Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wpływ na progresję choroby BIIB078 podawanego wcześniej leczonym osobom dorosłym Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) związane z C9ORF72
13 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Biogen
Badanie rozszerzone mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wpływu na progresję choroby BIIB078 podawanego wcześniej leczonym osobom dorosłym ze stwardnieniem zanikowym bocznym związanym z C9ORF72
Głównym celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji BIIB078 u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym 72-zanikowym z otwartą ramką odczytu chromosomu 9 (C9ORF72-ALS).
Drugim celem jest ocena farmakokinetyki (PK) BIIB078 u uczestników z C9ORF72-ALS.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie jest rozszerzeniem badania NCT03626012.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
75
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3508 GA
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 1N4
- Research Site
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Research Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Research Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Research Site
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Research Site
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Research Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Research Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Research Site
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68506
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- Research Site
-
-
-
-
-
St. Gallen, Szwajcaria, 9007
- Research Site
-
-
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- Research Site
-
London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2PG
- Research Site
-
-
South Yorkshire
-
Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2HQ
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Uczestnicy muszą ukończyć badanie NCT03626012 podczas pierwszej wizyty kontrolnej w klinice, która następuje po ostatniej wizycie dawkowania, nie tracąc więcej niż 1 dawki badanego leku.
- Uczestnicy przyjmujący jednocześnie riluzol przed rozpoczęciem badania muszą przyjmować stabilną dawkę przez ≥30 dni przed pierwszą dawką badanego leku (Dzień 1). Uczestnicy przyjmujący jednocześnie riluzol muszą być chętni do kontynuowania tego samego schematu dawkowania przez cały czas badania, chyba że badacz uzna, że należy przerwać podawanie riluzolu z powodów medycznych, w którym to przypadku nie można go wznowić podczas badania.
- Uczestnicy przyjmujący jednocześnie edarawon na początku badania muszą przyjmować stabilną dawkę przez ≥60 dni przed pierwszą dawką badanego leku (dzień 1). Uczestnicy przyjmujący jednocześnie edarawon muszą wyrazić chęć kontynuowania tego samego schematu dawkowania przez cały czas trwania badania, chyba że badacz uzna, że należy przerwać podawanie edarawonu z powodów medycznych, w którym to przypadku nie można go wznowić w trakcie badania. Edaravone nie może być podawany w dniach podawania leku w tym badaniu.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholizmu ≤6 miesięcy przed włączeniem do badania, która mogłaby ograniczyć udział w badaniu, zgodnie z ustaleniami Badacza.
- Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN).
- Historia lub pozytywny wynik testu podczas badań przesiewowych w kierunku ludzkiego wirusa niedoboru odporności. Wymóg przeprowadzenia testów podczas kontroli może zostać pominięty, jeśli nie zezwalają na to lokalne przepisy.
- Leczenie innym badanym lekiem (w tym badanymi lekami na ALS w ramach programów współczucia) lub środkiem biologicznym w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne specyficzne dla protokołu kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kohorta A: BIIB078 Pierwsza dawka
BIIB078 będzie podawany jako 3 dawki podczas okresu nasycania, w odstępie około 2 tygodni, oraz dawki podtrzymujące, w odstępie około 4 tygodni, we wlewie dooponowym.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta B: BIIB078 Druga dawka
BIIB078 będzie podawany jako 3 dawki podczas okresu nasycania, w odstępie około 2 tygodni, oraz dawki podtrzymujące, w odstępie około 4 tygodni, we wlewie dooponowym.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Kohorta C: BIIB078 Trzecia dawka
BIIB078 będzie podawany jako 3 dawki podczas okresu nasycania, w odstępie około 2 tygodni, oraz dawki podtrzymujące, w odstępie około 4 tygodni, we wlewie dooponowym.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
|
Eksperymentalny: Możliwa kohorta D: BIIB078 Czwarta dawka
BIIB078 będzie podawany jako 3 dawki podczas okresu nasycania, w odstępie około 2 tygodni, oraz dawki podtrzymujące, w odstępie około 4 tygodni, we wlewie dooponowym.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 785
|
AE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, czasowo związane z zastosowaniem interwencji w badaniu, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z interwencją w badaniu.
|
Linia bazowa do dnia 785
|
|
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do dnia 785
|
SAE to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które niezależnie od dawki powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą niepełnosprawność/niesprawność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną lub inną sytuacją zgodnie z art. orzeczenia lekarskiego lub naukowego.
|
Badanie przesiewowe do dnia 785
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stężenie BIIB078 w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa i w wielu punktach czasowych do dnia 729
|
Linia bazowa i w wielu punktach czasowych do dnia 729
|
|
Stężenie BIIB078 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF).
Ramy czasowe: Linia bazowa i w wielu punktach czasowych do dnia 729
|
Linia bazowa i w wielu punktach czasowych do dnia 729
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
3 maja 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
3 maja 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 lutego 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 lutego 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
28 lutego 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 kwietnia 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 kwietnia 2023
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby metaboliczne
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Atrybuty choroby
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Skleroza
- Postęp choroby
- Choroba neuronu ruchowego
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
Inne numery identyfikacyjne badania
- 245AS102
- 2019-004798-14 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .