Studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och effekt på sjukdomsprogression av BIIB078 administrerat till tidigare behandlade vuxna C9ORF72-associerad amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Viktiga inkluderingskriterier:

• Deltagarna måste ha genomfört studie NCT03626012 genom det första uppföljande klinikbesöket som följer efter det sista doseringsbesöket utan att missa mer än 1 dos av studiebehandlingen.
• Deltagare som samtidigt tar riluzol vid studiestart måste ha en stabil dos i ≥30 dagar före den första dosen av studiebehandlingen (dag 1). Deltagare som samtidigt tar riluzol måste vara villiga att fortsätta med samma dosregim under hela studien, såvida inte utredaren bestämmer att riluzol ska avbrytas av medicinska skäl, i vilket fall det inte får återupptas under studien.
• Deltagare som samtidigt tar edaravon vid studiestart måste ha en stabil dos i ≥60 dagar före den första dosen av studiebehandlingen (dag 1). Deltagare som samtidigt tar edaravon måste vara villiga att fortsätta med samma dosregim under hela studien, såvida inte utredaren beslutar att behandlingen med edaravon ska avbrytas av medicinska skäl, i vilket fall det inte får återupptas under studien. Edaravone får inte administreras på doseringsdagarna i denna studie.

Viktiga uteslutningskriterier:

• Historik om drogmissbruk eller alkoholism ≤6 månader före studieregistrering som skulle begränsa deltagandet i studien, enligt utredarens bedömning.
• Närvaro av en implanterad shunt för dränering av CSF eller en implanterad kateter i det centrala nervsystemet (CNS).
• Historik eller positivt testresultat vid screening för humant immunbristvirus. Kravet på testning vid Screening kan utelämnas om det inte är tillåtet enligt lokala bestämmelser.
• Behandling med ett annat prövningsläkemedel (inklusive prövningsläkemedel för ALS genom program för compassionate use) eller biologiskt medel inom 1 månad efter screening eller 5 halveringstider av studiemedlet, beroende på vilket som är längre.

Obs: Andra protokollspecifika inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla.