Otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i kinetyki komórkowej YTB323 w nawracającym stwardnieniu rozsianym
1 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i kinetyki komórkowej YTB323 u uczestników chorych na nawracające stwardnienie rozsiane z przełomową aktywnością choroby podczas poprzedniego leczenia wysoce skuteczną terapią
Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie niepotwierdzające, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i kinetyki komórkowej YTB323 u około 28 uczestników chorych na nawracające stwardnienie rozsiane (RMS) z przełomową aktywnością choroby podczas poprzedniego leczenia wysoce skuteczną terapią (BD-HET).
Projekt badania wykorzystuje rosnący projekt pojedynczej dawki składający się z 3 kohort wskaźnikowych, po których następuje kohorta ekspansyjna.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wszyscy uczestnicy tego badania otrzymają YTB323.
Zarówno uczestnik, jak i lekarz prowadzący badanie będą wiedzieć, że uczestnik otrzymuje YTB323.
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323.
Różne grupy uczestników mogą otrzymać wyższą dawkę YTB323, jeśli okaże się, że niższa dawka jest bezpieczna dla każdego uczestnika.
Uczestnicy biorą udział w tym badaniu przez 2 lata i będą obserwowani przez dodatkowe 13 lat w długoterminowym badaniu kontrolnym.
Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć to badanie: Czy leczenie YTB323 jest bezpieczne dla uczestników z nawracającym stwardnieniem rozsianym?
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
28
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Darlinghurst, New South Wales, Australia, 2010
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Francja, 34090
- Novartis Investigative Site
-
Nancy, Francja, 54035
- Novartis Investigative Site
-
Rennes, Francja, 35033
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Novartis Investigative Site
-
Córdoba, Hiszpania, 14004
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, Hiszpania, 28034
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bochum, Niemcy, 44791
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Niemcy, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Niemcy, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Novartis Investigative Site
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Włochy, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20132
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Podpisała świadomą zgodę i była w stanie dobrze komunikować się z badaczem i spełniać wymagania badania
- Prawidłowa czynność nerek, wątroby, serca, hematologii i płuc
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku od ≥18 do ≤55 lat w momencie badania przesiewowego, z rozpoznaniem RMS zgodnie z kryteriami diagnostycznymi McDonalda z 2017 r. Dowody niedawnego (tj. w ciągu 1 roku) przełomową aktywność choroby podczas co najmniej 6 miesięcy stosowania wysoce skutecznej terapii (którykolwiek z poniższych): rytuksymab (Rituxan®), ocrelizumab (Ocrevus®), natalizumab (Tysabri®), ofatumumab (Kesimpta®), ublituksymab ( Briumvi®) lub alemtuzumab (Lemtrada®).
Dowód przełomowej aktywności choroby definiuje się jako jeden lub więcej z poniższych:
- Potwierdzony kliniczny nawrót stwardnienia rozsianego
Trwała aktywność radiologiczna definiowana przez jeden z poniższych:
- ≥2 zmiany ulegające wzmocnieniu po podaniu gadolinu w stopniu T1 w pojedynczym badaniu MRI
- ≥1 zmiana T1 ulegająca wzmocnieniu po podaniu gadolinu w dwóch lub większej liczbie oddzielnych skanów MRI
≥2 nowe zmiany T2 w porównaniu z poprzednim badaniem w okresie ≤1 roku
- Pacjenci ambulatoryjni (EDSS <6,5) (oceniany poza nawrotem)
- Czas trwania choroby krótszy niż 10 lat
Kryteria wykluczenia:
- Rozpoznanie pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (PPMS) zgodnie z rewizją kryteriów diagnostycznych McDonalda z 2017 r. podczas badań przesiewowych
- Historia klinicznie istotnych chorób OUN (np. udar, urazowe uszkodzenie mózgu lub kręgosłupa, mielopatia w wywiadzie lub obecność) lub zaburzenia neurologiczne, które w badaniu przesiewowym mogą imitować stwardnienie rozsiane
- Dowody klinicznie istotnego układu sercowo-naczyniowego (takiego jak między innymi zawał mięśnia sercowego, niestabilna choroba niedokrwienna serca, niewydolność lewej komory klasy III/IV według New York Heart Association (NYHA), arytmia i niekontrolowane nadciśnienie w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym), neurologiczne, psychiatryczne , płucne (w tym ciężka choroba układu oddechowego w wywiadzie lub czynna, w tym przewlekła obturacyjna choroba płuc, śródmiąższowa choroba płuc lub zwłóknienie płuc), nerkowa, wątrobowa, endokrynologiczna, metaboliczna (np. ciężka hipoproteinemia spowodowana zespołem nerczycowym), zaburzenia hematologiczne lub choroby przewodu pokarmowego, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, zakłócić interpretację wyników badania lub w inny sposób uniemożliwić udział uczestnika lub przestrzeganie protokołu, przed badaniem przesiewowym
- Oddałeś krew lub doświadczyłeś utraty krwi > 400 ml w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy
- Jakakolwiek wcześniejsza terapia komórkami macierzystymi lub przeszczep narządu
Wszelkie przeciwwskazania do LP, w tym między innymi:
- Znana lub podejrzewana nieprawidłowość strukturalna odcinka lędźwiowego kręgosłupa, która w opinii Badacza może zakłócać działanie LP lub zwiększać ryzyko zabiegu dla uczestnika
- Obecność ryzyka zwiększonego lub niekontrolowanego krwawienia, w tym między innymi nieprawidłowości naczyniowych lub nowotworów w miejscu LP lub w jego pobliżu, zaburzenia kaskady krzepnięcia, funkcji płytek krwi lub liczby płytek krwi
- Uczestnicy przyjmujący leki przeciwzakrzepowe (np. warfarynę) lub leki przeciwpłytkowe [z wyjątkiem dozwolonych małych dawek aspiryny (100 mg/dzień lub mniej) i małych dawek ibuprofenu (600 mg/dzień lub mniej), które są dozwolone], nie kwalifikują się do udziału, chyba że tymczasowe zawieszenie leczenia przeciwzakrzepowego lub przeciwpłytkowego w celu LP uważa się za bezpieczne dla pacjenta, wykonalne i pod kontrolą hematologa
- Pacjenci, którzy nie chcą lub nie mogą wykonywać badań MRI zgodnie z protokołem. Nie można poddać się rezonansowi magnetycznemu z powodu np. klaustrofobii lub istnieją bezwzględne przeciwwskazania do wykonania rezonansu magnetycznego (np. metalowe implanty, metalowe ciała obce, rozrusznik serca, defibrylator)
Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 1
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 2
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 3
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
|
Eksperymentalny: YTB323 Kohorta 4
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę YTB323
|
Zawiesina komórek CAR-T do infuzji dożylnej
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawki (DLTS), AES i SAE, w tym zmiany objawów życiowych, elektrokardiogramów (ECG), parametrów laboratoryjnych, stanu neurologicznego i rezonansu magnetycznego (MRI) kwalifikującego się mózgu i rdzenia kręgowego i zgłoszonych jako AES.
|
Dzień 1 do roku 2
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Miara niepełnosprawności: Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS).
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
EDSS służy do pomiaru zmiany poziomu niepełnosprawności uczestników w skali od 0 do 10.
Im wyższy wynik, tym większy stopień niepełnosprawności.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36 v2)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Skrócona ankieta dotycząca stanu zdrowia (SF-36 v2) jest szeroko stosowanym i szeroko badanym narzędziem służącym do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem wśród zdrowych uczestników oraz uczestników z ostrymi i przewlekłymi schorzeniami.
Składa się z ośmiu podskal, które można oceniać indywidualnie: funkcjonowanie fizyczne, rola fizyczna, ból cielesny, ogólny stan zdrowia, witalność, funkcjonowanie społeczne, role emocjonalne i zdrowie psychiczne.
Można również obliczyć dwa ogólne wyniki sumaryczne, Podsumowanie Składników Fizycznych (PCS) i Podsumowanie Składników Mentalnych (MCS).
Skala SF 36 okazała się przydatna w monitorowaniu populacji ogólnej i specyficznej, porównywaniu względnego obciążenia różnymi chorobami, różnicowaniu korzyści zdrowotnych wynikających z różnych terapii oraz w badaniach przesiewowych poszczególnych uczestników.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: spacer na dystansie 25 stóp w określonym czasie (T25FW)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
T25FW to test mobilności oparty na marszu na dystansie 25 stóp w określonym czasie przeprowadzanym przez przeszkolonego administratora.
Uczestnik otrzymuje polecenie jak najszybszego przejścia wyraźnie oznaczonego dystansu 25 stóp.
Dłuższy czas ukończenia odpowiada zmniejszonej mobilności.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: Test kołków z 9 otworami (9HPT)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
9HPT to test zręczności palców przeprowadzany przez przeszkolonego administratora.
Uczestnik ma za zadanie jak najszybciej umieścić 9 kołków, jeden po drugim, na desce uchwytowej, a następnie zdjąć ją z uchwytu tak szybko, jak to możliwe, zaczynając od używania wyłącznie ręki dominującej, a następnie powtarzając czynność ręką niedominującą.
Dłuższy czas ukończenia wiąże się ze zmniejszoną zręcznością palców.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: Test modalności cyfr symbolicznych (SDMT)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
SDMT to test funkcji poznawczych o określonym czasie przeprowadzany przez przeszkolonego administratora.
Test ocenia utrzymującą się uwagę, szybkość przetwarzania, skanowanie wzrokowe i prędkość motoryczną, aby określić zaburzenia poznawcze.
Uczestnicy otrzymują klucz kodujący, który zawiera abstrakcyjne symbole odpowiadające konkretnym liczbom.
Uczestnicy mierzą czas, jak szybko i dokładnie są w stanie zastąpić cyfry symbolami, i oceniani są na podstawie liczby poprawnie zakodowanych elementów.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Miara niepełnosprawności: Kwestionariusz objawów i skutków zmęczenia – nawracające stwardnienie rozsiane (FSIQ-RMS)
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
FSIQ-RMS to kwestionariusz służący do oceny objawów związanych ze zmęczeniem u pacjentów z RMS.
Uczestnicy wskażą stopień nasilenia odczuwanego zmęczenia w przypadku każdego pytania dotyczącego różnych aspektów zmęczenia.
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Liczba nowych i powiększających się zmian T2 oraz zmian T1 wzmacniających się po Gd
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Mierzone w mózgu za pomocą obrazowania magnetycznego (MRI)
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Farmakokinetyka osocza (PK) YTB323 - CMAX
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Mierzone za pomocą Cmax – maksymalne stężenie YTB323 w osoczu
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Farmakokinetyka w osoczu (PK) YTB323 - AUC
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Mierzone przez AUC – obszar pod krzywą YTB323
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Farmakokinetyka w osoczu (PK) YTB323 – Tmax
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Mierzony za pomocą Tmax – czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia po podaniu leku YTB323
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Farmakokinetyka osocza (PK) YTB323 - Clast
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Klast definiuje się jako ostatnie zaobserwowane (mierzalne) stężenie w osoczu (Clast)
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Farmakokinetyka osocza (PK) YTB323 - Tlast
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Tlast definiuje się jako czas ostatniego mierzalnego stężenia
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Immunogenność humoralna YTB323
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Częstość występowania i częstość występowania istniejącej wcześniej i wywołanej leczeniem immunogenności humoralnej YTB323
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Immunogenność komórkowa YTB323
Ramy czasowe: Dzień 1 do Roku 2
|
Częstość występowania i częstość występowania istniejącej wcześniej i wywołanej leczeniem immunogenności komórkowej YTB323
|
Dzień 1 do Roku 2
|
|
Dane dotyczące bezpieczeństwa, w tym toksyczność ograniczająca dawki (DLT), zdarzenia niepożądane (AES) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE) z każdego poziomu dawki
Ramy czasowe: Dzień 1 do roku 2
|
Dane dotyczące bezpieczeństwa z każdego poziomu dawki zostaną wykorzystane do oceny bezpiecznej poziomu (-ów) na poziomie dawki, które będą kontynuowane w badaniach 2 i nowszych badań klinicznych
|
Dzień 1 do roku 2
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 lutego 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
7 sierpnia 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
7 sierpnia 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
26 września 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
27 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 września 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 września 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CYTB323N12101
- 2024-512714-18 (Inny identyfikator: EU CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.
Dane z badania są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .