소아 NAFLD에 대한 밀크씨슬 임상 시험

포함 기준:

현재 NASPGHAN 지침에 따라 NAFLD 진단을 받은 9~22세 사이의 피험자:

• ㅏ. ALT 수치가 기준선에서 성별별 정상 상한치의 2배 이상 증가한 경우; (남학생 ALT가 50U/L 이상, 여학생 ALT가 44U/L 이상) i. 그리고 과체중(아래 명시된 위험 요인 포함) 또는 비만 아동:

  • 1. 소아의 경우 비만은 BMI가 95번째 백분위수 이상인 것으로 정의되며, 과체중은 85번째 백분위수 이상 95번째 백분위수 미만으로 정의됩니다.

  • 2. 선별 및 포함이 필요한 과체중 아동과 관련된 위험 요소는 다음과 같습니다.

    ㅏ. 중추성 비만, NAFLD/NASH 가족력, 당뇨병 전증 또는 당뇨병, 이상지질혈증, 수면 무호흡증)

  • 3. 18세 이상 참가자의 경우: 비만은 BMI가 30kg/m2 이상인 것으로 정의됩니다. 과체중은 BMI가 25kg/m2 이상 30kg/m2 미만인 것으로 정의됩니다.
• 비. 시험 시작 전 초음파 또는 FibroScan[238 이상의 제어된 감쇠 매개변수(CAP) 점수)에서 지방증이 5% 이상인 간 지방증의 초음파 검사 증거.
• 씨. (또는) 간 대소포성 지방증, 풍선 변성 또는 Mallory Denk Body를 포함하여 NAFLD와 일치하는 간 생검에 대한 이전 연구 결과

성인 인구 등록을 위한 피임 요구 사항:

1. 여성 환자는 가임기가 있고 혈청 임신 검사(베타 인간 융모막 성선 자극 호르몬)가 음성이고 모유 수유를 하지 않으며 연구 기간 동안 임신할 계획이 없으며 연구 기간 동안 두 가지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의한 경우 자격이 있습니다. 또는 가임 가능성이 없는 경우(즉, 외과적으로[양측 난소 절제술, 자궁 절제술 또는 난관 결찰술] 또는 자연적으로 불임인 경우[월경이 없는 연속 12개월]).

   매우 효과적인 피임 방법에는 살정제가 포함된 콘돔, 살정제가 포함된 격막, 호르몬 및 비호르몬 자궁내 장치, 호르몬 피임(에스트로겐이 ≥ 3개월 동안 안정적임), 정관 수술을 받은 남성 파트너 또는 성적 금욕(이성애 성교를 삼가는 것으로 정의됨), 선별검사에서, 연구 기간 내내, 그리고 마지막 연구 약물 투여 후 최소 30일 동안. 이성애 성교를 금하는 것은 환자의 습관적인 관행인 경우에만 허용됩니다.

2. 가임 파트너와 성적으로 활동하는 남성 환자는 불임 상태여야 합니다(시술 후 최소 90일 동안 정자 수가 음성인 이력이 있는 정관 절제술). 선호하는 생활 방식으로 성교를 완전히 금욕합니다(주기적인 금욕은 허용되지 않음). 성행위 시 남성용 콘돔을 사용하십시오. 또는 스크리닝 시점부터 마지막 ​​연구 약물 투여 후 30일까지 연구자가 적절하다고 간주하는 피임 방법(가임 가능성이 있는 여성 환자에 대해 위에서 식별한 방법 중 하나)을 사용하는 데 동의합니다. 남성 환자는 연구 약물 투여 마지막 투여 후 30일 동안 정자를 기증하지 않는다는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

1. 심혈관 질환(심근경색, 뇌졸중, DVT 병력 등)이 있는 환자
2. 악성 종양, 이식, 면역 질환(류마티스 관절염, 염증성 장 질환, 전신 홍반성 루푸스, 자가면역 갑상선염, 특발성 혈소판 감소성 자반증, 자가 면역 용혈성 빈혈, 중증 건선, 류마티스 관절염 등), 잘 조절되지 않는 갑상선 질환, 조절되지 않는 고혈압 등의 병력을 포함한 의학적 상태 .

3. 간경변증 및 간 대상부전이 있는 환자는 연구에서 제외됩니다. 간 바이오마커 매개변수는 제외됩니다.

   • 200U/L보다 큰 ALT
   • AST가 200U/L보다 큼
   • 총 빌리루빈이 2.0mg/dL 이상
   • 500U/L보다 큰 ALP
   • 1.4보다 큰 INR
   • 200U/L보다 큰 GGT
4. 심각한 질병 또는 피험자를 시험 참여에 부적합하게 만들 수 있는 기타 상태(잘 조절되지 않은 정신 질환 등)의 병력 또는 기타 증거가 있는 피험자.
5. 불안정한 당뇨병이 있거나 HbA1c >9%인 피험자는 연구에서 제외됩니다.
6. 폭음을 보고한 피험자는 본 연구에서 제외됩니다.
7. 담배 사용, 베이핑, 마리화나 사용 또는 불법 약물 남용에 참여하거나 소비 이력을 진술하는 피험자는 연구에서 제외됩니다.
8. 저알부민혈증(알부민 < 3.0g/dL), 혈소판 감소증(혈소판 수 <140,000/ml3) 또는 응고병증(INR >1.4)을 동반한 심각한 간 기능 장애 및 합성 기능 장애가 있는 피험자는 연구에서 제외됩니다.

9. 정상 범위의 상한보다 높은 혈청 크레아티닌으로 특징지어지는 비정상적인 신장 기능을 가진 피험자는 제외합니다(아이오와 대학 병리학부 실험실 서비스 핸드북 기준).

   소아 연령군 미숙아 0.3 - 1.0 mg/dL 신생아 0.2 - 0.9 mg/dL 2-12개월 0.2 - 0.4 mg/dL 1-2세 0.2 - 0.5 mg/dL 3-4세 0.3 - 0.7 mg/dL 5-6 0.3~0.7mg/dL 7~8세 0.2~0.6mg/dL 9~10세 0.3~0.7mg/dL 11~12세 0.3~0.9mg/dL 13~15세 0.4~0.9mg/dL

   16세 이상 남성 0.6~1.2mg/dL 16세 이상 여성 0.5~1.0mg/dL

10. 모유 수유 중인 여성은 본 임상시험에서 제외됩니다.
11. 다른 약물시험에 참여하고 있는 피험자는 참여에서 제외됩니다.
12. 돼지풀에 대한 알레르기 또는 아나필락시스 반응의 병력이 보고되었거나 알려진 피험자는 본 연구에서 제외됩니다.