Cardiac Magnetic Resonance and Echocardiography Study With Acoramidis (ASCEND-ATTR)
27 июля 2026 г. обновлено: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
An Open-Label Study to Investigate the Long-Term Effects of Acoramidis on Cardiac Function, Structure and Cardiac Amyloid Burden in Participants With Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM)
The study aims to evaluate the effect of acoramidis on cardiac functional and structural improvement in participants with ATTR-CM.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Study AG10-404 is an open-label study to investigate the long-term effects of acoramidis on cardiac functional and structural improvement, and the effects on cardiac amyloid burden in participants with ATTR-CM using two types of imaging, cardiac MRI and echocardiograms to track changes in heart structure and amyloid buildup over time.
Up to approximately 150 participants (ages 18-80) will be enrolled. Participants will receive study drug (712 mg equivalent to 800 mg of acoramidis hydrochloride) orally twice daily from Day 1 through Month 36. The study duration for an individual participant is approximately 38 months, including up to 45 days for screening, 36 months for open-label treatment and 1 month follow-up after the last dose of study drug. In-clinic visits will occur at Day 1, Day 28, Month 6, and every 6 months up to Month 36. Phone visits will occur at Month 3 and every 6 months thereafter up to Month 33. Participants will be followed throughout their participation in this study and for 30 days (+7 days) after the last dose of study drug.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
150
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Medical Information
- Номер телефона: 1-844-550-2246
- Электронная почта: medinfo@bridgebio.com
Места учебы
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University in St. Louis
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Key Inclusion Criteria:
- Participants aged 18 to 80
- Confirmed diagnosis of ATTR-CM requiring targeted therapy
- At screening: New York Heart Association (NYHA) Class I/II; estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≥40 mL/min/1.73m2; left ventricular ejection fraction (LVEF) >35%; left ventricular (LV) wall thickness ≥12 mm.
- Heart failure condition has been clinically stable for at least 6 weeks prior to screening.
Key Exclusion Criteria:
- Current or planned implantation of a cardiac implantable electronic device (eg, pacemaker, implantable cardiac defibrillator).
- Acute myocardial infarction, acute coronary syndrome or coronary revascularization, or experienced stroke or transient ischemic attack within 90 days prior to screening.
- Hemodynamic instability.
- Likely to undergo heart transplantation within 12 months from screening.
- Confirmed diagnosis of AL amyloidosis at screening.
- At screening: NYHA Class III/IV; National Amyloidosis Center (NAC) Stage 3.
- Prior or current treatment with acoramidis.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Acoramidis (AG10)
Open-label study where all participants will receive acoramidis (AG10) during the study
|
Study drug is defined as acoramidis 712 mg (equivalent to 800 mg acoramidis hydrochloride) taken orally twice daily for 36 months of open label treatment.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
To assess the effect of acoramidis on cardiac function improvement by CMR in participants with ATTR-CM.
Временное ограничение: Month 36
|
Change from baseline in left ventricular ejection fraction (LVEF) or left ventricular stroke volume index (LVSVi) at Month 36.
|
Month 36
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
To assess the effect of acoramidis on cardiac function improvement or stabilization by CMR in participants with ATTR-CM.
Временное ограничение: Month 36
|
Change from baseline in LVEF and LVSVi at Month 36
|
Month 36
|
|
To assess the effect of acoramidis on cardiac function stabilization by CMR in participants with ATTR-CM.
Временное ограничение: Month 36
|
Change from baseline in LVEF and LVSVi at Month 36
|
Month 36
|
|
To evaluate the effect of treatment with acoramidis on individual parameters of left ventricular systolic function by CMR in participants with ATTR-CM
Временное ограничение: Month 36
|
Mean change from baseline in LVEF, LVSVi, left ventricular global longitudinal strain (LVGLS) at Month 36
|
Month 36
|
|
To evaluate the effect of acoramidis on cardiac structure by CMR in participants with ATTR-CM
Временное ограничение: Month 36
|
Mean change from baseline in left ventricular mass index (LVMi) at Month 36
|
Month 36
|
|
To evaluate the effect of treatment with acoramidis on cardiac amyloid burden by CMR in participants with ATTR-CM
Временное ограничение: Month 36
|
Mean change from baseline in extracellular volume (ECV) at Month 36
|
Month 36
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Exploratory Outcome Measure
Временное ограничение: At Month 12, 24 and 36
|
To evaluate the effect of acoramidis on various biomarkers and cardiac transthoracic echocardiogram
|
At Month 12, 24 and 36
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
1 июля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2030 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 ноября 2030 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
6 июля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
6 июля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 июля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
27 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Психические расстройства
- Сердечные заболевания
- Нервно-мышечные заболевания
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Заболевания периферической нервной системы
- Нейрокогнитивные расстройства
- Слабоумие
- Таупатии
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Недостатки протеостаза
- Амилоидные невропатии
- Амилоидоз, семейный
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Болезнь Альцгеймера
- Кардиомиопатии
- Амилоидоз
- Амилоидные невропатии, семейные
- Амилоидоз, наследственный, связанный с транстиретином
- Фармацевтические препараты
- Дозировка форм
- Таблетки
- атрибута
Другие идентификационные номера исследования
- AG10-404
- 2026-526068-19-00 (Ктис)
- U1111-1339-5700 (Другой идентификатор: WHO UTN)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .