Un estudio para evaluar mavacamten en adolescentes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática
3 de abril de 2024 actualizado por: Bristol-Myers Squibb
Un estudio clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar mavacamten en adolescentes (de 12 a <18 años) con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de mavacamten en pacientes adolescentes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH) sintomática.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
40
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
- Número de teléfono: 855-907-3286
- Correo electrónico: Clinical.Trials@bms.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.
Ubicaciones de estudio
-
-
BE
-
Berlin, BE, Alemania, 13353
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0018
-
Contacto:
- Site 0018
-
-
BY
-
Munich, BY, Alemania, 80636
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0006
-
Contacto:
- Site 0006
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0020
-
Contacto:
- Site 0020
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0042
-
Contacto:
- Site 0042
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Retirado
- Local Institution - 0028
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0041
-
Contacto:
- Site 0041
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0046
-
Contacto:
- Site 0046
-
-
-
-
-
A Coruna, España, 15009
- Activo, no reclutando
- Local Institution - 0011
-
Madrid, España, 28041
- Activo, no reclutando
- Local Institution - 0023
-
Madrid, España, 28046
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0025
-
Contacto:
- Site 0025
-
-
B
-
Barcelona, B, España, 8950
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0014
-
Contacto:
- Site 0014
-
-
GR
-
Granada, GR, España, 18014
- Activo, no reclutando
- Local Institution - 0021
-
-
M
-
Madrid, M, España, 28007
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0048
-
Contacto:
- Site 0048
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0017
-
Contacto:
- Site 0017
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0050
-
Contacto:
- Site 0050
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6062
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0032
-
Contacto:
- Site 0032
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095-8344
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0008
-
Contacto:
- Site 0008
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0004
-
Contacto:
- Site 0004
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1601
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0033
-
Contacto:
- Site 0033
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123-4223
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0044
-
Contacto:
- Site 0044
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0038
-
Contacto:
- Site 0038
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701-4634
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0031
-
Contacto:
- Site 0031
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0053
-
Contacto:
- Site 0053
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637-1447
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0013
-
Contacto:
- Site 0013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202-5272
- Reclutamiento
- Riley Hospital for Children - Pediatric Cardiology
-
Contacto:
- John Parent, Site 0009
- Número de teléfono: 317-908-4944
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115-5724
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0043
-
Contacto:
- Site 0043
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan - C.S. Mott Children's Hospital
-
Contacto:
- Mark Russell, Site 0002
- Número de teléfono: 734-660-3431
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0037
-
Contacto:
- Site 0037
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960-6083
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0052
-
Contacto:
- Site 0052
-
-
New York
-
Bronx, New York, Estados Unidos, 10467-2403
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0040
-
Contacto:
- Site 0040
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11042
- Reclutamiento
- Cohen Children's Medical Center of New York
-
Contacto:
- Jeffrey Gossett, Site 0010
- Número de teléfono: 516-601-7291
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029-6574
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0024
-
Contacto:
- Site 0024
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032-1559
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0036
-
Contacto:
- Site 0036
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0015
-
Contacto:
- Site 0015
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0039
-
Contacto:
- Site 0039
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0019
-
Contacto:
- Site 0019
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195-0001
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0001
-
Contacto:
- Site 0001
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0029
-
Contacto:
- Site 0029
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4319
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0030
-
Contacto:
- Site 0030
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224-1334
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0005
-
Contacto:
- Site 0005
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38104
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0034
-
Contacto:
- Site 0034
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78712
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0045
-
Contacto:
- Site 0045
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0054
-
Contacto:
- Site 0054
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113-1103
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0003
-
Contacto:
- Site 0003
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908-0816
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0012
-
Contacto:
- Site 0012
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792-0002
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0035
-
Contacto:
- Site 0035
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0022
-
Contacto:
- Site 0022
-
Pessac, Francia, 33604
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0026
-
Contacto:
- Site 0026
-
-
-
-
D
-
Drimnagh, D, Irlanda, D12 V443
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0047
-
Contacto:
- Site 0047
-
-
-
-
-
Napoli, Italia, 80131
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0027
-
Contacto:
- Site 0027
-
-
FI
-
Firenze, FI, Italia, 50100
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0016
-
Contacto:
- Site 0016
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16147
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0051
-
Contacto:
- Site 0051
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0007
-
Contacto:
- Site 0007
-
-
BFS
-
Belfast, BFS, Reino Unido, BT12 6BA
- Aún no reclutando
- Local Institution - 0049
-
Contacto:
- Site 0049
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de MCH
- Presencia de obstrucción del TSVI
- Presencia de síntomas
Criterio de exclusión:
- Enfermedades de fenocopia que resultan en hipertrofia miocárdica no relacionadas con la disfunción del sarcómero
- Evidencia de FEVI <50% en los 6 meses anteriores
- Incremento planificado en la terapia de MCH o próxima intervención (p. ej., cirugía cardíaca mayor, aumento de dosis de medicamentos para MCH)
Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Mavacámten
Los participantes asignados a este grupo recibirán mavacamten desde el día 1 hasta el final del tratamiento en la semana 56.
