Badanie oceniające skuteczność leku Mavacamten u młodzieży z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężeniem drogi odpływu
18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb
Randomizowane, podwójnie zaślepione badanie kliniczne kontrolowane placebo, mające na celu ocenę stosowania leku Mavacamten u młodzieży (w wieku od 12 lat do < 18 lat) z objawową obturacyjną kardiomiopatią przerostową
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i farmakokinetyki mawacamtenu u młodzieży z objawową kardiomiopatią przerostową ze zwężeniem drogi odpływu (HCM).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
44
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Local Institution - 0020
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Local Institution - 0042
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Local Institution - 0022
-
Pessac, Francja, 33604
- Local Institution - 0026
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Local Institution - 0025
-
-
B
-
Barcelona, B, Hiszpania, 8950
- Local Institution - 0014
-
-
-
-
-
Dublin 12, D12 N512, Irlandia, D12 N512
- Local Institution - 0047
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Local Institution - 0041
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Local Institution - 0046
-
-
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Niemcy, 80636
- Local Institution - 0006
-
-
State of Berlin
-
Berlin, State of Berlin, Niemcy, 13353
- Local Institution - 0018
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294-0004
- Local Institution - 0017
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
- Local Institution - 0050
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027-6062
- Local Institution - 0032
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095-8344
- Local Institution - 0008
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304-1601
- Local Institution - 0033
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123-4223
- Local Institution - 0044
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045-7106
- Local Institution - 0038
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701-4634
- Local Institution - 0031
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329-3117
- Local Institution - 0053
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637-1447
- Local Institution - 0013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5272
- Local Institution - 0009
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115-5724
- Local Institution - 0043
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Local Institution - 0002
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Local Institution - 0037
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Local Institution - 0052
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11042
- Local Institution - 0010
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029-6574
- Local Institution - 0024
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-1559
- Local Institution - 0036
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467-2403
- Local Institution - 0040
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- Local Institution - 0015
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
- Local Institution - 0039
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Local Institution - 0019
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195-0001
- Local Institution - 0001
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Local Institution - 0029
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4319
- Local Institution - 0030
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224-1334
- Local Institution - 0005
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Local Institution - 0034
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78712
- Local Institution - 0045
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Local Institution - 0054
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113-1103
- Local Institution - 0003
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908-0816
- Local Institution - 0012
-
-
-
-
-
Napoli, Włochy, 80131
- Local Institution - 0027
-
-
FI
-
Florence, FI, Włochy, 50100
- Local Institution - 0016
-
-
GE
-
Genova, GE, Włochy, 16147
- Local Institution - 0051
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Local Institution - 0007
-
-
BFS
-
Belfast, BFS, Zjednoczone Królestwo, BT12 6BA
- Local Institution - 0049
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Diagnoza HCM
- Obecność niedrożności LVOT
- Obecność objawów
Kryteria wyłączenia:
- Choroby fenokopii powodujące przerost mięśnia sercowego niezwiązane z dysfunkcją sarkomerów
- Dowody na LVEF <50% w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Planowana eskalacja terapii HCM lub zbliżająca się interwencja (np. poważna operacja kardiochirurgiczna, zwiększenie dawki leku HCM)
Obowiązują inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Mavacamten
Uczestnicy przydzieleni do tej grupy będą otrzymywać mawakamten (1 mg do 15 mg) od 1. dnia do zakończenia leczenia w 200. tygodniu.
|
Określona dawka w określone dni
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Placebo
Uczestnicy przydzieleni do tej grupy będą otrzymywać mawakamten (1 mg do 15 mg) od 28. tygodnia do zakończenia leczenia w 200. tygodniu.
|
Określona dawka w określone dni
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana gradientu drogi odpływu lewej komory (LVOT) (VLVOT) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: W tygodniu 28
|
W tygodniu 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana spoczynkowego gradientu LVOT w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: W tygodniu 28
|
W tygodniu 28
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych maksymalnego gradientu LVOT po wysiłku
Ramy czasowe: W tygodniu 28
|
W tygodniu 28
|
|
Zmiana maksymalnej grubości ścianki w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: W tygodniu 28
|
W tygodniu 28
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stosunku prędkości wczesnego napływu mitralnego do prędkości wczesnego rozkurczu pierścienia mitralnego (E/e')
Ramy czasowe: W tygodniu 28
|
W tygodniu 28
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli wzrost w teście szczytowego poboru tlenu (pVO2) w porównaniu z wartością wyjściową do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli redukcję maksymalnego gradientu LVOT do < 30 mmHg od wartości początkowej do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
|
Odsetek uczestników, u których nastąpiła poprawa o co najmniej 1 klasę w skali New York Heart Association (NYHA) od wartości początkowej do 28. tygodnia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
|
Odsetek uczestników, u których wystąpiła poprawa o co najmniej 1 stopień w zakresie niedomykalności mitralnej w 28. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
Od wartości początkowej do 28. tygodnia
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w elektrokardiogramie (EKG) (odstęp QT)
Ramy czasowe: W tygodniu 28
|
W tygodniu 28
|
|
Odsetek uczestników, którzy oceniają smak i połykalność jako neutralne lub lepsze przy użyciu skal smaku i połykalności
Ramy czasowe: W dniu 1 i tygodniu 11
|
W dniu 1 i tygodniu 11
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w domenie Kwestionariusz objawów kardiomiopatii przerostowej – duszność (HCMSQ SoB)
Ramy czasowe: W tygodniu 28
|
W tygodniu 28
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 218
|
Do tygodnia 218
|
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TESAE)
Ramy czasowe: Do tygodnia 218
|
Do tygodnia 218
|
|
Liczba uczestników z frakcją wyrzutową lewej komory (LVEF) ≤ 30%
Ramy czasowe: Do tygodnia 200
|
Do tygodnia 200
|
|
Minimalne obserwowane stężenie w osoczu (Ctrough)
Ramy czasowe: Do tygodnia 200
|
Do tygodnia 200
|
|
Stężenie mawakatenu w osoczu po podaniu dawki
Ramy czasowe: Do tygodnia 200
|
Do tygodnia 200
|
|
Maksymalne zaobserwowane stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Do tygodnia 200
|
Do tygodnia 200
|
|
Pole pod krzywą stężenia w czasie (AUC)
Ramy czasowe: Do tygodnia 200
|
Do tygodnia 200
|
|
Liczba uczestników z LVEF < 50%
Ramy czasowe: Do tygodnia 200
|
Do tygodnia 200
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 listopada 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
28 marca 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 lutego 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 lutego 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 lutego 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CV027-010
- 2023-505650-17-00 (Inny identyfikator: EU CTR)
- U1111-1290-1175 (Inny identyfikator: WHO)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
BMS zapewni dostęp do indywidualnych, zanonimizowanych danych uczestników na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem określonych kryteriów.
Dodatkowe informacje dotyczące polityki i procesu udostępniania danych firmy Bristol Myer Squibb można znaleźć pod adresem: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosure-commitment.html
Ramy czasowe udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Zobacz opis planu
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .