Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Drugi autologiczny przeszczep komórek macierzystych u pacjentów z przewlekłą/nawracającą (AL) amyloidozą

2 grudnia 2016 zaktualizowane przez: Karen Quillen, Boston Medical Center

II faza badania drugiego autologicznego przeszczepu w amyloidozie AL

UZASADNIENIE: Leki stosowane w chemioterapii działają na różne sposoby, powstrzymując wzrost komórek plazmatycznych, albo zabijając komórki, albo powstrzymując ich podział. Przeszczep komórek macierzystych w celu zastąpienia komórek krwiotwórczych zniszczonych przez chemioterapię umożliwia podawanie wyższych dawek chemioterapii, dzięki czemu zabija się więcej komórek plazmatycznych. Zmniejszając liczbę komórek plazmatycznych, choroba może postępować wolniej.

CEL: To badanie fazy II ma na celu zbadanie skuteczności autologicznego przeszczepu komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z uporczywą lub nawracającą pierwotną amyloidozą układową (AL).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

  • Określenie wykonalności i tolerancji drugiego autologicznego przeszczepu komórek macierzystych u pacjentów z przetrwałą lub nawracającą amyloidozą AL.
  • Określ odsetek odpowiedzi i trwałość odpowiedzi u pacjentów leczonych tym schematem.
  • Określenie rekonstytucji immunologicznej u pacjentów leczonych tym schematem.

ZARYS:

  • Mobilizacja: Pacjenci otrzymują podskórnie (SC) filgrastym (G-CSF) raz dziennie, rozpoczynając przed rozpoczęciem pobierania komórek macierzystych i kontynuując do dnia poprzedzającego zakończenie pobierania komórek macierzystych.
  • Schemat przygotowawczy: Pacjenci otrzymują duże dawki melfalanu dożylnie przez 20 minut w dniach -3 i -2.
  • Autologiczny przeszczep komórek macierzystych: Autologiczne komórki macierzyste są ponownie podawane w dniu 0.

Pacjentów obserwuje się po 6 miesiącach, 1 roku, a następnie co roku.

PRZEWIDYWANA LICZBA: Łącznie 19 pacjentów zostanie zebranych do tego badania w ciągu 5-6 lat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University Cancer Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

  • Histologicznie potwierdzona amyloidoza AL

    • Utrzymująca się lub nawracająca choroba po 1 kursie wcześniejszej chemioterapii w dużych dawkach
  • Wcześniej leczony autologicznym przeszczepem komórek macierzystych

  • Znacząca początkowa poprawa czynności narządów po uprzednim przyjęciu dużej dawki melfalanu, określona przez co najmniej 1 z następujących kryteriów:

    • Całkowita remisja hematologiczna (np. brak impulsu monoklonalnego w wyniku immunofiksacji w surowicy i moczu ORAZ mniej niż 5% komórek plazmatycznych w szpiku kostnym bez przewagi klonalnej) LUB częściowa odpowiedź hematologiczna (np. jakiekolwiek zmniejszenie stężenia białka monoklonalnego w surowicy lub moczu LUB zmniejszenie masy kostnej plazmocytoza szpiku)
    • Większe niż 50% zmniejszenie białkomoczu przy zachowaniu klirensu kreatyniny
    • Większe niż 50% zmniejszenie aktywności fosfatazy alkalicznej LUB zmniejszenie rozmiaru wątroby o co najmniej 2 cm w badaniu przedmiotowym
    • Subiektywna poprawa neurologiczna potwierdzona przez neurologa
    • Stabilizacja choroby serca potwierdzona badaniem echokardiograficznym, zdefiniowana jako wzrost średniej grubości ściany o mniej niż 2 mm i/lub wzrost masy lewej komory o mniej niż 20 g
    • Poprawa stanu sprawności* UWAGA: *Same to kryterium nie stanowi istotnej poprawy funkcji narządów
  • Poprzednia wydajność komórek macierzystych musiała wynosić ≥ 2 x 10^6 komórek CD34+/kg

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

Terapia biologiczna

  • Zobacz charakterystykę choroby

Chemoterapia

  • Zobacz charakterystykę choroby
  • Brak chemioterapii po pierwszym przeszczepie

Terapia endokrynologiczna

  • Nieokreślony

Radioterapia

  • Nieokreślony

Chirurgia

  • Nieokreślony

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

Wiek

  • 18 do 65

Stan wydajności

  • Southwest Oncology Group - 0-2

Długość życia

  • Ponad 6 miesięcy

Hematopoetyczny

  • Zobacz charakterystykę choroby

Wątrobiany

  • Zobacz charakterystykę choroby

Nerkowy

  • Zobacz charakterystykę choroby

Układ sercowo-naczyniowy

  • Zobacz charakterystykę choroby
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 45% w skanowaniu akwizycji z wieloma bramkami lub echokardiogramie

Płucny

  • pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla ≥ 50%

Kryteria wyłączenia:

  • Brak zespołów mielodysplastycznych
  • Brak nieprawidłowej cytogenetyki szpiku kostnego

Inny

  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję
  • Akceptowalna toksyczność po pierwszym przeszczepie, potwierdzona przez zespół transplantacyjny
  • HIV-ujemny
  • Brak innych współistniejących nowotworów poza leczonym rakiem skóry

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Drugi przeszczep komórek macierzystych
Mobilizacja za pomocą autologicznego przeszczepu komórek macierzystych filgrastymu z infuzją kondycjonujących komórek macierzystych melfalanu
Biologiczny: filgrastym
16mcg/kg dożylnie dziennie, począwszy od trzech dni przed pobraniem komórek macierzystych do ostatniego dnia pobierania komórek macierzystych
Inne nazwy:
  • G-CSF
Lek: melfalan
140-200 mcg/kg dożylnie przez dwa dni
Inne nazwy:
  • alkeran
Procedura: autologiczny przeszczep komórek macierzystych
infuzji wcześniej pobranych komórek macierzystych w dniu 0
Procedura: infuzja komórek macierzystych
infuzji wcześniej pobranych komórek macierzystych w dniu 0

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność i tolerancja
Ramy czasowe: 3 miesiące po zabiegu i co roku
Wykonalność i tolerancja zostaną ocenione na podstawie uczestników, którzy ukończyli drugi przeszczep z tolerowanymi zdarzeniami niepożądanymi
3 miesiące po zabiegu i co roku
Odpowiedź i trwałość odpowiedzi
Ramy czasowe: 3 miesiące po zabiegu i co roku
Odpowiedź i trwałość odpowiedzi będą oparte na całkowitej lub częściowej odpowiedzi hematologicznej oraz dacie nawrotu choroby lub zgonu
3 miesiące po zabiegu i co roku
Oceń rekonstytucję immunologiczną
Ramy czasowe: 3 miesiące po zabiegu i co roku
Oceń rekonstytucję immunologiczną na podstawie czasu do wszczepienia
3 miesiące po zabiegu i co roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Boston Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Karen Quillen, MD, Boston Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2001

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2004

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2004

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 stycznia 2004

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 stycznia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDR0000347379
  • H-22603 (Inny identyfikator: Boston University Medical Center IRB)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj