Indukált pluripotens őssejt (iPS) sejtvonalak létrehozása az életkorral összefüggő makuladegenerációban szenvedő résztvevők bőrfibroblaszt sejtjeiből
Indukált pluripotens őssejt (iPS) sejtvonalak létrehozása az életkorral összefüggő makuladegenerációban szenvedő résztvevők bőrfibroblaszt sejtjeiből: Kiegészítő tanulmány az életkorral összefüggő szembetegség vizsgálatához-2 (AREDS2)
Háttér:
Az időskori makuladegeneráció (AMD) a vakság vezető oka az Egyesült Államokban. Jelenleg nincs biztonságos módja annak, hogy a szemből származó sejteket tanulmányozzák. A kutatók azonban más típusú sejteket, például bőrt vagy vért is képesek indukált pluripotens őssejtekké (iPS) alakítani. Ezeket laboratóriumban lehet növeszteni, és más típusú sejtekké alakítani, például a szemből származó sejtekké. Ez lehetővé teszi a kutatóknak, hogy megértsék és kezeljék a szem betegségeit, például az AMD-t.
Célok:
Mintabank létrehozása, amely más sejttípusokká, például szemsejtekké alakítható, hogy jobban megértsük az olyan betegségeket, mint az AMD. Különböző szembetegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek tesztelésére is.
Jogosultság:
Emberek, akik DNS-mintákat szolgáltattak egy másik protokollban (07-EI-0025)
Tervezés:
A résztvevőket az előző protokollból származó adataikkal szűrjük. A kiválasztott genetikai variánsokkal rendelkező résztvevőket kiválasztjuk, és telefonon felvesszük velük a kapcsolatot.
A résztvevők bőrbiopsziát kapnak. A bőr le lesz mosva. Zsibbadásgátló gyógyszert fecskendeznek be. Egy kis bőrdarabot biopsziás eszközzel távolítanak el. A helyszínt kötszerrel borítják be. Utasítást kapnak a terület gondozásáról. Szükség esetén utóellenőrző látogatást tesznek a terület klinikai ellátásához.
A résztvevőket megkérhetik, hogy térjenek vissza, ha az első minta nem biztosított elegendő sejtet a laboratórium számára.
A résztvevők mintáját szemsejtekké fejlesztik. A sejteket betegségek megértésére és új gyógyszerek tesztelésére fogják használni.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Célkitűzés: Ez a kiegészítő tanulmány létrehozza a biominták tárházát, hogy indukált pluripotens őssejteket (iPS) hozzon létre, amelyek szemsejttípusokká differenciálhatók, és amelyeket az életkorral összefüggő makuladegeneráció (AMD) molekuláris mechanizmusainak tanulmányozására és kezelési módok fejlesztésére használnak fel. ). Ez az adattár lehetővé teszi, hogy a sejteket nagy áteresztőképességű gyógyszerszűrések végrehajtására használják új, potenciális terápiás vegyületek azonosítása céljából. Bár ezeknél a betegeknél többféle szemsejttípus bevonásával is végezhetők kutatások, a munka túlnyomó többsége a retina pigment epitéliumára (RPE) és a neurális retinára összpontosul. Az AMD-ben szenvedő résztvevők iPS-sejtjeiből generált RPE- és/vagy idegi retinasejteket a betegség kialakulásában és progressziójában szerepet játszó molekuláris mechanizmusok elemzésére fogják használni.
Vizsgálati populáció: Azt tervezzük, hogy 100 résztvevőt toborozunk több AMD-vel rendelkező helyszínen az AREDS2-be beiratkozott vizsgálati résztvevők eredeti csoportjából, akik 10 éves klinikai tanulmányi látogatásra térnek vissza, és DNS-t adományoztak az AREDS2 vizsgálatban. Legfeljebb két résztvevő kerül be a NEI-be. A populációba bekerülnek a legnagyobb genetikai terhelésű résztvevők, valamint a ritka változatokkal rendelkezők.
Tervezés: 520 vérmintát vesznek 350 résztvevőtől, akiknek specifikus genetikai változatai vannak, amelyeket a vizsgálat megkezdése előtt azonosítottak. Legfeljebb 60 résztvevőt regisztrálnak a NEI-re. Valamennyi résztvevő korábban bekerült az AREDS2 protokollba (07-EI-0025), és visszatérnek egy 10 éves klinikai tanulmányútra további fenotipizálás és az ARESD2-kiegészítők hosszú távú hatásainak felmérése céljából. Az összegyűjtött mintákat a betegség kialakulásában és progressziójában szerepet játszó molekuláris mechanizmusok elemzésére használják fel. Ezenkívül az iPS-sejt-eredetű szemsejtek felhasználhatók nagy áteresztőképességű (HTP) gyógyszerszűrések végrehajtására, amelyek célja a betegség molekuláris fenotípusainak elnyomása, valamint az ilyen betegségek lehetséges terápiás szereinek azonosítása. Ez a tanulmány általában csak egy látogatást igényel minden résztvevőtől.
Eredményintézkedések: Az elsődleges eredmény az iPS-sejtek adattárának kifejlesztése a látáskutatásban részt vevő kutatók számára. A másodlagos eredmények közé tartozik az életkorral összefüggő makuláris rendellenesség (AMD) kezelésére szolgáló lehetséges terápiák értékelése. Ehhez a protokollhoz nincsenek specifikus, résztvevő alapú klinikai eredmények. A résztvevők általában csak egyszer lesznek láthatók ennél a protokollnál, mivel ez a fő vizsgálat kiegészítő tanulmánya.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Egyesült Államok, 90211
- Retina-Vitreous Associates Med Group
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University Eye Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40509
- Retina Vitreous Associates of Kentucky
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Rosedale, Maryland, Egyesült Államok, 21237
- Elman Retina Group, P.A.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114-3096
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49546
- Vision Research ROPARD Foundation/Associated Retinal Consultants, Grand Rapids
-
Novi, Michigan, Egyesült Államok, 48375
- Vision Research ROPARD Foundation/Associated Retinal Consultants, Novi
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28210
- Charlotte Eye Ear Nose & Throat Associates
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97210
- Casey Eye Institute
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Texas Retina Associates
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- John Moran Eye Center, University of Utah
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53705
- University of Wisconsin-Madison
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
- BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
A jogosultsághoz adott esetben a következő felvételi kritériumoknak kell megfelelniük.
- Az AREDS2 résztvevői, akik DNS-mintákat szolgáltattak. Az eredmények alapján egy lista jön létre, kiválasztva a legjobb GWAS-eredményeket ebből a kohorszból.
- A résztvevőnek meg kell értenie és alá kell írnia a jegyzőkönyv tájékozott beleegyező dokumentumát.
- A résztvevő 20 ml vérmintát tud adni.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
Egy résztvevő nem jogosult, ha az alábbi kizárási feltételek bármelyike fennáll.
1. A résztvevő nem tud megfelelni a tanulmányi eljárásoknak.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
1
Az AREDS2-be beiratkozott vizsgálati résztvevők eredeti csoportjának AMD-vel rendelkező résztvevői több helyszínen
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az elsődleges eredmény az iPS-sejtek adattárának kifejlesztése a látáskutatásban részt vevő kutatók számára.
Időkeret: Folyamatban lévő
|
Folyamatban lévő
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A másodlagos eredmények közé tartozik az életkorral összefüggő makuláris rendellenesség (AMD) kezelésére szolgáló lehetséges terápiák értékelése.
Időkeret: Folyamatban lévő
|
Folyamatban lévő
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 180027
- 18-EI-0027
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a AMD
-
MedicureToborzásPiridox(am)in 5'-foszfát-oxidáz hiányEgyesült Államok, Ausztrália