Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Melfalan i autologiczny przeszczep komórek macierzystych, a następnie bortezomib i deksametazon w leczeniu pacjentów z wcześniej nieleczoną amyloidozą układową

29 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Dostosowany do ryzyka dożylny melfalan z przeszczepem komórek macierzystych i środkiem wspomagającym Bortezomib i deksametazon u niedawno zdiagnozowanych nieleczonych pacjentów z ogólnoustrojową amyloidozą łańcuchów lekkich (AL)

Celem tego badania u pacjentów wymagających leczenia amyloidozy AL jest sprawdzenie, jak dobrze działa leczenie melfalanem dożylnie, a następnie, czy niektóre klonalne komórki plazmatyczne są nadal obecne około 2 do 3 miesięcy po leczeniu melfalanem, aby zobaczyć, jak dobrze leczenie bortezomibem i deksametazon działa w celu zmniejszenia pozostałej części klonalnej choroby komórek plazmatycznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

CHARAKTERYSTYKA CHOROBY:

  • Histologicznie potwierdzona amyloidoza

    • Diagnoza w ciągu ostatnich 12 miesięcy

    • Zaburzenie klonalnych komórek plazmatycznych, na co wskazuje którykolwiek z poniższych objawów:

      • Obecność białka M w surowicy i/lub moczu metodą immunofiksacji i/lub testu łańcucha lekkiego bez surowicy
      • Klonalna populacja komórek plazmatycznych w szpiku kostnym na podstawie barwienia kappa/lambda biopsji szpiku
  • Negatywne testy genetyczne na dziedziczne formy amyloidozy

  • Brak zespołu specyficznego dla amyloidu (np. zespołu cieśni nadgarstka lub plamicy skórnej) jako jedynego dowodu choroby

    • Amyloidoza naczyniowa tylko w materiale biopsyjnym szpiku kostnego lub w plazmacytomie nie wskazuje na amyloidozę układową
  • Brak zaawansowanej amyloidozy serca

  • Musi mieć objawowe zajęcie nie więcej niż 2 z następujących układów narządów trzewnych:

    • Nerki
    • Wątroba/żołądkowo-jelitowy
    • Obwodowy/autonomiczny układ nerwowy
    • Serce
  • Brak uporczywych wysięków opłucnowych
  • Brak klinicznie jawnego szpiczaka mnogiego z > 30% komórek plazmatycznych w szpiku kostnym lub litycznych zmian kostnych
  • Możliwość wykonania autologicznego przeszczepu komórek macierzystych

CHARAKTERYSTYKA PACJENTA:

  • Stan wydajności SWOG 0-3
  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję
  • Bilirubina < 2,0 mg/dl
  • Dopuszczalny klirens kreatyniny < 51 ml/min
  • LVEF > 45% w badaniu echokardiograficznym
  • Brak zastoinowej niewydolności serca klasy III-IV według New York Heart Association
  • Brak historii omdleń sercowych
  • Brak nawracających objawowych zaburzeń rytmu
  • Brak kardiomiopatii restrykcyjnej zależnej od tlenu
  • Brak zawału mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Zdolność dyfuzyjna płuc > 50% przewidywana na podstawie badań czynnościowych płuc
  • Brak niekontrolowanej infekcji

  • Żaden inny aktywny nowotwór złośliwy, z wyjątkiem któregokolwiek z poniższych:

    • Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
    • Rak szyjki macicy in situ
    • Odpowiednio leczony rak I stopnia, z którym pacjent jest obecnie w całkowitej remisji
    • Każdy inny nowotwór, od którego pacjent nie chorował przez 5 lat
  • Brak nadwrażliwości na bortezomib, bor lub mannitol
  • Brak wirusa HIV
  • Brak poważnych chorób medycznych lub psychicznych, które wykluczałyby zgodność badania

WCZEŚNIEJSZA TERAPIA RÓWNOCZESNA:

  • Co najmniej 14 dni od poprzednich leków eksperymentalnych
  • Brak wcześniejszej terapii monoklonalnej choroby osocza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy Pacjenci
Wszyscy pacjenci leczeni melfalanem z przeszczepem komórek macierzystych i leczeniem uzupełniającym Bortezomibem i deksametazonem u niedawno zdiagnozowanych nieleczonych pacjentów z ogólnoustrojową amyloidozą łańcuchów lekkich (AL)
Lek: deksametazon
Podany doustnie
Lek: bortezomib
Biorąc pod uwagę IV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź hematologiczna i narządowa
Ramy czasowe: 2-3 miesiące po przeszczepie
pacjenci będą oceniani pod kątem odpowiedzi hematologicznej (odpowiedź choroby klonalnych komórek plazmatycznych). Jeśli choroba komórek plazmatycznych będzie się utrzymywać, otrzymają 6 cykli terapii uzupełniającej bortezomibem i deksametazonem; pacjenci z neuropatią obwodową otrzymają sam deksametazon ze względu na ryzyko neuropatii związane z bortezomibem. Objawowe zajęcie narządów przez amyloid, jak zdefiniowano poniżej. Pacjenci muszą mieć objawowe zajęcie nie więcej niż 2 z 4 następujących układów narządów trzewnych: nerki, wątroba/pokarm, obwodowy/autonomiczny układ nerwowy i serce.
2-3 miesiące po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 kwietnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 kwietnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

10 sierpnia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 07-006
  • MSKCC-07006

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj