Wpływ trimetazydyny na czynność mitochondriów, wydajność mięśnia sercowego i hemodynamikę inwazyjną u pacjentów ze zdiagnozowaną amyloidozą serca transtyretynowego typu dzikiego (CACTuS - TMZ)

Amyloidoza serca transtyretynowego typu dzikiego (ATTRwt) jest zaburzeniem odkładania się, w którym jedno z białek ciała nieprawidłowo fałduje się i gromadzi w różnych miejscach ciała, w tym w sercu, co prowadzi zarówno do uszkodzeń mechanicznych, jak i komórkowych. Stopniowy rozwój choroby ostatecznie doprowadzi do niewydolności serca i śmierci

Białko, które odkłada się w sercu pacjentów, uszkadza serce zarówno mechanicznie, ponieważ mięsień sercowy z czasem staje się sztywny i przerostowy, ale także na poziomie komórkowym. Uszkodzenie komórek można zaobserwować na podstawie podwyższonych wyników badań krwi pod kątem uszkodzenia komórek (troponiny) oraz podczas testów wysiłkowych, które pokazują, że serca pacjentów nieefektywnie spalają tlen pod wpływem stresu fizycznego w porównaniu z sercami osób zdrowych. Nikt jednak dokładnie nie zbadał tego uszkodzenia komórek.

Vastarel® (trimetazydyna, TMZ) jest już znanym lekiem do leczenia bólu w klatce piersiowej. Mechanizm działania wskazuje, że może mieć wpływ na pacjentów z amyloidozą serca.

Badanie ma na celu zbadanie wpływu TMZ na funkcję mitochondriów, wydajność mięśnia sercowego i inwazyjną hemodynamikę u pacjentów z ATTRwt w randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu krzyżowym.