Uno studio per valutare Mavacamten negli adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica
18 dicembre 2025 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb
Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare Mavacamten negli adolescenti (da 12 anni a < 18 anni) con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica
Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di mavacamten in pazienti adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica (HCM).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
44
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Local Institution - 0020
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Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Local Institution - 0042
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
- Local Institution - 0041
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Local Institution - 0046
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75015
- Local Institution - 0022
-
Pessac, Francia, 33604
- Local Institution - 0026
-
-
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-
Bavaria
-
Munich, Bavaria, Germania, 80636
- Local Institution - 0006
-
-
State of Berlin
-
Berlin, State of Berlin, Germania, 13353
- Local Institution - 0018
-
-
-
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-
Dublin 12, D12 N512, Irlanda, D12 N512
- Local Institution - 0047
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-
-
-
-
Napoli, Italia, 80131
- Local Institution - 0027
-
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FI
-
Florence, FI, Italia, 50100
- Local Institution - 0016
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16147
- Local Institution - 0051
-
-
-
-
-
London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Local Institution - 0007
-
-
BFS
-
Belfast, BFS, Regno Unito, BT12 6BA
- Local Institution - 0049
-
-
-
-
-
Madrid, Spagna, 28046
- Local Institution - 0025
-
-
B
-
Barcelona, B, Spagna, 8950
- Local Institution - 0014
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0004
- Local Institution - 0017
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
- Local Institution - 0050
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6062
- Local Institution - 0032
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095-8344
- Local Institution - 0008
-
Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-1601
- Local Institution - 0033
-
San Diego, California, Stati Uniti, 92123-4223
- Local Institution - 0044
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7106
- Local Institution - 0038
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701-4634
- Local Institution - 0031
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329-3117
- Local Institution - 0053
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637-1447
- Local Institution - 0013
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202-5272
- Local Institution - 0009
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115-5724
- Local Institution - 0043
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- Local Institution - 0002
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Local Institution - 0037
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
- Local Institution - 0052
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11042
- Local Institution - 0010
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029-6574
- Local Institution - 0024
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032-1559
- Local Institution - 0036
-
The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467-2403
- Local Institution - 0040
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
- Local Institution - 0015
-
Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Local Institution - 0039
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Local Institution - 0019
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195-0001
- Local Institution - 0001
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Local Institution - 0029
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104-4319
- Local Institution - 0030
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224-1334
- Local Institution - 0005
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Local Institution - 0034
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stati Uniti, 78712
- Local Institution - 0045
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Local Institution - 0054
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113-1103
- Local Institution - 0003
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908-0816
- Local Institution - 0012
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di HCM
- Presenza di ostruzione LVOT
- Presenza di sintomi
Criteri di esclusione:
- Malattie fenocopia che determinano ipertrofia miocardica non correlata alla disfunzione dei sarcomeri
- Evidenza di LVEF <50% nei 6 mesi precedenti
- Incrementazione pianificata della terapia per la HCM o di un intervento imminente (ad es., intervento cardiaco maggiore, aumento della dose di farmaci per la HCM)
Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Mavacamten
I partecipanti assegnati a questo braccio riceveranno mavacamten (da 1 mg a 15 mg) dal giorno 1 alla fine del trattamento alla settimana 200.
|
Dose specificata nei giorni specificati
Altri nomi:
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Sperimentale: Placebo
I partecipanti assegnati a questo braccio riceveranno mavacamten (da 1 mg a 15 mg) dalla settimana 28 alla fine del trattamento alla settimana 200.
|
Dose specificata nei giorni specificati
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Variazione rispetto al basale del gradiente del tratto di efflusso del ventricolo sinistro di Valsalva (LVOT) (VLVOT)
Lasso di tempo: Alla settimana 28
|
Alla settimana 28
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione rispetto al basale del gradiente LVOT a riposo
Lasso di tempo: Alla settimana 28
|
Alla settimana 28
|
|
Variazione rispetto al basale del gradiente LVOT di picco post-esercizio
Lasso di tempo: Alla settimana 28
|
Alla settimana 28
|
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Variazione rispetto al basale dello spessore massimo della parete
Lasso di tempo: Alla settimana 28
|
Alla settimana 28
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Variazione rispetto al basale nel rapporto tra la velocità di afflusso mitralico precoce e la velocità diastolica precoce dell'anulare mitralico (E/e')
Lasso di tempo: Alla settimana 28
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Alla settimana 28
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Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto un aumento dal basale alla settimana 28 nel test del picco di consumo di ossigeno (pVO2)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 28
|
Dal basale fino alla settimana 28
|
|
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione dal basale alla settimana 28 del gradiente LVOT massimo a < 30 mmHg
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 28
|
Dal basale fino alla settimana 28
|
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Proporzione di partecipanti con almeno 1 miglioramento di classe nella classe della New York Heart Association (NYHA) dal basale alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 28
|
Dal basale fino alla settimana 28
|
|
Proporzione di partecipanti con miglioramento di almeno 1 grado nel rigurgito mitralico alla settimana 28
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 28
|
Dal basale fino alla settimana 28
|
|
Variazione rispetto al basale nell'elettrocardiogramma (ECG) (intervallo QT)
Lasso di tempo: Alla settimana 28
|
Alla settimana 28
|
|
Proporzione di partecipanti che valutano il gusto e la deglutibilità come neutri o migliori utilizzando le scale del gusto e della deglutibilità
Lasso di tempo: Al giorno 1 e alla settimana 11
|
Al giorno 1 e alla settimana 11
|
|
Variazione rispetto al basale nel questionario sui sintomi della cardiomiopatia ipertrofica - Respiro corto (HCMSQ SoB)
Lasso di tempo: Alla settimana 28
|
Alla settimana 28
|
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 218
|
Fino alla settimana 218
|
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 218
|
Fino alla settimana 218
|
|
Numero di partecipanti con frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≤ 30%
Lasso di tempo: Fino alla settimana 200
|
Fino alla settimana 200
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|
Concentrazione plasmatica minima osservata (Ctrough)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 200
|
Fino alla settimana 200
|
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Concentrazione plasmatica post-dose di mavacamten
Lasso di tempo: Fino alla settimana 200
|
Fino alla settimana 200
|
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Concentrazione massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 200
|
Fino alla settimana 200
|
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Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 200
|
Fino alla settimana 200
|
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Numero di partecipanti con LVEF < 50%
Lasso di tempo: Fino alla settimana 200
|
Fino alla settimana 200
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 aprile 2024
Completamento primario (Effettivo)
25 novembre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
28 marzo 2031
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 febbraio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 febbraio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
12 febbraio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 dicembre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CV027-010
- 2023-505650-17-00 (Altro identificatore: EU CTR)
- U1111-1290-1175 (Altro identificatore: WHO)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
BMS fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti in forma anonima su richiesta di ricercatori qualificati e in base a determinati criteri.
Ulteriori informazioni sulla politica e sul processo di condivisione dei dati di Bristol Myer Squibb sono disponibili all'indirizzo: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosure-commitment.html
Periodo di condivisione IPD
Vedi la descrizione del piano
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Vedi la descrizione del piano
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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