Geração de Linhagens de Células Tronco Pluripotentes Induzidas (iPS) a partir de Células de Fibroblastos da Pele de Participantes com Degeneração Macular Relacionada à Idade
Geração de linhagens de células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) a partir de células de fibroblastos da pele de participantes com degeneração macular relacionada à idade: um estudo auxiliar para o estudo de doenças oculares relacionadas à idade-2 (AREDS2)
Fundo:
A degeneração macular relacionada à idade (AMD) é a principal causa de cegueira nos Estados Unidos. Atualmente, não há uma maneira segura de obter células do olho para estudar. Mas os pesquisadores agora podem transformar outros tipos de células, como pele ou sangue, em células-tronco pluripotentes induzidas (iPS). Estas podem ser cultivadas em laboratório e transformadas em outros tipos de células, como células do olho. Isso permitirá que os pesquisadores entendam e tratem doenças oculares, como a DMRI.
Objetivos.
Estabelecer um banco de amostras que podem ser transformadas em outros tipos de células, como células oculares, para entender melhor doenças como a DMRI. Também para testar drogas para tratar várias doenças oculares.
Elegibilidade:
Pessoas que forneceram amostras de DNA em outro protocolo (07-EI-0025)
Projeto:
Os participantes serão triados com seus dados do protocolo anterior. Os participantes com variantes genéticas selecionadas serão escolhidos e contatados por telefone.
Os participantes farão uma biópsia de pele perfurada. A pele será lavada. Um medicamento entorpecente será injetado. Um pequeno pedaço de pele será removido com uma ferramenta de biópsia. O local será coberto com um curativo. Eles receberão instruções sobre como cuidar da área. Eles terão visitas de acompanhamento, se necessário, para cuidados clínicos na área.
Os participantes podem ser solicitados a retornar se sua primeira amostra não fornecer células suficientes para o laboratório.
A amostra dos participantes será desenvolvida em células oculares. As células serão usadas para entender doenças e testar novos medicamentos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
Objetivo: Este estudo auxiliar estabelecerá um repositório de bioespécimes para gerar células-tronco pluripotentes induzidas (iPS) que podem ser diferenciadas em tipos de células oculares, a serem usadas para estudo de mecanismos moleculares e desenvolvimento de tratamentos para degeneração macular relacionada à idade (AMD ). Este repositório permitirá que as células sejam usadas para realizar telas de drogas de alto rendimento para identificar novos compostos terapêuticos potenciais. Embora a pesquisa envolvendo vários tipos diferentes de células oculares desses pacientes possa ser realizada, a grande maioria do trabalho será centrada no epitélio pigmentar da retina (RPE) e na retina neural. As células RPE e/ou neurais da retina geradas a partir das células iPS dos participantes com AMD serão usadas para analisar os mecanismos moleculares envolvidos na iniciação e progressão da doença.
População do estudo: Planejamos recrutar 100 participantes em vários locais com AMD da coorte original de participantes do estudo inscritos no AREDS2 que estão retornando para uma visita de estudo na clínica de 10 anos e doaram DNA no estudo AREDS2. Serão inscritos até dois participantes no NEI. Os participantes com a maior carga genética, bem como aqueles com variantes raras, serão incluídos na população.
Projeto: Uma amostra de sangue de 520 será coletada de 350 participantes com variantes genéticas específicas identificadas antes do início do estudo. Até 60 participantes serão inscritos no NEI. Todos esses participantes foram previamente inscritos no protocolo AREDS2 (07-EI-0025) e estão retornando para uma visita de estudo de 10 anos na clínica para fenotipagem adicional e para avaliar os efeitos a longo prazo dos suplementos ARESD2. As amostras coletadas serão usadas para analisar os mecanismos moleculares envolvidos na iniciação e progressão da doença. Além disso, as células oculares derivadas de células iPS podem ser usadas para realizar telas de drogas de alto rendimento (HTP) destinadas a suprimir os fenótipos moleculares da doença e identificar potenciais agentes terapêuticos para essas doenças. Este estudo normalmente requer apenas uma visita de cada participante.
Medidas de resultado: O resultado principal é desenvolver um repositório de células iPS para investigadores envolvidos na pesquisa da visão. Os resultados secundários incluem a avaliação de potenciais terapias para o tratamento do distúrbio macular relacionado à idade (DMRI). Não há resultados clínicos específicos baseados em participantes para este protocolo. Os participantes serão, em geral, vistos apenas uma vez para este protocolo, pois este é um estudo auxiliar do estudo principal.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina-Vitreous Associates Med Group
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Eye Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40509
- Retina Vitreous Associates of Kentucky
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Rosedale, Maryland, Estados Unidos, 21237
- Elman Retina Group, P.A.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3096
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Vision Research ROPARD Foundation/Associated Retinal Consultants, Grand Rapids
-
Novi, Michigan, Estados Unidos, 48375
- Vision Research ROPARD Foundation/Associated Retinal Consultants, Novi
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
- Charlotte Eye Ear Nose & Throat Associates
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
- Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Texas Retina Associates
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- John Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Para ser elegível, os seguintes critérios de inclusão devem ser atendidos, quando aplicável.
- participantes do AREDS2 que forneceram amostras de DNA. Uma lista será gerada com base nos resultados, escolhendo os principais resultados GWAS desta coorte.
- O participante deve entender e assinar o documento de consentimento informado do protocolo.
- O participante é capaz de fornecer 20 ml de amostra de sangue.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Um participante não é elegível se algum dos seguintes critérios de exclusão estiver presente.
1. O participante é incapaz de cumprir os procedimentos do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
1
Participantes em vários locais com DMRI da coorte original de participantes do estudo inscritos no AREDS2
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
O resultado principal é desenvolver um repositório de células iPS para investigadores envolvidos na pesquisa da visão.
Prazo: Em andamento
|
Em andamento
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Os resultados secundários incluem a avaliação de potenciais terapias para o tratamento do distúrbio macular relacionado à idade (DMRI).
Prazo: Em andamento
|
Em andamento
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 180027
- 18-EI-0027
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .