此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

评估 Mavacamten 对患有症状性梗阻性肥厚型心肌病青少年的研究

2024年4月3日 更新者：Bristol-Myers Squibb

一项随机、双盲、安慰剂对照临床研究，用于评估患有症状性梗阻性肥厚性心肌病的青少年（年龄 12 岁至 < 18 岁）的 Mavacamten

本研究的目的是评估 mavacamten 对患有症状性梗阻性肥厚型心肌病 (HCM) 的青少年患者的疗效、安全性和药代动力学。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：BMS Study Connect Contact Center www.BMSStudyConnect.com
  • 电话号码：855-907-3286
  • 邮箱：Clinical.Trials@bms.com

研究联系人备份

  • 姓名：First line of the email MUST contain the NCT# and Site #.

学习地点

  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2R7
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0041
        • 接触：
          • Site 0041
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0046
        • 接触：
          • Site 0046
  • 德国
    • BE
      • Berlin、BE、德国、13353
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0018
        • 接触：
          • Site 0018
    • BY
      • Munich、BY、德国、80636
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0006
        • 接触：
          • Site 0006
  • 意大利
      • Napoli、意大利、80131
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0027
        • 接触：
          • Site 0027
    • FI
      • Firenze、FI、意大利、50100
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0016
        • 接触：
          • Site 0016
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16147
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0051
        • 接触：
          • Site 0051
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0022
        • 接触：
          • Site 0022
      • Pessac、法国、33604
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0026
        • 接触：
          • Site 0026
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Sydney、New South Wales、澳大利亚、2145
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0020
        • 接触：
          • Site 0020
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、澳大利亚、3168
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0042
        • 接触：
          • Site 0042
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • 撤销
        • Local Institution - 0028
  • 爱尔兰
    • D
      • Drimnagh、D、爱尔兰、D12 V443
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0047
        • 接触：
          • Site 0047
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0017
        • 接触：
          • Site 0017
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0050
        • 接触：
          • Site 0050
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027-6062
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0032
        • 接触：
          • Site 0032
      • Los Angeles、California、美国、90095-8344
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0008
        • 接触：
          • Site 0008
      • Oakland、California、美国、94609
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0004
        • 接触：
          • Site 0004
      • Palo Alto、California、美国、94304-1601
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0033
        • 接触：
          • Site 0033
      • San Diego、California、美国、92123-4223
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0044
        • 接触：
          • Site 0044
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045-7106
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0038
        • 接触：
          • Site 0038
    • Florida
      • Saint Petersburg、Florida、美国、33701-4634
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0031
        • 接触：
          • Site 0031
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0053
        • 接触：
          • Site 0053
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637-1447
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0013
        • 接触：
          • Site 0013
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202-5272
        • 招聘中
        • Riley Hospital for Children - Pediatric Cardiology
        • 接触：
          • John Parent, Site 0009
          • 电话号码：317-908-4944
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115-5724
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0043
        • 接触：
          • Site 0043
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan - C.S. Mott Children's Hospital
        • 接触：
          • Mark Russell, Site 0002
          • 电话号码：734-660-3431
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0037
        • 接触：
          • Site 0037
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、美国、07960-6083
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0052
        • 接触：
          • Site 0052
    • New York
      • Bronx、New York、美国、10467-2403
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0040
        • 接触：
          • Site 0040
      • New Hyde Park、New York、美国、11042
        • 招聘中
        • Cohen Children's Medical Center of New York
        • 接触：
          • Jeffrey Gossett, Site 0010
          • 电话号码：516-601-7291
      • New York、New York、美国、10029-6574
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0024
        • 接触：
          • Site 0024
      • New York、New York、美国、10032-1559
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0036
        • 接触：
          • Site 0036
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、美国、28204
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0015
        • 接触：
          • Site 0015
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0039
        • 接触：
          • Site 0039
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0019
        • 接触：
          • Site 0019
      • Cleveland、Ohio、美国、44195-0001
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0001
        • 接触：
          • Site 0001
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0029
        • 接触：
          • Site 0029
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4319
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0030
        • 接触：
          • Site 0030
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224-1334
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0005
        • 接触：
          • Site 0005
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38104
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0034
        • 接触：
          • Site 0034
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78712
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0045
        • 接触：
          • Site 0045
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0054
        • 接触：
          • Site 0054
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113-1103
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0003
        • 接触：
          • Site 0003
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908-0816
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0012
        • 接触：
          • Site 0012
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792-0002
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0035
        • 接触：
          • Site 0035
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0007
        • 接触：
          • Site 0007
    • BFS
      • Belfast、BFS、英国、BT12 6BA
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0049
        • 接触：
          • Site 0049
  • 西班牙
      • A Coruna、西班牙、15009
        • 主动，不招人
        • Local Institution - 0011
      • Madrid、西班牙、28041
        • 主动，不招人
        • Local Institution - 0023
      • Madrid、西班牙、28046
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0025
        • 接触：
          • Site 0025
    • B
      • Barcelona、B、西班牙、8950
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0014
        • 接触：
          • Site 0014
    • GR
      • Granada、GR、西班牙、18014
        • 主动，不招人
        • Local Institution - 0021
    • M
      • Madrid、M、西班牙、28007
        • 尚未招聘
        • Local Institution - 0048
        • 接触：
          • Site 0048

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 肥厚性心肌病的诊断
  • 存在 LVOT 梗阻
  • 出现症状

排除标准：

  • 导致心肌肥大的表型疾病与肌节功能障碍无关
  • 过去 6 个月内 LVEF <50% 的证据
  • 计划升级 HCM 治疗或即将进行的干预（例如，大型心脏手术、增加 HCM 药物剂量）

其他协议定义的包含/排除标准适用。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：马瓦卡姆滕
分配到该组的参与者将从第 1 天到第 56 周治疗结束期间接受 mavacamten。
药品：马瓦卡姆腾
特定日期的特定剂量
其他名称：
  • BMS-986427
实验性的：安慰剂
分配到该组的参与者将从第 28 周到第 56 周治疗结束期间接受 mavacamten。
药品：安慰剂
特定日期的特定剂量

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Valsalva 左心室流出道 (LVOT) (VLVOT) 梯度相对于基线的变化
大体时间：第 28 周
第 28 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
静息 LVOT 梯度相对于基线的变化
大体时间：第 28 周
第 28 周
运动后峰值 LVOT 梯度相对于基线的变化
大体时间：第 28 周
第 28 周
最大壁厚相对于基线的变化
大体时间：第 28 周
第 28 周
早期二尖瓣流入速度与二尖瓣环舒张早期速度之比相对于基线的变化 (E/e')
大体时间：第 28 周
第 28 周
第 28 周时峰值摄氧量测试 (pVO2) 较基线有所提高的参与者比例
大体时间：从基线到第 28 周
从基线到第 28 周
最大 LVOT 梯度从基线到第 28 周降低至 < 30 mmHg 的参与者比例
大体时间：从基线到第 28 周
从基线到第 28 周
从基线到第 28 周，纽约心脏协会 (NYHA) 等级至少提高 1 级的参与者比例
大体时间：从基线到第 28 周
从基线到第 28 周
第 28 周二尖瓣反流至少改善 1 级的参与者比例
大体时间：从基线到第 28 周
从基线到第 28 周
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：直至第 74 周
直至第 74 周
出现治疗中出现的严重不良事件 (TESAE) 的参与者人数
大体时间：直至第 74 周
直至第 74 周
心电图 (ECG) 相对于基线的变化（QT 间期）
大体时间：第 28 周
第 28 周
左心室射血分数 (LVEF) ≤ 30% 的参与者人数
大体时间：直至第 56 周
直至第 56 周
LVEF ≤ 50% 的参与者人数
大体时间：直至第 56 周
直至第 56 周
观察血浆浓度谷值（Ctrough）
大体时间：直至第 56 周
直至第 56 周
Mavacamten 给药后血浆浓度
大体时间：直至第 56 周
直至第 56 周
最大观察浓度 (Cmax)
大体时间：直至第 56 周
直至第 56 周
浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：直至第 56 周
直至第 56 周
使用味道和吞咽性量表将味道和吞咽性评估为中性或更好的参与者比例
大体时间：第 1 天和第 11 周
第 1 天和第 11 周
肥厚型心肌病症状问卷 - 呼吸急促 (HCMSQ SoB) 领域相对于基线的变化
大体时间：第 28 周
第 28 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bristol-Myers Squibb

调查人员

  • 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年3月29日

初级完成 (估计的)

2028年2月15日

研究完成 (估计的)

2030年3月29日

研究注册日期

首次提交

2024年2月2日

首先提交符合 QC 标准的

2024年2月2日

首次发布 (实际的)

2024年2月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月3日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CV027-010
  • 2023-505650-17-00 (其他标识符：EU CTR)
  • U1111-1290-1175 (其他标识符：WHO)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

BMS 将根据合格研究人员的要求并遵守某些标准，提供对个人匿名参与者数据的访问。 有关百时美施贵宝数据共享政策和流程的更多信息，请访问：https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosure-commitment.html

IPD 共享时间框架

查看计划说明

IPD 共享访问标准

查看计划说明

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Djibouti

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