A Study of Belzutifan in Adolescent Participants With Solid Tumors (MK-9999-01E/LIGHTBEAM-U01)
8 de setembro de 2026 atualizado por: Merck Sharp & Dohme LLC
LIGHTBEAM-U01 Substudy 01E: A Phase 2 Substudy to Evaluate the Safety and Efficacy of Belzutifan in Participants With Solid Tumors
Researchers are looking for new ways to treat adolescents with locally advanced, unresectable, or metastatic solid tumors. Participants were enrolled into pheochromocytoma/paraganglioma (PPGL), wild type gastrointestinal stromal tumor (wtGIST), and Von Hippel-Lindau (VHL) disease-associated localized tumors cohorts:
- PPGL are rare cancers that start in cells that make hormones in the adrenal glands
- wtGIST is a less common type of cancer that starts in the digestive tract. Wild type means it does not have certain gene mutations (changes)
- VHL disease-associated localized tumors are rare tumors caused by a certain gene mutation that may be passed down from parents to children
- Locally advanced means the cancer has spread into nearby tissue
- Unresectable means the cancer cannot be removed by surgery
- Metastatic means the cancer has spread to other parts of the body
The goal of the study is to learn about the safety of belzutifan and if people tolerate it.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
15
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Toll Free Number
- Número de telefone: 1-888-577-8839
- E-mail: Trialsites@msd.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Inclusion Criteria:
The main inclusion criteria include but are not limited to the following:
- Has a diagnosis of one of the following: locally advanced, unresectable, or metastatic pheochromocytoma/paraganglioma or wild-type gastrointestinal stromal tumors, or localized tumors associated with von Hippel-Lindau disease
- Has measurable disease per RECIST 1.1
Exclusion Criteria:
The main exclusion criteria include but are not limited to the following:
- Has a pulse oximeter reading <92% at rest, requires intermittent supplemental oxygen, or requires chronic supplemental oxygen
- Has clinically significant cardiac disease or electrocardiogram indicating uncontrolled cardiac condition or has congenital long QT syndrome
- Has a history of human immunodeficiency virus infection
- Has received prior treatment with any hypoxia inducible factor-2α inhibitor, including belzutifan
- Has had an allogenic tissue/solid organ transplant
- Has a history of autologous stem cell transplant within 6 months of start of study intervention
- Has known additional malignancy that is progressing or has required active treatment within the past 2 years
- Has known active central nervous system metastases and/or carcinomatous meningitis
- Has an active infection requiring systemic therapy
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Belzutifan
Participants will receive belzutifan 80 mg (body weight <40 kg) or 120 mg (body weight ≥40 kg) orally once daily for approximately 2 years.
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Administered once daily via oral tablet
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Number of Participants Who Experience One or More Adverse Events (AEs)
Prazo: Up to approximately 5 years
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An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention.
An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease (new or exacerbated) temporally associated with the use of a study intervention.
The number of participants that experience AEs will be reported.
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Up to approximately 5 years
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Number of Participants Who Discontinue Study Intervention Due to an AE
Prazo: Up to approximately 5 years
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An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of study intervention, whether or not considered related to the study intervention.
An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease (new or exacerbated) temporally associated with the use of a study intervention.
The number of participants that discontinue study intervention due to an AE will be reported.
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Up to approximately 5 years
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Area Under the Concentration-Time Curve From Time 0 to 24 hours of Belzutifan
Prazo: At designated timepoints (up to 5 weeks)
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Blood samples will be collected at specified intervals to determine the area under the concentration-time curve from time 0 to 24 hours of belzutifan.
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At designated timepoints (up to 5 weeks)
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Minimum Plasma Concentration (Cmin) of Belzutifan
Prazo: At designated timepoints (up to 5 weeks)
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Blood samples will be collected at specified intervals to determine the Cmin of belzutifan.
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At designated timepoints (up to 5 weeks)
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Maximum Plasma Concentration (Cmax) of Belzutifan
Prazo: At designated timepoints (up to 5 weeks)
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Blood samples will be collected at specified intervals to determine the Cmax of belzutifan.
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At designated timepoints (up to 5 weeks)
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Objective Response Rate (ORR)
Prazo: Up to approximately 5 years
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ORR is defined as the percentage of participants with Complete Response (CR: disappearance of all target lesions) or Partial Response (PR: at least a 30% decrease in the sum of diameters of target lesions) per Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Version 1.1 (RECIST 1.1).
The percentage of participants who experience CR or PR as assessed by investigator will be reported.
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Up to approximately 5 years
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Duration of Response (DOR)
Prazo: Up to approximately 5 years
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For participants who demonstrate a confirmed Complete Response (CR: disappearance of all target lesions) or Partial Response (PR: at least a 30% decrease in the sum of diameters of target lesions) per Response Evaluation Criteria In Solid Tumors Version 1.1 (RECIST 1.1), DOR is defined as the time from first documented evidence of CR or PR until progressive disease (PD) or death.
Per RECIST 1.1, PD is defined as at least a 20% increase in the sum of diameters of target lesions.
In addition to the relative increase of 20%, the sum must also demonstrate an absolute increase of at least 5 mm.
The appearance of one or more new lesions is also considered PD.
DOR as assessed by investigator will be reported.
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Up to approximately 5 years
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
23 de novembro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
2 de janeiro de 2034
Conclusão do estudo (Estimado)
2 de janeiro de 2034
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de julho de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de julho de 2026
Primeira postagem (Real)
14 de julho de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 9999-01E
- 2025 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
- LIGHTBEAM-U01 (Outro identificador: MSD)
- U1111-1330-9370 (Identificador de registro: UTN)
- 2025-524515-37-00 (Identificador de registro: EU CT)
- MK-9999-01E (Outro identificador: MSD)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
https://trialstransparency.msdclinicaltrials.com/pdf/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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