野生型トランスサイレチン心臓アミロイドーシスと診断された患者のミトコンドリア機能、心筋機能、および侵襲性血行動態に対するトリメタジジンの効果 (CACTuS - TMZ)

野生型トランスサイレチン心臓アミロイドーシス (ATTRwt) は、身体のタンパク質の 1 つが誤って折り畳まれて、心臓を含む身体のさまざまな場所に蓄積し、機械的損傷と細胞損傷の両方を引き起こす沈着障害です。 病気の段階的な発症は、最終的に心不全と死につながります

患者の心臓に沈着するタンパク質は、時間の経過とともに心筋が硬直し、肥大するにつれて心臓を機械的に損傷するだけでなく、細胞レベルでも損傷を与えます。 細胞損傷は、細胞損傷 (トロポニン) の上昇した血液検査や、健康な人の心臓と比較して身体的ストレスにさらされたときに患者の心臓が非効率的に酸素を燃焼することを示す運動テスト中に観察できます。 しかし、この細胞損傷を詳細に研究した人は誰もいません。

Vastarel® (トリメタジジン、TMZ) は、胸痛の治療薬として既に知られています。 作用機序は、心臓アミロイドーシスの患者に影響を与える可能性があることを示しています。

この研究の目的は、無作為化二重盲検クロスオーバー試験で、ATTRwt 患者のミトコンドリア機能、心筋機能、および侵襲性血行動態に対する TMZ の影響を調査することです。