Studie k hodnocení Mavacamtenu u dospívajících se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií
18. prosince 2025 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná klinická studie k hodnocení Mavacamtenu u dospívajících (věk 12 let až < 18 let) se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií
Účelem této studie je zhodnotit účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku mavacamtenu u dospívajících pacientů se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (HCM).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
44
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
- Local Institution - 0020
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
- Local Institution - 0042
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Local Institution - 0022
-
Pessac, Francie, 33604
- Local Institution - 0026
-
-
-
-
-
Dublin 12, D12 N512, Irsko, D12 N512
- Local Institution - 0047
-
-
-
-
-
Napoli, Itálie, 80131
- Local Institution - 0027
-
-
FI
-
Florence, FI, Itálie, 50100
- Local Institution - 0016
-
-
GE
-
Genova, GE, Itálie, 16147
- Local Institution - 0051
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Local Institution - 0041
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Local Institution - 0046
-
-
-
-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Německo, 80636
- Local Institution - 0006
-
-
State of Berlin
-
Berlin, State of Berlin, Německo, 13353
- Local Institution - 0018
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Local Institution - 0007
-
-
BFS
-
Belfast, BFS, Spojené království, BT12 6BA
- Local Institution - 0049
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0004
- Local Institution - 0017
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
- Local Institution - 0050
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6062
- Local Institution - 0032
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095-8344
- Local Institution - 0008
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304-1601
- Local Institution - 0033
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123-4223
- Local Institution - 0044
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
- Local Institution - 0038
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701-4634
- Local Institution - 0031
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329-3117
- Local Institution - 0053
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637-1447
- Local Institution - 0013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5272
- Local Institution - 0009
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115-5724
- Local Institution - 0043
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- Local Institution - 0002
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Local Institution - 0037
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Local Institution - 0052
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11042
- Local Institution - 0010
-
New York, New York, Spojené státy, 10029-6574
- Local Institution - 0024
-
New York, New York, Spojené státy, 10032-1559
- Local Institution - 0036
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467-2403
- Local Institution - 0040
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Local Institution - 0015
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Local Institution - 0039
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Local Institution - 0019
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195-0001
- Local Institution - 0001
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Local Institution - 0029
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4319
- Local Institution - 0030
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224-1334
- Local Institution - 0005
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- Local Institution - 0034
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78712
- Local Institution - 0045
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Local Institution - 0054
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113-1103
- Local Institution - 0003
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908-0816
- Local Institution - 0012
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Local Institution - 0025
-
-
B
-
Barcelona, B, Španělsko, 8950
- Local Institution - 0014
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza HCM
- Přítomnost obstrukce LVOT
- Přítomnost symptomů
Kritéria vyloučení:
- Fenokopická onemocnění vedoucí k hypertrofii myokardu, která nesouvisí s dysfunkcí sarkomer
- Důkaz LVEF <50 % v předchozích 6 měsících
- Plánovaná eskalace terapie HCM nebo nadcházející intervence (např. velká srdeční operace, zvýšení dávky léků HCM)
Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Mavacamten
Účastníci zařazení do tohoto ramene budou dostávat mavacamten (1 mg až 15 mg) ode dne 1 do konce léčby v týdnu 200.
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Placebo
Účastníci zařazení do tohoto ramene budou dostávat mavacamten (1 mg až 15 mg) od týdne 28 do konce léčby v týdnu 200.
|
Stanovená dávka ve stanovené dny
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve Valsalvově gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) (VLVOT).
Časové okno: V týdnu 28
|
V týdnu 28
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna klidového gradientu LVOT od základní linie
Časové okno: V týdnu 28
|
V týdnu 28
|
|
Změna vrcholového gradientu LVOT od výchozí hodnoty po zátěži
Časové okno: V týdnu 28
|
V týdnu 28
|
|
Změna maximální tloušťky stěny od základní linie
Časové okno: V týdnu 28
|
V týdnu 28
|
|
Změna od výchozí hodnoty v poměru mezi časnou mitrální rychlostí přítoku a mitrální prstencovou časnou diastolickou rychlostí (E/e')
Časové okno: V týdnu 28
|
V týdnu 28
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli zvýšení od výchozí hodnoty do 28. týdne v testu maximálního příjmu kyslíku (pVO2)
Časové okno: Od základního stavu do 28. týdne
|
Od základního stavu do 28. týdne
|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli snížení od výchozí hodnoty do 28. týdne v maximálním gradientu LVOT na < 30 mmHg
Časové okno: Od základního stavu do 28. týdne
|
Od základního stavu do 28. týdne
|
|
Podíl účastníků s alespoň 1 zlepšením třídy ve třídě New York Heart Association (NYHA) od výchozího stavu do týdne 28
Časové okno: Od základního stavu do 28. týdne
|
Od základního stavu do 28. týdne
|
|
Podíl účastníků se zlepšením mitrální regurgitace alespoň o 1 stupeň v týdnu 28
Časové okno: Od základního stavu do 28. týdne
|
Od základního stavu do 28. týdne
|
|
Změna od výchozí hodnoty na elektrokardiogramu (EKG) (QT interval)
Časové okno: V týdnu 28
|
V týdnu 28
|
|
Podíl účastníků, kteří hodnotí chuť a polykatelnost jako neutrální nebo lepší pomocí škál chuti a polykatelnosti
Časové okno: V den 1 a týden 11
|
V den 1 a týden 11
|
|
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku symptomů hypertrofické kardiomyopatie – dušnost (HCMSQ SoB) doména
Časové okno: V týdnu 28
|
V týdnu 28
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do týdne 218
|
Až do týdne 218
|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: Až do týdne 218
|
Až do týdne 218
|
|
Počet účastníků s ejekční frakcí levé komory (LVEF) ≤ 30 %
Časové okno: Do týdne 200
|
Do týdne 200
|
|
Minimální pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough)
Časové okno: Do týdne 200
|
Do týdne 200
|
|
Plazmatická koncentrace mavacamtenu po podání dávky
Časové okno: Do týdne 200
|
Do týdne 200
|
|
Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
Časové okno: Do týdne 200
|
Do týdne 200
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: Do týdne 200
|
Do týdne 200
|
|
Počet účastníků s LVEF < 50 %
Časové okno: Do týdne 200
|
Do týdne 200
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
17. dubna 2024
Primární dokončení (Aktuální)
25. listopadu 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
28. března 2031
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. února 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. února 2024
První zveřejněno (Aktuální)
12. února 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CV027-010
- 2023-505650-17-00 (Jiný identifikátor: EU CTR)
- U1111-1290-1175 (Jiný identifikátor: WHO)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
BMS poskytne přístup k jednotlivým anonymizovaným datům účastníků na žádost kvalifikovaných výzkumníků a za určitých kritérií.
Další informace týkající se zásad a procesu sdílení dat společnosti Bristol Myer Squibb lze nalézt na: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosure-commitment.html
Časový rámec sdílení IPD
Viz popis plánu
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Viz popis plánu
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .