Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af Mavacamten hos unge med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

18. december 2025 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret klinisk undersøgelse til evaluering af Mavacamten hos unge (alder 12 år til < 18 år) med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​mavacamten hos unge patienter med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati (HCM).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

44

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Local Institution - 0020
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Local Institution - 0042
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Local Institution - 0041
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Local Institution - 0046
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Local Institution - 0007
    • BFS
      • Belfast, BFS, Det Forenede Kongerige, BT12 6BA
        • Local Institution - 0049
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-0004
        • Local Institution - 0017
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Local Institution - 0050
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027-6062
        • Local Institution - 0032
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095-8344
        • Local Institution - 0008
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304-1601
        • Local Institution - 0033
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123-4223
        • Local Institution - 0044
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045-7106
        • Local Institution - 0038
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701-4634
        • Local Institution - 0031
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329-3117
        • Local Institution - 0053
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637-1447
        • Local Institution - 0013
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202-5272
        • Local Institution - 0009
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115-5724
        • Local Institution - 0043
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Local Institution - 0002
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Local Institution - 0037
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Local Institution - 0052
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11042
        • Local Institution - 0010
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029-6574
        • Local Institution - 0024
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032-1559
        • Local Institution - 0036
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467-2403
        • Local Institution - 0040
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Local Institution - 0015
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Local Institution - 0039
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Local Institution - 0019
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195-0001
        • Local Institution - 0001
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Local Institution - 0029
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4319
        • Local Institution - 0030
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224-1334
        • Local Institution - 0005
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Local Institution - 0034
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78712
        • Local Institution - 0045
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Local Institution - 0054
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113-1103
        • Local Institution - 0003
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908-0816
        • Local Institution - 0012
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Local Institution - 0022
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Local Institution - 0026
  • Irland
      • Dublin 12, D12 N512, Irland, D12 N512
        • Local Institution - 0047
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Local Institution - 0027
    • FI
      • Florence, FI, Italien, 50100
        • Local Institution - 0016
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Local Institution - 0051
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Local Institution - 0025
    • B
      • Barcelona, B, Spanien, 8950
        • Local Institution - 0014
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 80636
        • Local Institution - 0006
    • State of Berlin
      • Berlin, State of Berlin, Tyskland, 13353
        • Local Institution - 0018

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af HCM
  • Tilstedeværelse af LVOT obstruktion
  • Tilstedeværelse af symptomer

Ekskluderingskriterier:

  • Fænokopisygdomme, der resulterer i myokardiehypertrofi, der ikke er relateret til sarkomer dysfunktion
  • Bevis for LVEF <50 % i de foregående 6 måneder
  • Planlagt eskalering i HCM-behandling eller kommende intervention (f.eks. større hjertekirurgi, HCM-medicindosisforøgelse)

Andre protokol-definerede inklusion/eksklusionskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Mavacamten
Deltagere tildelt denne arm vil modtage mavacamten (1 mg til 15 mg) fra dag 1 til slutningen af ​​behandlingen i uge 200.
Medicin: Mavacamten
Specificeret dosis på specificerede dage
Andre navne:
  • BMS-986427
Eksperimentel: Placebo
Deltagere, der er tilknyttet denne arm, vil modtage mavacamten (1 mg til 15 mg) fra uge 28 til slutningen af ​​behandlingen i uge 200.
Medicin: Placebo
Specificeret dosis på specificerede dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Valsalva venstre ventrikulære udstrømningskanal (LVOT) (VLVOT) gradient
Tidsramme: I uge 28
I uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i hvilende LVOT-gradient
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Ændring fra baseline i peak LVOT gradient efter træning
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Ændring fra baseline i maksimal vægtykkelse
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Ændring fra baseline i forholdet mellem tidlig mitral indstrømningshastighed og mitral ringformet tidlig diastolisk hastighed (E/e')
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Andel af deltagere, der opnår en stigning fra baseline til uge 28 i maksimal iltoptagelsestest (pVO2)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 28
Fra baseline op til uge 28
Andel af deltagere, der opnår en reduktion fra baseline til uge 28 i maksimal LVOT-gradient til < 30 mmHg
Tidsramme: Fra baseline op til uge 28
Fra baseline op til uge 28
Andel af deltagere med mindst 1 klasseforbedring i New York Heart Association (NYHA) klasse fra baseline til uge 28
Tidsramme: Fra baseline op til uge 28
Fra baseline op til uge 28
Andel af deltagere med mindst 1 grads forbedring i mitral regurgitation i uge 28
Tidsramme: Fra baseline op til uge 28
Fra baseline op til uge 28
Ændring fra baseline i elektrokardiogram (EKG) (QT-interval)
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Andel af deltagere, der vurderer smag og synkelighed som neutrale eller bedre ved brug af smags- og synkelighedsskalaer
Tidsramme: På dag 1 og uge 11
På dag 1 og uge 11
Ændring fra baseline i domænet Hypertrophic Cardiomyopathy Symptom Questionnaire - Shortness of Breath (HCMSQ SoB)
Tidsramme: I uge 28
I uge 28
Antal deltagere med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til uge 218
Op til uge 218
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: Op til uge 218
Op til uge 218
Antal deltagere med venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≤ 30 %
Tidsramme: Op til uge 200
Op til uge 200
Lav observeret plasmakoncentration (Ctrough)
Tidsramme: Op til uge 200
Op til uge 200
Plasmakoncentration af mavacamten efter dosis
Tidsramme: Op til uge 200
Op til uge 200
Maksimal observeret koncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til uge 200
Op til uge 200
Areal under koncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: Op til uge 200
Op til uge 200
Antal deltagere med LVEF < 50 %
Tidsramme: Op til uge 200
Op til uge 200

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

28. marts 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CV027-010
  • 2023-505650-17-00 (Anden identifikator: EU CTR)
  • U1111-1290-1175 (Anden identifikator: WHO)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

BMS vil give adgang til individuelle anonymiserede deltagerdata efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier. Yderligere oplysninger om Bristol Myer Squibbs datadelingspolitik og -proces kan findes på: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosure-commitment.html

IPD-delingstidsramme

Se planbeskrivelse

IPD-delingsadgangskriterier

Se planbeskrivelse

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner