이전에 치료받은 성인 C9ORF72 관련 근위축성 측삭 경화증(ALS)에 투여된 BIIB078의 안전성, 내약성, 약동학 및 질병 진행에 대한 효과를 평가하기 위한 연구
2023년 4월 13일 업데이트: Biogen
이전에 C9ORF72 관련 근위축성 측삭 경화증으로 치료받은 성인에게 투여된 BIIB078의 장기 안전성, 내약성, 약동학 및 질병 진행에 대한 영향을 평가하기 위한 확장 연구
1차 목표는 염색체 9 개방 판독 프레임 72-근위축성 측삭 경화증(C9ORF72-ALS)이 있는 참가자에서 BIIB078의 장기 안전성 및 내약성을 평가하는 것입니다.
2차 목표는 C9ORF72-ALS 참가자에서 BIIB078의 약동학(PK)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
본 연구는 NCT03626012의 확장 연구이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
75
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- Research Site
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Research Site
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Research Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Research Site
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Research Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Research Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, 미국, 68506
- Research Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- Research Site
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St. Gallen, 스위스, 9007
- Research Site
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Greater London
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London, Greater London, 영국, SE5 9RS
- Research Site
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London, Greater London, 영국, NW1 2PG
- Research Site
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South Yorkshire
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Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2HQ
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 1N4
- Research Site
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2B7
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- 참가자는 연구 치료제의 1회 용량 이상을 누락하지 않고 최종 투약 방문 후 첫 번째 후속 클리닉 방문을 통해 연구 NCT03626012를 완료해야 합니다.
- 연구 등록 시 riluzole을 병용하는 참가자는 연구 치료의 첫 번째 투여(1일) 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. riluzole 병용을 복용하는 참가자는 연구자가 riluzole이 의학적 이유로 중단되어야 한다고 결정하지 않는 한 연구 내내 동일한 용량 요법을 계속할 의향이 있어야 하며, 이 경우 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다.
- 연구 등록 시 에다라본을 병용하는 참가자는 연구 치료의 첫 번째 투여(1일) 전 ≥60일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 에다라본을 동시에 복용하는 참가자는 연구자가 의학적 이유로 에다라본을 중단해야 한다고 결정하지 않는 한 연구 내내 동일한 용량 요법을 계속할 의향이 있어야 하며, 이 경우 연구 중에 다시 시작할 수 없습니다. 에다라본은 본 연구의 투약일에 투여되지 않을 수 있습니다.
주요 제외 기준:
- 연구자에 의해 결정된 바와 같이, 연구 참여를 제한하는 연구 등록 전 6개월 이하의 약물 남용 또는 알코올 중독의 이력.
- CSF 배액을 위한 이식된 션트 또는 이식된 중추신경계(CNS) 카테터의 존재.
- 인간 면역결핍 바이러스 스크리닝에서 양성 검사 결과의 이력 또는 양성. 스크리닝 시 시험 요건은 현지 규정에서 허용하지 않는 경우 생략할 수 있습니다.
- 스크리닝 1개월 이내 또는 연구 제제의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 약물(동정적 사용 프로그램을 통한 ALS에 대한 연구 약물 포함) 또는 생물학적 제제로 치료.
참고: 다른 프로토콜별 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 A: BIIB078 첫 번째 용량
BIIB078은 로딩 기간 동안 약 2주 간격으로 3회 투여하고 유지 투여량은 약 4주 간격으로 IT 주입을 통해 투여합니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
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실험적: 코호트 B: BIIB078 2차 용량
BIIB078은 로딩 기간 동안 약 2주 간격으로 3회 투여하고 유지 투여량은 약 4주 간격으로 IT 주입을 통해 투여합니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
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실험적: 코호트 C: BIIB078 3차 용량
BIIB078은 로딩 기간 동안 약 2주 간격으로 3회 투여하고 유지 투여량은 약 4주 간격으로 IT 주입을 통해 투여합니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
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실험적: 가능한 코호트 D: BIIB078 네 번째 용량
BIIB078은 로딩 기간 동안 약 2주 간격으로 3회 투여하고 유지 투여량은 약 4주 간격으로 IT 주입을 통해 투여합니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 785일까지 기준선
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AE는 연구 개입과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 연구 개입의 사용과 일시적으로 관련된 임상 연구 참여자에서 발생하는 뜻밖의 의학적 사건입니다.
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785일까지 기준선
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심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 785일까지 스크리닝
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SAE는 어떤 복용량에서든 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적인 장애/무능력을 초래하거나, 의학적 또는 과학적 판단.
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785일까지 스크리닝
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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BIIB078의 혈청 농도
기간: 기준선 및 729일까지 여러 시점에서
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기준선 및 729일까지 여러 시점에서
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BIIB078의 뇌척수액(CSF) 농도
기간: 기준선 및 729일까지 여러 시점에서
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기준선 및 729일까지 여러 시점에서
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 4월 28일
기본 완료 (실제)
2022년 5월 3일
연구 완료 (실제)
2022년 5월 3일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 26일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 4월 13일
마지막으로 확인됨
2023년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 245AS102
- 2019-004798-14 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Http://clinicalresearch.biogen.com/에 있는 Biogen의 임상 시험 투명성 및 데이터 공유 정책에 따라
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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BIIB078에 대한 임상 시험
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