Generación de líneas de células madre pluripotentes inducidas (iPS) a partir de células de fibroblastos de la piel de participantes con degeneración macular relacionada con la edad
Generación de líneas de células madre pluripotentes inducidas (iPS) a partir de células de fibroblastos de la piel de participantes con degeneración macular relacionada con la edad: un estudio auxiliar del Estudio de enfermedades oculares relacionadas con la edad-2 (AREDS2)
Fondo:
La degeneración macular relacionada con la edad (AMD) es la principal causa de ceguera en los Estados Unidos. Actualmente, no existe una forma segura de obtener células del ojo para estudiar. Pero los investigadores ahora pueden convertir otros tipos de células, como la piel o la sangre, en células madre pluripotentes inducidas (iPS). Estos pueden cultivarse en un laboratorio y convertirse en otros tipos de células, como las células del ojo. Esto permitirá a los investigadores comprender y tratar enfermedades oculares como la AMD.
Objetivos:
Establecer un banco de muestras que puedan transformarse en otros tipos de células, como células oculares, para comprender mejor enfermedades como la AMD. También para probar fármacos con el fin de tratar diversas enfermedades oculares.
Elegibilidad:
Personas que aportaron muestras de ADN en otro protocolo (07-EI-0025)
Diseño:
Los participantes serán tamizados con sus datos del protocolo anterior. Los participantes con variantes genéticas seleccionadas serán elegidos y contactados por teléfono.
A los participantes se les realizará una biopsia de piel con sacabocados. La piel será lavada. Se inyectará un medicamento anestésico. Se extraerá un pequeño trozo de piel con una herramienta de biopsia. El sitio se cubrirá con un vendaje. Recibirán instrucciones sobre cómo cuidar el área. Tendrán visitas de seguimiento si es necesario para la atención clínica del área.
Se puede pedir a los participantes que regresen si su primera muestra no proporcionó suficientes células para el laboratorio.
La muestra de los participantes se convertirá en células oculares. Las células se utilizarán para comprender enfermedades y probar nuevos medicamentos.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Objetivo: Este estudio auxiliar establecerá un depósito de bioespecímenes para generar células madre pluripotentes inducidas (iPS) que se pueden diferenciar en tipos de células oculares, que se utilizarán para el estudio de los mecanismos moleculares y el desarrollo de tratamientos para la degeneración macular relacionada con la edad (AMD). ). Este repositorio permitirá que las células se utilicen para realizar análisis de drogas de alto rendimiento para identificar nuevos compuestos terapéuticos potenciales. Aunque se pueden realizar investigaciones que involucren múltiples tipos de células oculares diferentes de estos pacientes, la gran mayoría del trabajo se centrará en el epitelio pigmentario de la retina (EPR) y la retina neural. Se utilizarán RPE y/o células de retina neural generadas a partir de células iPS de participantes con AMD para analizar los mecanismos moleculares involucrados en el inicio y la progresión de la enfermedad.
Población del estudio: planeamos reclutar 100 participantes en múltiples sitios con AMD de la cohorte original de participantes del estudio inscritos en AREDS2 que regresan para una visita de estudio en la clínica de 10 años y han donado ADN en el estudio AREDS2. Se inscribirán hasta dos participantes en NEI. Los participantes con la carga genética más alta, así como aquellos con variantes raras, se incluirán en la población.
Diseño: Se recolectará una muestra de sangre de 520 de 350 participantes con variantes genéticas específicas que se identifican antes del inicio del estudio. Se inscribirán hasta 60 participantes en NEI. Todos estos participantes se inscribieron previamente en el protocolo AREDS2 (07-EI-0025) y regresarán para una visita de estudio en la clínica de 10 años para realizar más fenotipado y evaluar los efectos a largo plazo de los suplementos ARESD2. Las muestras recolectadas se utilizarán para analizar los mecanismos moleculares involucrados en el inicio y la progresión de la enfermedad. Además, las células oculares derivadas de células iPS pueden usarse para realizar análisis de fármacos de alto rendimiento (HTP) destinados a suprimir los fenotipos moleculares de la enfermedad y para identificar agentes terapéuticos potenciales para estas enfermedades. Este estudio generalmente requerirá solo una visita de cada participante.
Medidas de resultado: El resultado principal es desarrollar un depósito de células iPS para los investigadores involucrados en la investigación de la visión. Los resultados secundarios incluyen la evaluación de terapias potenciales para el tratamiento del trastorno macular relacionado con la edad (AMD). No hay resultados clínicos específicos basados en los participantes para este protocolo. En general, los participantes serán vistos solo una vez para este protocolo, ya que se trata de un estudio auxiliar del estudio principal.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
- Retina-Vitreous Associates Med Group
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University Eye Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40509
- Retina Vitreous Associates of Kentucky
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Rosedale, Maryland, Estados Unidos, 21237
- Elman Retina Group, P.A.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-3096
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Vision Research ROPARD Foundation/Associated Retinal Consultants, Grand Rapids
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Novi, Michigan, Estados Unidos, 48375
- Vision Research ROPARD Foundation/Associated Retinal Consultants, Novi
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28210
- Charlotte Eye Ear Nose & Throat Associates
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97210
- Casey Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Texas Retina Associates
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- John Moran Eye Center, University of Utah
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- University of Wisconsin-Madison
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Para ser elegible, se deben cumplir los siguientes criterios de inclusión, cuando corresponda.
- Participantes de AREDS2 que han proporcionado muestras de ADN. Se generará una lista basada en los resultados, seleccionando los mejores resultados de GWAS de esta cohorte.
- El participante debe comprender y firmar el documento de consentimiento informado del protocolo.
- El participante puede proporcionar una muestra de sangre de 20 ml.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Un participante no es elegible si se presenta alguno de los siguientes criterios de exclusión.
1. El participante no puede cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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1
Participantes en múltiples sitios con AMD de la cohorte original de participantes del estudio inscritos en AREDS2
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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El resultado principal es desarrollar un repositorio de células iPS para investigadores involucrados en la investigación de la visión.
Periodo de tiempo: En curso
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En curso
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Los resultados secundarios incluyen la evaluación de terapias potenciales para el tratamiento del trastorno macular relacionado con la edad (AMD).
Periodo de tiempo: En curso
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En curso
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 180027
- 18-EI-0027
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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