|
Dosis especificada en días especificados
Otros nombres:
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Experimental: Placebo
Los participantes asignados a este grupo recibirán mavacamten desde la semana 28 hasta el final del tratamiento en la semana 56.
|
Dosis especificada en días especificados
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el valor inicial en el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) de Valsalva (TSVI)
Periodo de tiempo: En la semana 28
|
En la semana 28
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Cambio desde el valor inicial en el gradiente del TSVI en reposo
Periodo de tiempo: En la semana 28
|
En la semana 28
|
|
Cambio desde el valor inicial en el gradiente máximo del TSVI post-ejercicio
Periodo de tiempo: En la semana 28
|
En la semana 28
|
|
Cambio desde el valor inicial en el espesor máximo de la pared
Periodo de tiempo: En la semana 28
|
En la semana 28
|
|
Cambio desde el valor inicial en la relación entre la velocidad del flujo de entrada mitral temprano y la velocidad diastólica temprana del anillo mitral (E/e')
Periodo de tiempo: En la semana 28
|
En la semana 28
|
|
Proporción de participantes que lograron un aumento desde el inicio hasta la semana 28 en la prueba de consumo máximo de oxígeno (pVO2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 28
|
Desde el inicio hasta la semana 28
|
|
Proporción de participantes que lograron una reducción desde el inicio hasta la semana 28 en el gradiente máximo del TSVI a < 30 mmHg
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 28
|
Desde el inicio hasta la semana 28
|
|
Proporción de participantes con al menos una mejora de clase en la clase de la New York Heart Association (NYHA) desde el inicio hasta la semana 28
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 28
|
Desde el inicio hasta la semana 28
|
|
Proporción de participantes con al menos 1 grado de mejora en la insuficiencia mitral en la semana 28
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 28
|
Desde el inicio hasta la semana 28
|
|
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 74
|
Hasta la semana 74
|
|
Número de participantes con eventos adversos graves surgidos durante el tratamiento (TESAE)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 74
|
Hasta la semana 74
|
|
Cambio desde el inicio en el electrocardiograma (ECG) (intervalo QT)
Periodo de tiempo: En la semana 28
|
En la semana 28
|
|
Número de participantes con fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) ≤ 30%
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
Número de participantes con FEVI ≤ 50%
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
Concentración plasmática mínima observada (Cmin)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
Concentración plasmática posdosis de mavacamten
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
|
Concentración máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
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Área bajo la curva concentración-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 56
|
Hasta la semana 56
|
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Proporción de participantes que evalúan el sabor y la tragabilidad como neutrales o mejores utilizando escalas de sabor y tragabilidad
Periodo de tiempo: En el día 1 y la semana 11
|
En el día 1 y la semana 11
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Cambio desde el inicio en el cuestionario de síntomas de miocardiopatía hipertrófica: dominio de dificultad para respirar (HCMSQ SoB)
Periodo de tiempo: En la semana 28
|
En la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
29 de marzo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
15 de febrero de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
29 de marzo de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de febrero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
12 de febrero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CV027-010
- 2023-505650-17-00 (Otro identificador: EU CTR)
- U1111-1290-1175 (Otro identificador: WHO)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
BMS proporcionará acceso a datos individuales anonimizados de los participantes previa solicitud de investigadores calificados y sujeto a ciertos criterios.
Puede encontrar información adicional sobre la política y el proceso de intercambio de datos de Bristol Myer Squibb en: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosure-commitment.html
Marco de tiempo para compartir IPD
Ver descripción del plan
Criterios de acceso compartido de IPD
Ver descripción del plan
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .