- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07695701
Cardiac Magnetic Resonance and Echocardiography Study With Acoramidis (ASCEND-ATTR)
An Open-Label Study to Investigate the Long-Term Effects of Acoramidis on Cardiac Function, Structure and Cardiac Amyloid Burden in Participants With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Study AG10-404 is an open-label study to investigate the long-term effects of acoramidis on cardiac functional and structural improvement, and the effects on cardiac amyloid burden in participants with ATTR-CM using two types of imaging, cardiac MRI and echocardiograms to track changes in heart structure and amyloid buildup over time.
Up to approximately 150 participants (ages 18-80) will be enrolled. Participants will receive study drug (712 mg equivalent to 800 mg of acoramidis hydrochloride) orally twice daily from Day 1 through Month 36. The study duration for an individual participant is approximately 38 months, including up to 45 days for screening, 36 months for open-label treatment and 1 month follow-up after the last dose of study drug. In-clinic visits will occur at Day 1, Day 28, Month 6, and every 6 months up to Month 36. Phone visits will occur at Month 3 and every 6 months thereafter up to Month 33. Participants will be followed throughout their participation in this study and for 30 days (+7 days) after the last dose of study drug.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Medical Information
- Número de telefone: 1-844-550-2246
- E-mail: medinfo@bridgebio.com
Locais de estudo
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University in St. Louis
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Key Inclusion Criteria:
- Participants aged 18 to 80
- Confirmed diagnosis of ATTR-CM requiring targeted therapy
- At screening: New York Heart Association (NYHA) Class I/II; estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≥40 mL/min/1.73m2; left ventricular ejection fraction (LVEF) >35%; left ventricular (LV) wall thickness ≥12 mm.
- Heart failure condition has been clinically stable for at least 6 weeks prior to screening.
Key Exclusion Criteria:
- Current or planned implantation of a cardiac implantable electronic device (eg, pacemaker, implantable cardiac defibrillator).
- Acute myocardial infarction, acute coronary syndrome or coronary revascularization, or experienced stroke or transient ischemic attack within 90 days prior to screening.
- Hemodynamic instability.
- Likely to undergo heart transplantation within 12 months from screening.
- Confirmed diagnosis of AL amyloidosis at screening.
- At screening: NYHA Class III/IV; National Amyloidosis Center (NAC) Stage 3.
- Prior or current treatment with acoramidis.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Acoramidis (AG10)
Open-label study where all participants will receive acoramidis (AG10) during the study
|
Study drug is defined as acoramidis 712 mg (equivalent to 800 mg acoramidis hydrochloride) taken orally twice daily for 36 months of open label treatment.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
To assess the effect of acoramidis on cardiac function improvement by CMR in participants with ATTR-CM.
Prazo: Month 36
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Change from baseline in left ventricular ejection fraction (LVEF) or left ventricular stroke volume index (LVSVi) at Month 36.
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Month 36
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
To assess the effect of acoramidis on cardiac function improvement or stabilization by CMR in participants with ATTR-CM.
Prazo: Month 36
|
Change from baseline in LVEF and LVSVi at Month 36
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Month 36
|
|
To assess the effect of acoramidis on cardiac function stabilization by CMR in participants with ATTR-CM.
Prazo: Month 36
|
Change from baseline in LVEF and LVSVi at Month 36
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Month 36
|
|
To evaluate the effect of treatment with acoramidis on individual parameters of left ventricular systolic function by CMR in participants with ATTR-CM
Prazo: Month 36
|
Mean change from baseline in LVEF, LVSVi, left ventricular global longitudinal strain (LVGLS) at Month 36
|
Month 36
|
|
To evaluate the effect of acoramidis on cardiac structure by CMR in participants with ATTR-CM
Prazo: Month 36
|
Mean change from baseline in left ventricular mass index (LVMi) at Month 36
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Month 36
|
|
To evaluate the effect of treatment with acoramidis on cardiac amyloid burden by CMR in participants with ATTR-CM
Prazo: Month 36
|
Mean change from baseline in extracellular volume (ECV) at Month 36
|
Month 36
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Exploratory Outcome Measure
Prazo: At Month 12, 24 and 36
|
To evaluate the effect of acoramidis on various biomarkers and cardiac transthoracic echocardiogram
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At Month 12, 24 and 36
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
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- Amiloidose
- Neuropatias Amilóides Familiares
- Amiloidose Hereditária Relacionada à Transtirretina
- Preparações farmacêuticas
- Formas de dose
- Comprimidos
- attruby
Outros números de identificação do estudo
- AG10-404
- 2026-526068-19-00 (Ctis)
- U1111-1339-5700 (Outro identificador: WHO UTN)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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