Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

2. autologní transplantace kmenových buněk u pacientů s perzistující/rekurentní (AL) amyloidózou

2. prosince 2016 aktualizováno: Karen Quillen, Boston Medical Center

Fáze II studie druhé autologní transplantace u AL amyloidózy

ODŮVODNĚNÍ: Léky používané v chemoterapii působí různými způsoby k zastavení růstu plazmatických buněk, buď zabíjením buněk, nebo zastavením jejich dělení. Transplantace kmenových buněk, která nahradí krvetvorné buňky zničené chemoterapií, umožňuje podávat vyšší dávky chemoterapie, takže je zabito více plazmatických buněk. Snížením počtu plazmatických buněk může onemocnění postupovat pomaleji.

ÚČEL: Tato studie fáze II studuje, jak dobře funguje transplantace autologních kmenových buněk při léčbě pacientů s přetrvávající nebo recidivující primární systémovou (AL) amyloidózou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CÍLE:

  • Zjistit proveditelnost a snášenlivost druhé autologní transplantace kmenových buněk u pacientů s perzistentní nebo recidivující AL amyloidózou.
  • Určete míru odpovědi a trvání odpovědi u pacientů léčených tímto režimem.
  • Stanovte imunitní rekonstituci u pacientů léčených tímto režimem.

OBRYS:

  • Mobilizace: Pacienti dostávají filgrastim (G-CSF) subkutánně (SC) jednou denně počínaje před zahájením odběru kmenových buněk a pokračují až do dne před dokončením odběru kmenových buněk.
  • Preparativní režim: Pacienti dostávají vysoké dávky melfalanu IV po dobu 20 minut ve dnech -3 a -2.
  • Autologní transplantace kmenových buněk: Autologní kmenové buňky jsou reinfuzovány v den 0.

Pacienti jsou sledováni po 6 měsících, 1 roce a poté každý rok.

PŘEDPOKLÁDANÝ AKRUÁLNÍ AKRUÁLNÍ: Do této studie bude během 5–6 let nashromážděno celkem 19 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University Cancer Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

CHARAKTERISTIKA ONEMOCNĚNÍ:

  • Histologicky potvrzená AL amyloidóza

    • Přetrvávající nebo recidivující onemocnění po 1 cyklu předchozí vysokodávkované chemoterapie
  • Dříve léčena autologní transplantací kmenových buněk

  • Významné počáteční zlepšení funkce orgánů po předchozí vysoké dávce melfalanu, definované alespoň 1 z následujících:

    • Kompletní hematologická remise (např. nepřítomnost monoklonálního nárůstu imunofixací v séru a moči A méně než 5 % plazmatických buněk v kostní dřeni bez klonální převahy) NEBO částečná hematologická odpověď (např. jakýkoli pokles monoklonálního proteinu v séru nebo moči NEBO pokles v kosti plazmocytóza dřeně)
    • Více než 50% snížení proteinurie se zachováním clearance kreatininu
    • Snížení alkalické fosfatázy o více než 50 % NEBO alespoň o 2 cm snížení velikosti jater fyzikálním vyšetřením
    • Subjektivní neurologické zlepšení, potvrzené neurologem
    • Srdeční stabilizace onemocnění potvrzená echokardiografií definovaná jako nárůst střední tloušťky stěny o méně než 2 mm a/nebo nárůst hmoty levé komory o méně než 20 g
    • Zlepšení výkonnostního stavu* POZNÁMKA: *Toto kritérium samo o sobě nepředstavuje významné zlepšení funkce orgánů
  • Předchozí výtěžek kmenových buněk musel být ≥ 2 x 10^6 CD34+ buněk/kg

PŘEDCHOZÍ SOUČASNÁ TERAPIE:

Biologická léčba

  • Viz Charakteristika onemocnění

Chemoterapie

  • Viz Charakteristika onemocnění
  • Žádná chemoterapie po první transplantaci

Endokrinní terapie

  • Nespecifikováno

Radioterapie

  • Nespecifikováno

Chirurgická operace

  • Nespecifikováno

CHARAKTERISTIKA PACIENTA:

Stáří

  • 18 až 65

Stav výkonu

  • Jihozápadní onkologická skupina- 0-2

Délka života

  • Více než 6 měsíců

Hematopoetický

  • Viz Charakteristika onemocnění

Jaterní

  • Viz Charakteristika onemocnění

Renální

  • Viz Charakteristika onemocnění

Kardiovaskulární

  • Viz Charakteristika onemocnění
  • Ejekční frakce levé komory ≥ 45 % podle vícenásobného hradlového akvizičního skenu nebo echokardiogramu

Plicní

  • difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý ≥ 50 %

Kritéria vyloučení:

  • Žádné myelodysplastické syndromy
  • Žádná abnormální cytogenetika kostní dřeně

jiný

  • Ne těhotná nebo kojící
  • Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci
  • Přijatelná toxicita z první transplantace potvrzená transplantačním týmem
  • HIV negativní
  • Žádná jiná souběžná malignita kromě léčené rakoviny kůže

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 2. transplantace kmenových buněk
Mobilizace pomocí autologní transplantace kmenových buněk filgrastimu s infuzí kmenových buněk pro kondicionování melfalanu
Biologický: filgrastim
16 mcg/kg IV denně od tří dnů před odběrem kmenových buněk do posledního dne odběru kmenových buněk
Ostatní jména:
  • G-CSF
Lék: melfalan
140-200 mcg/kg IV během dvou dnů
Ostatní jména:
  • alkeran
Postup: autologní transplantace kmenových buněk
infuze dříve odebraných kmenových buněk v den 0
Postup: infuze kmenových buněk
infuze dříve odebraných kmenových buněk v den 0

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveditelnost a snášenlivost
Časové okno: 3 měsíce po léčbě a ročně
Proveditelnost a snášenlivost budou hodnoceny na základě účastníků, kteří dokončili druhou transplantaci s tolerovatelnými nežádoucími účinky
3 měsíce po léčbě a ročně
Odezva a trvanlivost odezvy
Časové okno: 3 měsíce po léčbě a ročně
Odezva a trvání odpovědi budou založeny na hematologické úplné nebo částečné odpovědi a datu relapsu nebo smrti
3 měsíce po léčbě a ročně
Vyhodnoťte imunitní rekonstituci
Časové okno: 3 měsíce po léčbě a ročně
Vyhodnoťte rekonstituci imunity na základě doby do přihojení
3 měsíce po léčbě a ročně

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Boston Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Karen Quillen, MD, Boston Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2001

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. ledna 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. ledna 2004

První zveřejněno (Odhad)

12. ledna 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. ledna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. prosince 2016

Naposledy ověřeno

1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CDR0000347379
  • H-22603 (Jiný identifikátor: Boston University Medical Center IRB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mnohočetný myelom

Klinické studie na filgrastim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit