Onderzoek ter beoordeling van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en het effect op ziekteprogressie van BIIB078 toegediend aan eerder behandelde volwassenen C9ORF72-geassocieerde amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Belangrijkste opnamecriteria:

• Deelnemers moeten studie NCT03626012 hebben voltooid tot en met het eerste bezoek aan de kliniek voor follow-up dat volgt op het laatste doseringsbezoek, zonder meer dan 1 dosis studiebehandeling te missen.
• Deelnemers die gelijktijdig riluzol gebruiken bij aanvang van de studie, moeten een stabiele dosis hebben gedurende ≥30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de studiebehandeling (dag 1). Deelnemers die gelijktijdig riluzol gebruiken, moeten bereid zijn om tijdens het onderzoek met hetzelfde doseringsschema door te gaan, tenzij de onderzoeker bepaalt dat riluzol om medische redenen moet worden gestaakt, in welk geval het tijdens het onderzoek niet opnieuw mag worden gestart.
• Deelnemers die gelijktijdig edaravone gebruiken bij aanvang van de studie, moeten een stabiele dosis hebben gedurende ≥60 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de studiebehandeling (dag 1). Deelnemers die gelijktijdig edaravone gebruiken, moeten bereid zijn om tijdens het onderzoek met hetzelfde doseringsschema door te gaan, tenzij de onderzoeker bepaalt dat edaravone om medische redenen moet worden stopgezet, in welk geval het tijdens het onderzoek niet opnieuw mag worden gestart. Edaravone mag niet worden toegediend op doseringsdagen van dit onderzoek.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

• Geschiedenis van drugsmisbruik of alcoholisme ≤6 maanden vóór deelname aan de studie die deelname aan de studie zou beperken, zoals bepaald door de onderzoeker.
• Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor de drainage van CSF of een geïmplanteerde katheter van het centrale zenuwstelsel (CZS).
• Geschiedenis van of positief testresultaat bij Screening op humaan immunodeficiëntievirus. De vereiste voor testen bij Screening kan worden weggelaten als dit niet is toegestaan ​​door lokale regelgeving.
• Behandeling met een ander geneesmiddel in onderzoek (inclusief geneesmiddelen in onderzoek voor ALS via programma's voor gebruik in schrijnende gevallen) of een biologisch middel binnen 1 maand na de screening of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksmiddel, afhankelijk van welke langer is.

Opmerking: er kunnen andere protocolspecifieke opname-/uitsluitingscriteria van toepassing zijn.