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Secondo trapianto autologo di cellule staminali in pazienti con amiloidosi persistente/ricorrente (AL).

2 dicembre 2016 aggiornato da: Karen Quillen, Boston Medical Center

Prova di fase II del secondo trapianto autologo nell'amiloidosi AL

RAZIONALE: I farmaci usati nella chemioterapia agiscono in diversi modi per fermare la crescita delle plasmacellule, uccidendo le cellule o impedendo loro di dividersi. Avere un trapianto di cellule staminali per sostituire le cellule emopoietiche distrutte dalla chemioterapia, consente di somministrare dosi più elevate di chemioterapia in modo da uccidere più plasmacellule. Riducendo il numero di plasmacellule, la malattia può progredire più lentamente.

SCOPO: Questo studio di fase II sta studiando come funziona il trapianto di cellule staminali autologhe nel trattamento di pazienti con amiloidosi sistemica primaria (AL) persistente o ricorrente.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI:

  • Determinare la fattibilità e la tollerabilità del secondo trapianto autologo di cellule staminali in pazienti con amiloidosi AL persistente o ricorrente.
  • Determinare il tasso di risposta e la durata della risposta nei pazienti trattati con questo regime.
  • Determinare la ricostituzione immunitaria nei pazienti trattati con questo regime.

CONTORNO:

  • Mobilizzazione: i pazienti ricevono filgrastim (G-CSF) per via sottocutanea (SC) una volta al giorno iniziando prima dell'inizio della raccolta delle cellule staminali e continuando fino al giorno prima del completamento della raccolta delle cellule staminali.
  • Regime preparatorio: i pazienti ricevono melfalan EV ad alte dosi per 20 minuti nei giorni -3 e -2.
  • Trapianto di cellule staminali autologhe: le cellule staminali autologhe vengono reinfuse il giorno 0.

I pazienti vengono seguiti a 6 mesi, 1 anno e successivamente ogni anno.

ATTRIBUZIONE PROIETTATA: un totale di 19 pazienti verrà maturato per questo studio entro 5-6 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University Cancer Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

CARATTERISTICHE DELLA MALATTIA:

  • Amiloidosi AL istologicamente confermata

    • Malattia persistente o ricorrente dopo 1 ciclo di precedente chemioterapia ad alte dosi
  • Precedentemente trattato con trapianto di cellule staminali autologhe

  • Significativo miglioramento iniziale della funzione d'organo dopo un precedente trattamento con alte dosi di melfalan, definito da almeno 1 dei seguenti criteri:

    • Remissione ematologica completa (ad esempio, assenza di picco monoclonale mediante immunofissazione nel siero e nelle urine E meno del 5% di plasmacellule nel midollo osseo senza predominanza clonale) OPPURE risposta ematologica parziale (ad esempio, qualsiasi diminuzione della proteina monoclonale sierica o urinaria O diminuzione della plasmacitosi midollare)
    • Riduzione della proteinuria superiore al 50% con conservazione della clearance della creatinina
    • Riduzione della fosfatasi alcalina superiore al 50% O riduzione di almeno 2 cm delle dimensioni del fegato mediante esame obiettivo
    • Miglioramento neurologico soggettivo, come confermato dal neurologo
    • Stabilizzazione cardiaca della malattia confermata dall'ecocardiografia definita come aumento inferiore a 2 mm dello spessore medio della parete e/o aumento inferiore a 20 g della massa ventricolare sinistra
    • Miglioramento del performance status* NOTA: *Questo criterio da solo non costituisce un miglioramento significativo della funzione degli organi
  • La precedente resa di cellule staminali deve essere stata ≥ 2 x 10^6 cellule CD34+/kg

TERAPIA CONCORRENTE PRECEDENTE:

Terapia biologica

  • Vedere Caratteristiche della malattia

Chemioterapia

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Nessuna chemioterapia dopo il primo trapianto

Terapia endocrina

  • Non specificato

Radioterapia

  • Non specificato

Chirurgia

  • Non specificato

CARATTERISTICHE DEL PAZIENTE:

Età

  • 18 a 65

Lo stato della prestazione

  • Southwest Oncology Group- 0-2

Aspettativa di vita

  • Più di 6 mesi

Emopoietico

  • Vedere Caratteristiche della malattia

Epatico

  • Vedere Caratteristiche della malattia

Renale

  • Vedere Caratteristiche della malattia

Cardiovascolare

  • Vedere Caratteristiche della malattia
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 45% mediante scansione di acquisizione multipla o ecocardiogramma

Polmonare

  • capacità di diffusione del polmone per monossido di carbonio ≥ 50%

Criteri di esclusione:

  • Nessuna sindrome mielodisplastica
  • Nessuna citogenetica anormale del midollo osseo

Altro

  • Non incinta o allattamento
  • I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace
  • Tossicità accettabile dal primo trapianto, confermata dal team del trapianto
  • HIV negativo
  • Nessun altro tumore maligno concomitante eccetto il cancro della pelle trattato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Secondo trapianto di cellule staminali
Mobilizzazione con trapianto autologo di cellule staminali con filgrastim con infusione di cellule staminali condizionanti con melfalan
Biologico: filgrastim
16mcg/kg IV al giorno a partire da tre giorni prima della raccolta delle cellule staminali fino all'ultimo giorno della raccolta delle cellule staminali
Altri nomi:
  • G-CSF
Droga: melfalan
140-200 mcg/kg EV in due giorni
Altri nomi:
  • alkeran
Procedura: trapianto autologo di cellule staminali
infusione di cellule staminali precedentemente raccolte il giorno 0
Procedura: infusione di cellule staminali
infusione di cellule staminali precedentemente raccolte il giorno 0

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità e tollerabilità
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento e annualmente
La fattibilità e la tollerabilità saranno valutate sulla base dei partecipanti che completano il secondo trapianto con eventi avversi tollerabili
3 mesi dopo il trattamento e annualmente
Risposta e durata della risposta
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento e annualmente
La risposta e la durata della risposta si baseranno sulla risposta ematologica completa o parziale e sulla data della recidiva o del decesso
3 mesi dopo il trattamento e annualmente
Valutare la ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trattamento e annualmente
Valutare la ricostituzione immunitaria in base al tempo di attecchimento
3 mesi dopo il trattamento e annualmente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Karen Quillen, MD, Boston Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2001

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 gennaio 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 gennaio 2004

Primo Inserito (Stima)

12 gennaio 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 gennaio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 dicembre 2016

Ultimo verificato

1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CDR0000347379
  • H-22603 (Altro identificatore: Boston University Medical Center IRB)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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