El efecto de la trimetazidina sobre la función mitocondrial, el rendimiento miocárdico y la hemodinámica invasiva en pacientes diagnosticados con amiloidosis cardíaca por transtiretina de tipo salvaje (CACTuS - TMZ)
La amiloidosis cardíaca por transtiretina de tipo salvaje (ATTRwt) es un trastorno de depósito en el que una de las proteínas del cuerpo se pliega incorrectamente y se acumula en varios lugares del cuerpo, incluido el corazón, lo que provoca daños tanto mecánicos como celulares. El desarrollo gradual de la enfermedad conducirá en última instancia a la insuficiencia cardíaca y la muerte.
La proteína que se deposita en el corazón de los pacientes daña tanto el corazón mecánicamente como el miocardio se vuelve rígido e hipertrófico con el tiempo, pero también a nivel celular. El daño celular se puede observar mediante análisis de sangre elevados para detectar daño celular (troponina) y durante las pruebas de ejercicio que muestran que los corazones de los pacientes queman oxígeno de manera ineficiente cuando se exponen a estrés físico en comparación con los corazones de personas sanas. Sin embargo, nadie ha estudiado en profundidad este daño celular.
Vastarel® (Trimetazidine, TMZ) es un fármaco ya conocido para el tratamiento del dolor torácico. El mecanismo de acción indica que puede tener efecto en pacientes con amiloidosis cardiaca.
El estudio tiene como objetivo investigar los efectos de TMZ en la función mitocondrial, el rendimiento miocárdico y la hemodinámica invasiva en pacientes con ATTRwt con un ensayo cruzado aleatorizado, doble ciego.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Bertil T Ladefoged, MD
- Número de teléfono: +4540927245
- Correo electrónico: berlad@rm.dk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Steen H Poulsen, MD
- Número de teléfono: +4530922309
- Correo electrónico: hvitfeldt@indbakke.dk
Ubicaciones de estudio
-
-
Danmark
-
Aarhus N, Danmark, Dinamarca, 8200
- Aarhus University Hospital, Department of Cardiology
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Amiloidosis cardíaca por transtiretina de tipo salvaje
- NAC etapa I
- NYHA clase I o II
- Consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Otros diagnósticos similares
- Amiloidosis cardíaca por transtiretina hereditaria
- Amiloidosis de cadena ligera
- Morbus Waldenström
- mielomatosis
- Tratamiento médico con diuréticos de asa en dosis estándar (40 mgx1 diarios)
- Contraindicaciones de la trimetazidina
- Comorbilidad significativa evaluada por los investigadores
- No se puede dar el consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Droga activa
Participantes del estudio que recibieron trimetazidina
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Ingesta oral de cápsulas
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Comparador de placebos: Placebo
Participantes del estudio que recibieron placebo (calcio)
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Ingesta oral de cápsulas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio: presión capilar pulmonar en cuña (PCWP)
Periodo de tiempo: Cuatro semanas de tratamiento
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Presumimos un cambio en la PCWP de 5 mmHg entre el fármaco activo y el placebo mediante el cateterismo del corazón derecho.
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Cuatro semanas de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio: índice cardíaco (IC)
Periodo de tiempo: Cuatro semanas de tratamiento
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Presumimos un cambio en el IC de 0,5 l/min entre el fármaco activo y el placebo mediante el cateterismo del corazón derecho.
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Cuatro semanas de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
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Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
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Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 72864
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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