탈리아, 50100
- Local Institution - 0016
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16147
- Local Institution - 0051
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R7
- Local Institution - 0041
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Local Institution - 0046
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Paris, 프랑스, 75015
- Local Institution - 0022
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Pessac, 프랑스, 33604
- Local Institution - 0026
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New South Wales
-
Sydney, New South Wales, 호주, 2145
- Local Institution - 0020
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Local Institution - 0042
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- HCM 진단
- LVOT 장애물 존재
- 증상의 존재
제외 기준:
- 근절 기능 장애와 관련이 없는 심근 비대를 초래하는 표현형 질환
- 지난 6개월간 LVEF가 50% 미만이라는 증거
- HCM 치료 또는 향후 개입의 계획된 확대(예: 주요 심장 수술, HCM 약물 용량 증가)
프로토콜에 정의된 다른 포함/제외 기준이 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 마바캄텐
이 부문에 배정된 참가자는 1일차부터 200주차 치료 종료까지 마바캄텐(1mg~15mg)을 투여받게 됩니다.
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지정된 요일에 지정된 복용량
다른 이름들:
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실험적: 위약
이 부문에 배정된 참가자는 28주차부터 200주차 치료 종료까지 마바캄텐(1mg~15mg)을 투여받게 됩니다.
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지정된 요일에 지정된 복용량
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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Valsalva 좌심실 유출로(LVOT)(VLVOT) 기울기의 기준선으로부터의 변화
기간: 28주차에
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28주차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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휴식 중인 LVOT 구배의 기준선으로부터의 변화
기간: 28주차에
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28주차에
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운동 후 최대 LVOT 기울기의 기준선 대비 변화
기간: 28주차에
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28주차에
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최대 벽 두께의 기준선 대비 변화
기간: 28주차에
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28주차에
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초기 승모판 유입 속도와 승모판 환상 초기 확장기 속도(E/e') 간의 비율이 기준선으로부터 변경됩니다.
기간: 28주차에
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28주차에
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최대 산소 섭취량 테스트(pVO2)에서 기준선에서 28주차까지의 증가를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선부터 28주차까지
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기준선부터 28주차까지
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기준선에서 28주차까지 최대 LVOT 기울기를 30mmHg 미만으로 감소시킨 참가자의 비율
기간: 기준선부터 28주차까지
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기준선부터 28주차까지
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기준선부터 28주차까지 뉴욕심장협회(NYHA) 클래스에서 최소 1개 클래스 개선을 이룬 참가자의 비율
기간: 기준선부터 28주차까지
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기준선부터 28주차까지
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28주차에 승모판 역류가 1등급 이상 개선된 참가자의 비율
기간: 기준선부터 28주차까지
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기준선부터 28주차까지
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심전도(ECG)(QT 간격)의 기준선 대비 변화
기간: 28주차에
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28주차에
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미각 및 삼키는 정도 척도를 사용하여 맛과 삼키는 정도를 중립 또는 더 나은 것으로 평가한 참가자의 비율
기간: 1일차와 11주차
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1일차와 11주차
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비대성 심근병증 증상 설문지 - 숨가쁨(HCMSQ SoB) 영역의 기준선으로부터의 변화
기간: 28주차에
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28주차에
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치료로 인한 부작용(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 218주차까지
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218주차까지
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치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: 218주차까지
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218주차까지
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좌심실 박출률(LVEF)이 30% 이하인 참가자 수
기간: 200주차까지
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200주차까지
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최저점 관찰 혈장 농도(Ctrough)
기간: 200주차까지
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200주차까지
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마바캄텐의 투여 후 혈장 농도
기간: 200주차까지
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200주차까지
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최대 관찰 농도(Cmax)
기간: 200주차까지
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200주차까지
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농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 200주차까지
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200주차까지
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LVEF가 50% 미만인 참가자 수
기간: 200주차까지
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200주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 17일
기본 완료 (실제)
2025년 11월 25일
연구 완료 (추정된)
2031년 3월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 2월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 2월 2일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CV027-010
- 2023-505650-17-00 (기타 식별자: EU CTR)
- U1111-1290-1175 (기타 식별자: WHO)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
BMS는 자격을 갖춘 연구원의 요청 시 특정 기준에 따라 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스를 제공합니다.
Bristol Myer Squibb의 데이터 공유 정책 및 프로세스에 관한 추가 정보는 https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosure-commitment.html에서 확인할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
요금제 설명 보기
IPD 공유 액세스 기준
요금제 설명 보기
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .