Prospektywne, otwarte, jednoramienne, zainicjowane przez badacza badanie (SELIC) oceniające skuteczność i bezpieczeństwo seladelparu u dorosłych biorców przeszczepu wątroby z kwasicą cholangiopatyczną (IC). (SELIC)

Cholangiopatia niedokrwienna (IC) to poważne powikłanie po przeszczepie wątroby, szczególnie u biorców przeszczepów od dawców po śmierci krążeniowej, i wiąże się z cholestazą, zwężeniami dróg żółciowych oraz dysfunkcją przeszczepu.
Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii farmakologicznych.
Seladelpar, selektywny agonista receptora aktywowanego proliferatorami peroksysomów delta (PPAR-δ) niedawno zatwierdzony do leczenia pierwotnej żółciowej cholangiopatii, zmniejsza syntezę kwasów żółciowych i stan zapalny oraz wykazał aktywność przeciwzwłóknieniową, co czyni go obiecującym kandydatem do leczenia IC.
Zaprojektowaliśmy prospektywne, otwarte, jedno-ramienne badanie inicjowane przez badaczy (SELIC) w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa seladelparu u dorosłych biorców przeszczepu wątroby z IC.
Dziesięciu pacjentów będzie otrzymywać seladelpar 10 mg doustnie raz dziennie przez 52 tygodnie.
Wyniki będą porównywane z historycznymi grupami kontrolnymi wyłonionymi z tej samej instytucji.
Głównym punktem końcowym jest procentowa zmiana stężenia fosfatazy alkalicznej w surowicy (ALP) od wartości wyjściowej do 26. tygodnia.
Dodatkowe wyniki obejmują wykorzystanie ERCP, utratę przeszczepu wątroby oraz bezpieczeństwo oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych, monitorowania laboratoryjnego i wskaźników przerwania leczenia.
To badanie pilotażowe dostarczy pierwszych prospektywnych danych na temat seladelparu w IC i może dostarczyć wstępnych dowodów na nowe podejście terapeutyczne w celu zmniejszenia cholestazy, poprawy objawów i zachowania funkcji przeszczepu w tej wysokiego ryzyka populacji.